Lenalidomid pro pacienty s myelofibrózou (MF)

Kritéria pro zařazení:

1. Diagnóza myelofibrózy vyžadující léčbu, včetně těch dříve léčených a relabujících nebo refrakterních, nebo pokud je nově diagnostikována, se středním nebo vysokým rizikem podle Lille skórovacího systému (rizikové faktory jsou: Hb < 10 g/dl, bílý krevní obraz (WBC) < 4 nebo > 30 x 109/l; riziková skupina: 0 faktor(ů) = nízký, 1 faktor(y) = střední, 2 faktory = vysoké) nebo se symptomatickou splenomegalií
2. Pochopení a dobrovolné podepsání formuláře informovaného souhlasu schváleného Institutional Review Board (IRB).
3. Věk >/= 18 let v době podpisu informovaného souhlasu.
4. Bez předchozího onemocnění po dobu >/= 2 let s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu "in situ" děložního čípku nebo prsu.
5. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 až 2.
6. Pacienti musí mít adekvátní orgánovou funkci, jak je prokázáno následujícím: Celkový bilirubin
7. Ženy ve fertilním věku (FCBP)† musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči s citlivostí alespoň 50 mIU/ml během 10–14 dnů před a znovu do 24 hodin po zahájení léčby lenalidomidem a musí se buď zavázat k pokračující abstinenci heterosexuální styk nebo začít DVĚ přijatelné metody antikoncepce, jednu vysoce účinnou metodu a jednu další účinnou metodu SOUČASNĚ, alespoň 4 týdny předtím, než začne užívat lenalidomid. FCBP musí také souhlasit s průběžnými těhotenskými testy.
8. Pokračování 7. Muži musí souhlasit s používáním kondomu během sexuálního kontaktu se ženou v plodném věku, i když mají úspěšnou vazektomii. Všechny pacientky musí být minimálně každých 28 dní informovány o preventivních opatřeních v těhotenství a rizicích expozice plodu. Viz příloha J: Rizika vystavení plodu, pokyny pro těhotenské testy a přijatelné metody kontroly porodnosti
9. poznámka pod čarou k č. 7. † Žena ve fertilním věku je sexuálně zralá žena, která: 1) neprodělala hysterektomii nebo bilaterální ooforektomii; nebo 2) nebyla přirozeně postmenopauzální po dobu alespoň 24 po sobě jdoucích měsíců (tj. měla menstruaci kdykoli v předchozích 24 po sobě jdoucích měsících).
10. Všichni účastníci studie musí být zaregistrováni do povinného programu RevAssist® a musí být ochotni a schopni splnit požadavky RevAssist®.

Kritéria vyloučení:

1. Použití jakéhokoli jiného standardu (např. hydroxymočovina, anagrelid, růstové faktory) nebo experimentálním lékem nebo terapií do 28 dnů od zahájení lenalidomidu a/nebo nedostatkem zotavení ze všech toxicity z předchozí léčby na stupeň 1 nebo lepší.
2. Známá předchozí klinicky významná hypersenzitivní reakce na thalidomid, včetně rozvoje erythema nodosum, pokud je charakterizován deskvamující vyrážkou.
3. Předchozí léčba lenalidomidem.
4. Jakýkoli vážný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrické onemocnění, které by subjektu bránilo podepsat formulář informovaného souhlasu.
5. Podezření na těhotenství. Březí nebo kojící samice.
6. Jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by se měl účastnit studie, nebo omezuje schopnost interpretovat data ze studie.
7. Známý pozitivní na HIV nebo infekční hepatitidu typu A, B nebo C.
8. Známá předchozí klinicky významná hypersenzitivita na prednison.
9. Účastníci se srdeční frekvencí (HR) nižší nebo rovnou 50, protože HR nižší než 50 indikuje základní srdeční abnormality.
10. Účastníci s předchozí anamnézou tromboembolické nemoci (tj. hluboká žilní trombóza (DVT) nebo plicní embolie (PE)) během posledních šesti měsíců, protože lenalidomid prokázal významně zvýšené riziko DVT nebo PE.