En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af Eliglustat Tartrat (Genz-112638) hos type 1 Gaucher-patienter
22. december 2016 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company
Et fase 2, åbent, multicenter-studie, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af Genz-112638 hos Gaucher Type 1-patienter
Gauchers sygdom er en genetisk sygdom, der resulterer i en mangel på et enzym syre beta-glucosidase, også kendt som glucocerebrosidase. Dette enzym er nødvendigt for at fordøje et substrat (lipid) kaldet glucosylceramid og i mindre grad glucosylsphingosin. Hos deltagere med Gauchers sygdom viser leveren, milten, knoglemarven og hjernen stigninger i lipidkoncentrationen, specifikt i celler afledt af monocyt/makrofagesystemet.
Eliglustat tartrat (Genz-112638) er et oralt lægemiddel, der kan regulere Gauchers sygdomsprocessen ved at nedsætte syntesen af glucosylceramid. Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken (PK) af eliglustattartrat, administreret som en oral dosis på enten 50 milligram (mg) to gange dagligt (BID) eller 100 mg BID, til mænd og kvinder med Gaucher sygdom type 1 i 52 uger.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse består af flere faser: screening (-28 til -1 dage), dosisjustering/behandling (dag 1 [behandlingsbaseline] til dag 30), indledende steady-state behandling (post-dag 30 til uge 52 efter baseline) , en behandlingsafbrydelsesperiode (uge 52 til ca. uge 54), langvarig steady-state-behandling (ca. uge 54 gennem afslutning af undersøgelsen) og sikkerhedsopfølgning (30 til 37 dage efter, at en deltager trækker sig fra eller afslutter undersøgelsen) .
Den primære analyseperiode er fra baseline til uge 52.
Forlængelseperioden er fra uge 52 til afslutning af undersøgelsen (det vil sige, at deltageren trækker sig tilbage, undersøgelsen afsluttes, eliglustat tartrat bliver kommercielt tilgængelig, eller hvor det er relevant, er specifikke regulatoriske krav blevet opfyldt).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
26
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital de Oncologia Maria Curie
-
Buenos Aires, Argentina
- Aprillus Asistencia e Investigacion
-
Buenos Aires, Argentina
- IMAI
-
Buenos Aires, Argentina
- Instituto Argentino de Diagnostico y Tratamiento (IADT)
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina
- Hospital Ramos Mejía
-
-
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation
-
Moscow, Den Russiske Føderation
- Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater
-
New York, New York, Forenede Stater
- New York University
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
-
Haifa, Israel
- Rambam Medical Center
-
Jerusalem, Israel
-
Jerusalem, Israel
- Sha'are Zedek Medical Centre
-
-
-
-
-
Milano, Italien
- Universita degli Studi di Milano
-
-
-
-
-
D.f., Mexico
- Instituto Mexicano del Seguro Social
-
Mexico City, Mexico
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren havde en diagnose af Gaucher Type I sygdom og en dokumenteret mangel på glucocerebrosidaseaktivitet ved hjælp af enzymassay og var villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke før påbegyndelse af undersøgelsesrelaterede procedurer;
- Deltageren var 18 til 65 år gammel og vejede mellem 50 og 120 kg (kg) ved tilmelding;
Deltageren havde følgende symptomer på Gauchers sygdom identificeret inden for 28 dage efter tilmelding (ved screening);
- Anæmi - angivet ved hæmoglobinmålinger taget under screeningsfasen (8 til 10 gram pr. deciliter (g/dL) hvis hun er, 8 til 11 g/dL hvis den er mandlig);
- Trombocytopeni - angivet ved blodplademålinger taget under screeningsfasen (60000 til 100000 pr. kubikmillimeter);
- Splenomegali, som angivet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller spiralcomputertomografi (CT) (>= 10 multipla af normal);
- Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have haft en dokumenteret negativ serumgraviditetstest før dosering. Kvindelige deltagere indvilligede i at bruge en pålidelig præventionsmetode under hele forsøgets varighed.
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren havde en delvis eller total miltoperation eller infarkterede områder af milten;
- Deltageren havde dokumenteret tidligere blødende varicer eller leverinfarkt;
- Deltageren modtog miglustat inden for 12 måneder før studietilmelding;
- Deltageren havde modtaget et forsøgsprodukt inden for 30 dage før tilmelding til studiet;
- Deltageren havde neurologisk eller pulmonal involvering;
- Deltageren havde ny patologisk knogleinvolvering eller knoglekrise i de 12 måneder før tilmelding;
- Deltageren var transfusionsafhængig;
- Deltageren havde en dokumenteret ætiologi af anæmi på grund af andre årsager end Gauchers sygdom;
- Deltageren havde hjertefunktionelle og/eller anatomiske abnormiteter, en historie med cancer eller testet positiv for humant immundefektvirus (HIV) antistof eller hepatitis;
- Deltageren havde en klinisk signifikant sygdom, bortset fra Gauchers sygdom, inklusive kardiovaskulær, nyre-, lever-, gastrointestinal, pulmonal, neurologisk, endokrin, metabolisk eller psykiatrisk sygdom, andre medicinske tilstande eller alvorlige interkurrente sygdomme, der efter investigatorens opfattelse, kan udelukke deltagelse i undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Eliglustat tartrat
|
Eliglustat (Genz-112638) kapsel som enkelt 50 mg dosis på dag 1, derefter eliglustat 50 mg to gange dagligt (BID) fra dag 2 til dag 19, derefter enten eliglustat 50 mg BID (hvis Genz-99067 [aktiv del af eliglustat i plasma] laveste plasmakoncentration var større end eller lig med [>=]5 nanogram pr. milliliter [ng/ml] på dag 10) eller eliglustat 100 mg BID (hvis Genz-99067 bundplasmakoncentration var mindre end [
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere, der demonstrerer en meningsfuld klinisk respons
Tidsramme: Baseline, år 1
|
Et meningsfuldt klinisk respons blev defineret som en forbedring af mindst 2 af de 3 vigtigste effektparametre: a) en stigning i hæmoglobin på mere end eller lig med (>=) 0,5 gram/deciliter fra baseline, b) en stigning i blodplader på >=15 procent (%) fra baseline, c) reduktion i det samlede miltvolumen på >= 15% fra baseline.
Da hæmoglobin, blodplader, det samlede miltvolumen var unormalt ved baseline, blev der inden for hver deltager kun anvendt de parametre i evalueringen af meningsfuld klinisk respons, som var unormal ved baseline.
|
Baseline, år 1
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentvis ændring fra baseline i miltvolumen ved år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Procentvis ændring i miltvolumen = ([miltvolumen på angivne tidspunkter minus miltvolumen ved baseline] divideret med [miltvolumen ved baseline]) ganget med 100, hvor alle volumener er i multipla af normal.
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
Procent ændring fra baseline i levervolumen ved år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved undersøgelsens afslutning
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Procentvis ændring i levervolumen = ([levervolumen på angivne tidspunkter minus levervolumen ved baseline] divideret med [levervolumen ved baseline]) ganget med 100, hvor alle volumener er i multipla af normal.
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
Absolut ændring fra baseline i hæmoglobin ved år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Absolut ændring = hæmoglobinniveau på specificerede tidspunkter minus hæmoglobinniveau ved baseline.
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
Procent ændring fra baseline i trombocyttal ved år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved afslutningen af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Procentvis ændring i trombocyttal = ([trombocyttal på specificerede tidspunkter minus trombocyttal ved baseline] divideret med [trombocyttal ved baseline]) ganget med 100.
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
Procent ændring fra baseline i biomarkørniveau (angiotensinkonverterende enzym) ved år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved undersøgelsens afslutning
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og slutningen af studiet (op til år 9)
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
|
Procent ændring fra baseline i biomarkørniveau (tartratresistent syrefosfatase [TRAP]) ved år 1 og år 2
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2
|
Baseline, år 1, år 2
|
|
|
Procent ændring fra baseline i biomarkørkemokinligand 18 (CCL18) niveau på år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og slutningen af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og slutningen af studiet (op til år 9)
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
|
Procentvis ændring fra baseline i biomarkørniveau (Chitotriosidase) ved år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
|
Ændring fra baseline i 36-item kort form (SF-36) sundhedsundersøgelsesresultater ved baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8 og år 9 ved studiets slutning
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Spørgeskemaet SF-36, version 2, undersøger deltagerens helbredsrelaterede livskvalitet (HRQL).
Det er et spørgeskema med 36 punkter, der måler 8 domæner (fysisk funktion, rolle-fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, følelsesmæssig rolle og mental sundhed).
Hver domænescore varierer fra 0 (dårligst) til 100 (bedst), hvor højere score afspejler den bedste sundhedsrelaterede livskvalitet.
To opsummerende skala-scores blev beregnet ud fra de 8 domænescores: Resumé af fysiske komponenter og resumé af mentale komponenter.
Resultatintervallet for begge oversigtsskalaer går fra 0 (dårligst) til 100 (bedst), med højere score, der afspejler den bedste sundhedsrelaterede livskvalitet.
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
Ændring fra baseline i Fatigue Severity Scale (FSS)-score ved baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
FSS er et instrument bestående af 9 selvadministrerede spørgsmål, der måler virkningen af sværhedsgraden af træthedssymptomer på dagligdagens funktion, baseret på tilbagekaldelsen i den seneste uge.
Scoreintervallet for hvert spørgsmål varierer fra 1 (minimum) til 7 (maksimalt), hvor højere score indikerer større sværhedsgrad.
FSS totalscore blev beregnet ved at tage et gennemsnit af resultaterne af alle spørgsmål.
Samlet FSS-score varierer fra 9 (minimum) til 63 (maksimum), hvor højere score indikerer større sværhedsgrad.
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
Antal deltagere med knoglesmerteniveauer i løbet af de seneste 4 uger ved baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved afslutningen af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Knoglesmerter blev vurderet som en del af Gauchers sygdomsvurdering hos deltagerne.
Deltagerne blev kategoriseret som ingen (ingen knoglesmerter), meget milde knoglesmerter, milde knoglesmerter og moderate knoglesmerter.
I dette resultat blev antallet af deltagere med forskellige niveauer af knoglesmerter på bestemte tidspunkter rapporteret.
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
Antal deltagere med mobilitetsstatus (MS) ved baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Mobilitet, dvs. evnen til at gå, blev vurderet som en del af Gauchers sygdomsvurdering hos deltagere. I dette resultat blev antallet af deltagere med deres forskellige mobilitetsstatus (ubegrænset mobilitet, gåture med besvær) på bestemte tidspunkter rapporteret.
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
Antal deltagere uden knoglekrise ved baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Knoglekrise blev vurderet som en del af Gauchers sygdomsvurdering hos deltagere.
Akutte, ulidelige episodiske knoglesmerter er karakteristisk for Gauchers knoglekrise, som typisk forårsager svækkelse, der varer flere dage eller længere og kræver behandling med immobilisering, hydrering og opioidanalgetika.
Deltagerne blev kategoriseret som 0 = ingen knoglekrise, 1 = 1 knoglekrise og 2 = 2 knoglekrise i løbet af vurderingsperioden.
I dette resultat blev antallet af deltagere med 0= ingen knoglekriser på bestemte tidspunkter rapporteret.
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
Knoglemarvsinfiltration: Antal deltagere med forbedring fra baseline i mørk marv ved år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8 og ved slutningen af undersøgelsen (EOS)
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Knoglemarvsinfiltrationsvurderinger blev designet til at evaluere forbedringer i mørk marv ved hjælp af MR.
Hver MR-vurdering blev udført for begge lårben og bestod af gennemgang af 6 forskellige zoner (lårbenshovedet, større trochanter, intertrochanterisk region, skaft, distal metafyse og kondyler).
MRI-billeder registrerede mørk marv for hver zone, enten til stede eller ikke til stede ved baseline.
I dette resultat blev antallet af deltagere (for hvem mørk marv var til stede ved baseline) med forbedring fra baseline i mørk marv på hvert specificeret tidspunkt rapporteret.
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
T-score for lændehvirvelsøjlen og lårbenet for knoglemineraltæthed (BMD) ved baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Billeder af lændehvirvelsøjlen og lårbenet blev opnået ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) for at bestemme T-score for hvert knogleområde og total knoglemineraltæthed.
T-score sammenligner deltagerens knogletæthed med den for raske unge deltagere af samme køn.
T-score knogletæthedskategorierne var: normal (score >-1), osteopeni (score -2,5 til <=-1) og osteoporose (score <= -2,5).
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
|
Lændehvirvelsøjlen og lårbenets Z-score for BMD ved baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved afslutningen af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Billeder af lændehvirvelsøjlen og lårbenet blev opnået af DXA for at bestemme Z-score for hvert knogleområde og total knoglemineraltæthed.
Z-score knogletæthedskategorierne er: normal (score >-2) og under normal (score <=-2).
|
Baseline, år 1, år 2, år 3, år 4, år 5, år 6, år 7, år 8, år 9 og ved slutningen af studiet (op til år 9)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- McEachern KA, Fung J, Komarnitsky S, Siegel CS, Chuang WL, Hutto E, Shayman JA, Grabowski GA, Aerts JM, Cheng SH, Copeland DP, Marshall J. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase for substrate inhibition therapy of Gaucher disease. Mol Genet Metab. 2007 Jul;91(3):259-67. doi: 10.1016/j.ymgme.2007.04.001. Epub 2007 May 16.
- Peterschmitt MJ, Burke A, Blankstein L, Smith SE, Puga AC, Kramer WG, Harris JA, Mathews D, Bonate PL. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of eliglustat tartrate (Genz-112638) after single doses, multiple doses, and food in healthy volunteers. J Clin Pharmacol. 2011 May;51(5):695-705. doi: 10.1177/0091270010372387. Epub 2010 Sep 23.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Banikazemi M, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Bonate PL, Peterschmitt MJ. A phase 2 study of eliglustat tartrate (Genz-112638), an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1. Blood. 2010 Aug 12;116(6):893-9. doi: 10.1182/blood-2010-03-273151. Epub 2010 May 3.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Kamath RS, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Peterschmitt MJ. Improvement in hematological, visceral, and skeletal manifestations of Gaucher disease type 1 with oral eliglustat tartrate (Genz-112638) treatment: 2-year results of a phase 2 study. Blood. 2010 Nov 18;116(20):4095-8. doi: 10.1182/blood-2010-06-293902. Epub 2010 Aug 16. Erratum In: Blood. 2011 May 19;117(20):5551.
- Kamath RS, Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Aguzzi R, Puga AC, Norfleet AM, Peterschmitt MJ, Rosenthal DI. Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat. Skeletal Radiol. 2014 Oct;43(10):1353-60. doi: 10.1007/s00256-014-1891-9. Epub 2014 May 10.
- Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Angell J, Ross L, Puga AC, Peterschmitt JM. Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment. Blood Cells Mol Dis. 2014 Dec;53(4):274-6. doi: 10.1016/j.bcmd.2014.04.002. Epub 2014 May 15.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2006
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. august 2009
Studieafslutning (Faktiske)
1. december 2015
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. juli 2006
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. juli 2006
Først opslået (Skøn)
31. juli 2006
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. februar 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. december 2016
Sidst verificeret
1. december 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Fejlernæring
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Mangelsygdomme
- Gauchers sygdom
- Lipidoser
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Eliglustat
Andre undersøgelses-id-numre
- GZGD00304
- 2005-004732-42 (EudraCT nummer)
- DRI12816 (Anden identifikator: Sanofi)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .