Lenalidomide per pazienti con mielofibrosi (MF)

Criterio di inclusione:

1. Diagnosi di mielofibrosi che richiedono terapia, comprese quelle precedentemente trattate e recidivanti o refrattarie, o se di nuova diagnosi, con rischio intermedio o alto secondo il sistema di punteggio di Lille (i fattori di rischio sono: Hb < 10 g/dl, conta dei globuli bianchi (WBC) < 4 o > 30 x 109/L; gruppo di rischio: 0 fattore(i) = basso, 1 fattore(i) = intermedio, 2 fattore(i) = alto) o con splenomegalia sintomatica
2. Comprensione e firma volontaria di un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB).
3. Età >/= 18 anni al momento della firma del consenso informato.
4. Assenza di malattia da precedenti tumori maligni per >/= 2 anni ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose della pelle o del carcinoma "in situ" della cervice o della mammella.
5. Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) da 0 a 2.
6. I pazienti devono avere una funzione organica adeguata, come dimostrato da quanto segue: Bilirubina totale
7. Le donne potenzialmente fertili (FCBP)† devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo con una sensibilità di almeno 50 mIU/mL nei 10-14 giorni precedenti e di nuovo entro 24 ore dall'inizio dell'assunzione di lenalidomide e devono impegnarsi a continuare l'astinenza da rapporti eterosessuali o iniziare DUE metodi accettabili di controllo delle nascite, un metodo altamente efficace e un metodo aggiuntivo efficace ALLO STESSO TEMPO, almeno 4 settimane prima di iniziare a prendere lenalidomide. FCBP deve anche acconsentire al test di gravidanza in corso.
8. Continuazione di 7. Gli uomini devono accettare di usare il preservativo durante il contatto sessuale con una donna in età fertile anche se hanno avuto una vasectomia di successo. Tutti i pazienti devono essere informati almeno ogni 28 giorni sulle precauzioni per la gravidanza e sui rischi di esposizione fetale. Vedere Appendice J: Rischi di esposizione fetale, linee guida sui test di gravidanza e metodi di controllo delle nascite accettabili
9. nota al n. 7. † Una donna in età fertile è una donna sessualmente matura che: 1) non è stata sottoposta a isterectomia o ovariectomia bilaterale; o 2) non è stata naturalmente in postmenopausa per almeno 24 mesi consecutivi (cioè, ha avuto mestruazioni in qualsiasi momento nei precedenti 24 mesi consecutivi).
10. Tutti i partecipanti allo studio devono essere registrati nel programma RevAssist® obbligatorio ed essere disposti e in grado di soddisfare i requisiti di RevAssist®.

Criteri di esclusione:

1. L'uso di qualsiasi altro standard (ad es. idrossiurea, anagrelide, fattori di crescita) o farmaci sperimentali o terapia entro 28 giorni dall'inizio di lenalidomide e/o mancato recupero da tutta la tossicità dalla terapia precedente al grado 1 o superiore.
2. Precedente reazione di ipersensibilità clinicamente rilevante nota alla talidomide, compreso lo sviluppo di eritema nodoso se caratterizzato da un rash desquamante.
3. Precedente terapia con lenalidomide.
4. Qualsiasi grave condizione medica, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che impedirebbe al soggetto di firmare il modulo di consenso informato.
5. Gravidanza sospetta. Donne in gravidanza o in allattamento.
6. Qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio o confonde la capacità di interpretare i dati dello studio.
7. Noto positivo per HIV o epatite infettiva, tipo A, B o C.
8. Ipersensibilità clinicamente rilevante al prednisone nota in precedenza.
9. Partecipanti con una frequenza cardiaca (FC) inferiore o uguale a 50, poiché una frequenza cardiaca inferiore a 50 indica anomalie cardiache sottostanti.
10. - Partecipanti con precedente storia di malattia tromboembolica (ovvero trombosi venosa profonda (TVP) o embolia polmonare (EP)) negli ultimi sei mesi, poiché la lenalidomide ha dimostrato un rischio significativamente aumentato di TVP o EP.