Um estudo da eficácia e segurança do tartarato de eliglustato (Genz-112638) em pacientes com Gaucher tipo 1
22 de dezembro de 2016 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Um estudo de fase 2, aberto e multicêntrico avaliando a eficácia, segurança e farmacocinética de Genz-112638 em pacientes com tipo 1 de Gaucher
A doença de Gaucher é uma doença genética que resulta na deficiência de uma enzima beta-glucosidase ácida, também conhecida como glucocerebrosidase. Essa enzima é necessária para digerir um substrato (lipídio) chamado glucosilceramida e, em menor grau, glucosilesfingosina. Em participantes com doença de Gaucher, o fígado, baço, medula óssea e cérebro apresentam aumentos na concentração de lipídios, especificamente em células derivadas do sistema monócito/macrófago.
O tartarato de eliglustato (Genz-112638) é um medicamento oral que pode regular o processo da doença de Gaucher diminuindo a síntese de glucosilceramida. O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética (PK) do tartarato de eliglustato, administrado como uma dose oral de 50 miligramas (mg) duas vezes ao dia (BID) ou 100 mg BID, para homens e mulheres com Gaucher doença tipo 1 por 52 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo consiste em várias fases: triagem (-28 a -1 dias), ajuste de dose/tratamento (dia 1 [linha de base do tratamento] ao dia 30), tratamento inicial de estado estacionário (após o dia 30 até a semana 52 pós-linha de base) , um período de interrupção do tratamento (semana 52 até aproximadamente a semana 54), tratamento em estado estacionário de longo prazo (aproximadamente semana 54 até a conclusão do estudo) e acompanhamento de segurança (30 a 37 dias após um participante se retirar ou concluir o estudo) .
O Período de Análise Primária vai da linha de base até a Semana 52.
O Período de Extensão é da Semana 52 até a conclusão do estudo (ou seja, retirada do participante, o estudo é encerrado, tartarato de eliglustato torna-se disponível comercialmente ou, quando aplicável, requisitos regulatórios específicos foram atendidos).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
26
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Buenos Aires, Argentina
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Buenos Aires, Argentina
- Hospital de Oncologia Maria Curie
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Buenos Aires, Argentina
- APRILLUS Asistencia e Investigacion
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Buenos Aires, Argentina
- IMAI
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Buenos Aires, Argentina
- Instituto Argentino de Diagnostico y Tratamiento (IADT)
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Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina
- Hospital Ramos Mejía
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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New York, New York, Estados Unidos
- New York University
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Moscow, Federação Russa
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Moscow, Federação Russa
- Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Haifa, Israel
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Haifa, Israel
- Rambam Medical Center
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Jerusalem, Israel
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Jerusalem, Israel
- Sha'are Zedek Medical Centre
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Milano, Itália
- Universita degli Studi di Milano
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D.f., México
- Instituto Mexicano del Seguro Social
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Mexico City, México
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante tinha um diagnóstico de doença de Gaucher Tipo I e uma deficiência documentada da atividade da glicocerebrosidase por ensaio enzimático e estava disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito antes de iniciar qualquer procedimento relacionado ao estudo;
- O participante tinha de 18 a 65 anos e pesava entre 50 e 120 quilogramas (kg) no momento da inscrição;
O participante apresentou os seguintes sintomas da doença de Gaucher identificados dentro de 28 dias após a inscrição (na triagem);
- Anemia - indicada pelas medições de hemoglobina feitas durante a fase de triagem (8 a 10 gramas por decilitro (g/dL) se mulher, 8 a 11 g/dL se homem);
- Trombocitopenia - indicada por medidas de contagem de plaquetas feitas durante a fase de triagem (60.000 a 100.000 por milímetro cúbico);
- Esplenomegalia, conforme indicado por ressonância magnética (RM) ou tomografia computadorizada espiralada (TC) (>= 10 múltiplos do normal);
- As participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo documentado antes da dosagem. As participantes do sexo feminino concordaram em usar um método confiável de controle de natalidade durante o estudo.
Critério de exclusão:
- O participante teve uma esplenectomia parcial ou total ou áreas infartadas do baço;
- O participante havia documentado varizes hemorrágicas anteriores ou infarto do fígado;
- O participante recebeu miglustat dentro de 12 meses antes da inscrição no estudo;
- O participante recebeu um produto experimental dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo;
- O participante tinha envolvimento neurológico ou pulmonar;
- O participante teve novo envolvimento ósseo patológico ou crise óssea nos 12 meses anteriores à inscrição;
- O participante era dependente de transfusão;
- O participante tinha uma etiologia documentada de anemia devido a outras causas que não a doença de Gaucher;
- O participante tinha anormalidades cardíacas funcionais e/ou anatômicas, história de câncer ou teste positivo para anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou hepatite;
- O participante tinha uma doença clinicamente significativa, além da doença de Gaucher, incluindo doenças cardiovasculares, renais, hepáticas, gastrointestinais, pulmonares, neurológicas, endócrinas, metabólicas ou psiquiátricas, outras condições médicas ou doenças intercorrentes graves que, na opinião do Investigador, pode impedir a participação no estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tartarato de Eliglustato
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Eliglustat (Genz-112638) cápsula como dose única de 50 mg no Dia 1, depois eliglustat 50 mg duas vezes ao dia (BID) do Dia 2 ao Dia 19, depois eliglustat 50 mg BID (se Genz-99067 [fração ativa de eliglustat no plasma] a concentração plasmática mínima foi maior ou igual a [>=]5 nanogramas por mililitro [ng/mL] no Dia 10) ou eliglustato 100 mg BID (se a concentração plasmática mínima de Genz-99067 foi inferior a [
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes demonstrando uma resposta clínica significativa
Prazo: Linha de base, ano 1
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Uma resposta clínica significativa foi definida como uma melhora em pelo menos 2 dos 3 principais parâmetros de eficácia: a) um aumento na hemoglobina maior ou igual a (>=) 0,5 grama/decilitro da linha de base, b) um aumento nas plaquetas de >=15 por cento (%) da linha de base, c) redução no volume total do baço de >= 15% da linha de base.
Como a hemoglobina, as plaquetas e o volume total do baço estavam anormais na linha de base, dentro de cada participante, apenas os parâmetros foram usados na avaliação da resposta clínica significativa que eram anormais na linha de base.
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Linha de base, ano 1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração percentual da linha de base no volume do baço no ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Alteração percentual no volume do baço = ([volume do baço em pontos de tempo especificados menos volume do baço na linha de base] dividido por [volume do baço na linha de base]) multiplicado por 100, onde todos os volumes estão em múltiplos do normal.
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Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Alteração percentual desde a linha de base no volume do fígado no ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Alteração percentual no volume do fígado = ([volume do fígado em pontos de tempo especificados menos volume do fígado na linha de base] dividido por [volume do fígado na linha de base]) multiplicado por 100, onde todos os volumes são múltiplos do normal.
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Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Alteração absoluta da linha de base na hemoglobina no ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Alteração absoluta = nível de hemoglobina em pontos de tempo especificados menos nível de hemoglobina na linha de base.
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Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Alteração percentual da linha de base na contagem de plaquetas no ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Alteração percentual na contagem de plaquetas = ([contagem de plaquetas em pontos de tempo especificados menos contagem de plaquetas na linha de base] dividido por [contagem de plaquetas na linha de base]) multiplicado por 100.
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Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Alteração percentual da linha de base no nível do biomarcador (enzima de conversão da angiotensina) no ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5, Ano 6, Ano 7, Ano 8, Ano 9 e Fim do Estudo (Até o Ano 9)
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5, Ano 6, Ano 7, Ano 8, Ano 9 e Fim do Estudo (Até o Ano 9)
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Alteração percentual da linha de base no nível do biomarcador (fosfatase ácida resistente ao tartarato [TRAP]) no ano 1 e no ano 2
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2
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Linha de base, Ano 1, Ano 2
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Alteração percentual desde a linha de base no nível do biomarcador quimiocina ligante 18 (CCL18) no ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e final do estudo
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5, Ano 6, Ano 7, Ano 8, Ano 9 e Fim do Estudo (Até o Ano 9)
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5, Ano 6, Ano 7, Ano 8, Ano 9 e Fim do Estudo (Até o Ano 9)
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Alteração percentual desde a linha de base no nível do biomarcador (quitotriosidase) no ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Mudança da linha de base no formulário curto de 36 itens (SF-36) Pontuações da pesquisa de saúde na linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8 e ano 9 no final do estudo
Prazo: Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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O questionário SF-36, versão 2, investiga a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) do participante.
É um questionário de 36 itens que mede 8 domínios (função física, papel físico, dor corporal, saúde geral, vitalidade, funcionamento social, papel emocional e saúde mental).
A pontuação de cada domínio varia de 0 (pior) a 100 (melhor), com pontuações mais altas refletindo melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Duas pontuações da escala de resumo foram calculadas a partir das pontuações de 8 domínios: o Resumo do Componente Físico e o Resumo do Componente Mental.
O intervalo de pontuação para ambas as escalas de resumo varia de 0 (pior) a 100 (melhor), com pontuações mais altas refletindo melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Mudança da linha de base nas pontuações da escala de gravidade da fadiga (FSS) na linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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O FSS é um instrumento composto por 9 questões auto-aplicáveis que mede o impacto da gravidade dos sintomas de fadiga no funcionamento diário, com base no recordatório da última semana.
A escala de pontuação para cada questão varia de 1 (mínimo) a 7 (máximo), onde maior pontuação indica maior gravidade.
A pontuação total da FSS foi calculada pela média dos resultados de todas as questões.
A pontuação total da FSS varia de 9 (mínimo) a 63 (máximo), onde pontuações mais altas indicam maior gravidade.
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Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Número de participantes com níveis de dor óssea durante as últimas 4 semanas na linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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A dor óssea foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes.
Os participantes foram categorizados como nenhum (sem dor óssea), dor óssea muito leve, dor óssea leve e dor óssea moderada.
Neste resultado, foi relatado o número de participantes com diferentes níveis de dor óssea em pontos de tempo específicos.
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Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Número de participantes com status de mobilidade (MS) na linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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A mobilidade, ou seja, a capacidade de caminhar foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. Nesse resultado, foi relatado o número de participantes com seus diferentes status de mobilidade (mobilidade irrestrita, caminhadas com dificuldade) em pontos de tempo específicos.
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Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Número de participantes sem crise óssea na linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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A crise óssea foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes.
A dor óssea episódica aguda e excruciante é característica da crise óssea de Gaucher, que geralmente causa debilitação que dura vários dias ou mais e requer tratamento com imobilização, hidratação e analgésicos opioides.
Os participantes foram categorizados como 0= sem crise óssea, 1= 1 crise óssea e 2= 2 crises ósseas durante o período de avaliação.
Neste resultado, foi relatado o número de participantes com 0 = sem níveis de crises ósseas em pontos de tempo específicos.
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Linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Infiltração da Medula Óssea: Número de Participantes com Melhoria da Linha de Base na Medula Escura no Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5, Ano 6, Ano 7, Ano 8 e no Final do Estudo (EOS)
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5, Ano 6, Ano 7, Ano 8 e no final do estudo (até o ano 9)
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As avaliações de infiltração da medula óssea foram projetadas para avaliar melhorias na medula escura usando MRI.
Cada avaliação de ressonância magnética foi realizada para ambos os fêmures e consistiu na revisão de 6 zonas diferentes (cabeça femoral, trocânter maior, região intertrocantérica, diáfise, metáfise distal e côndilos).
Imagens de ressonância magnética registraram medula escura para cada zona como presente ou não presente na linha de base.
Neste resultado, foi relatado o número de participantes (para os quais a medula escura estava presente na linha de base) com melhora da linha de base na medula escura em cada ponto de tempo especificado.
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5, Ano 6, Ano 7, Ano 8 e no final do estudo (até o ano 9)
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Escores T da coluna lombar e do fêmur para densidade mineral óssea (BMD) na linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5, Ano 6, Ano 7, Ano 8, Ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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As imagens da coluna lombar e do fêmur foram obtidas por absorciometria de raios X de dupla energia (DXA) para determinar o escore T para cada área óssea e a densidade mineral óssea total.
O T-score compara a densidade óssea do participante com a de um jovem participante saudável do mesmo sexo.
As categorias de densidade óssea T-score foram: normal (escore >-1), osteopenia (escore -2,5 a <=-1) e osteoporose (escore <= -2,5).
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5, Ano 6, Ano 7, Ano 8, Ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Escores Z da coluna lombar e do fêmur para DMO na linha de base, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5, ano 6, ano 7, ano 8, ano 9 e no final do estudo
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5, Ano 6, Ano 7, Ano 8, Ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Imagens da coluna lombar e do fêmur foram obtidas por DXA para determinar o escore Z para cada área óssea e a densidade mineral óssea total.
As categorias de densidade óssea do escore Z são: normal (escore >-2) e abaixo do normal (escore <=-2).
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Linha de base, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5, Ano 6, Ano 7, Ano 8, Ano 9 e no final do estudo (até o ano 9)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- McEachern KA, Fung J, Komarnitsky S, Siegel CS, Chuang WL, Hutto E, Shayman JA, Grabowski GA, Aerts JM, Cheng SH, Copeland DP, Marshall J. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase for substrate inhibition therapy of Gaucher disease. Mol Genet Metab. 2007 Jul;91(3):259-67. doi: 10.1016/j.ymgme.2007.04.001. Epub 2007 May 16.
- Peterschmitt MJ, Burke A, Blankstein L, Smith SE, Puga AC, Kramer WG, Harris JA, Mathews D, Bonate PL. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of eliglustat tartrate (Genz-112638) after single doses, multiple doses, and food in healthy volunteers. J Clin Pharmacol. 2011 May;51(5):695-705. doi: 10.1177/0091270010372387. Epub 2010 Sep 23.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Banikazemi M, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Bonate PL, Peterschmitt MJ. A phase 2 study of eliglustat tartrate (Genz-112638), an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1. Blood. 2010 Aug 12;116(6):893-9. doi: 10.1182/blood-2010-03-273151. Epub 2010 May 3.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Kamath RS, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Peterschmitt MJ. Improvement in hematological, visceral, and skeletal manifestations of Gaucher disease type 1 with oral eliglustat tartrate (Genz-112638) treatment: 2-year results of a phase 2 study. Blood. 2010 Nov 18;116(20):4095-8. doi: 10.1182/blood-2010-06-293902. Epub 2010 Aug 16. Erratum In: Blood. 2011 May 19;117(20):5551.
- Kamath RS, Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Aguzzi R, Puga AC, Norfleet AM, Peterschmitt MJ, Rosenthal DI. Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat. Skeletal Radiol. 2014 Oct;43(10):1353-60. doi: 10.1007/s00256-014-1891-9. Epub 2014 May 10.
- Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Angell J, Ross L, Puga AC, Peterschmitt JM. Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment. Blood Cells Mol Dis. 2014 Dec;53(4):274-6. doi: 10.1016/j.bcmd.2014.04.002. Epub 2014 May 15.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2006
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2009
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de julho de 2006
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de julho de 2006
Primeira postagem (Estimativa)
31 de julho de 2006
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de fevereiro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de dezembro de 2016
Última verificação
1 de dezembro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Desnutrição
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças de Deficiência
- Doença de Gaucher
- Lipidoses
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Eliglustato
Outros números de identificação do estudo
- GZGD00304
- 2005-004732-42 (Número EudraCT)
- DRI12816 (Outro identificador: Sanofi)
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