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Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Eliglustat Tartrat (Genz-112638) bei Typ-1-Gaucher-Patienten

22. Dezember 2016 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine offene, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Genz-112638 bei Gaucher-Typ-1-Patienten

Die Gaucher-Krankheit ist eine genetische Erkrankung, die zu einem Mangel an einem Enzym, der sauren Beta-Glucosidase, auch bekannt als Glucocerebrosidase, führt. Dieses Enzym wird benötigt, um ein Substrat (Lipid) namens Glucosylceramid und in geringerem Maße Glucosylsphingosin zu verdauen. Bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit zeigen Leber, Milz, Knochenmark und Gehirn erhöhte Lipidkonzentrationen, insbesondere in Zellen, die aus dem Monozyten/Makrophagen-System stammen.

Eliglustattartrat (Genz-112638) ist ein orales Medikament, das den Prozess der Gaucher-Krankheit regulieren kann, indem es die Synthese von Glucosylceramid verringert. Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von Eliglustattartrat, verabreicht als orale Dosis von entweder 50 Milligramm (mg) zweimal täglich (BID) oder 100 mg BID, an Männer und Frauen mit Gaucher Krankheit Typ 1 für 52 Wochen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie besteht aus mehreren Phasen: Screening (-28 bis -1 Tage), Dosisanpassung/Behandlung (Tag 1 [Behandlungsausgangswert] bis Tag 30), anfängliche Steady-State-Behandlung (nach Tag 30 bis Woche 52 nach Ausgangswert) , eine Behandlungsunterbrechung (Woche 52 bis ungefähr Woche 54), eine Langzeitbehandlung im Steady-State (ungefähr Woche 54 bis zum Abschluss der Studie) und Sicherheits-Follow-up (30 bis 37 Tage nachdem ein Teilnehmer aus der Studie ausscheidet oder die Studie abschließt) . Der primäre Analysezeitraum erstreckt sich von der Baseline bis Woche 52. Der Verlängerungszeitraum erstreckt sich von Woche 52 bis zum Abschluss der Studie (d. h. Ausscheiden des Teilnehmers, Beendigung der Studie, Kommerzialisierung von Eliglustattartrat oder Erfüllung spezifischer regulatorischer Anforderungen).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital de Oncologia Maria Curie
      • Buenos Aires, Argentinien
        • APRILLUS Asistencia e Investigacion
      • Buenos Aires, Argentinien
        • IMAI
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Instituto Argentino de Diagnostico y Tratamiento (IADT)
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital Ramos Mejía
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Haifa, Israel
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Sha'are Zedek Medical Centre
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Universita degli Studi di Milano
  • Mexiko
      • D.f., Mexiko
        • Instituto Mexicano del Seguro Social
      • Mexico City, Mexiko
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
        • New York University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hatte eine Diagnose der Gaucher-Typ-I-Krankheit und einen dokumentierten Mangel an Glucocerebrosidase-Aktivität durch einen Enzymtest und war bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung nach Aufklärung abzugeben, bevor er irgendwelche studienbezogenen Verfahren einleitete;
  • Der Teilnehmer war 18 bis 65 Jahre alt und wog bei der Einschreibung zwischen 50 und 120 Kilogramm (kg);

  • Der Teilnehmer hatte die folgenden Symptome der Gaucher-Krankheit, die innerhalb von 28 Tagen nach der Einschreibung (beim Screening) festgestellt wurden;

    • Anämie – angezeigt durch Hämoglobinmessungen während der Screeningphase (8 bis 10 Gramm pro Deziliter (g/dl) bei Frauen, 8 bis 11 g/dl bei Männern);
    • Thrombozytopenie – angezeigt durch Thrombozytenzahlmessungen, die während der Screeningphase durchgeführt wurden (60.000 bis 100.000 pro Kubikmillimeter);
    • Splenomegalie, angezeigt durch Magnetresonanztomographie (MRT) oder Spiralcomputertomographie (CT) (>= 10 Vielfache des Normalwerts);
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen vor der Verabreichung einen dokumentierten negativen Schwangerschaftstest im Serum haben. Weibliche Teilnehmer stimmten zu, während der gesamten Dauer der Studie eine zuverlässige Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hatte eine teilweise oder vollständige Splenektomie oder infarzierte Bereiche der Milz;
  • Der Teilnehmer hatte eine frühere Varizenblutung oder einen Leberinfarkt dokumentiert;
  • Der Teilnehmer erhielt Miglustat innerhalb von 12 Monaten vor der Aufnahme in die Studie;
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme in die Studie ein Prüfpräparat erhalten;
  • Teilnehmer hatte neurologische oder pulmonale Beteiligung;
  • Der Teilnehmer hatte in den 12 Monaten vor der Aufnahme eine neue pathologische Knochenbeteiligung oder Knochenkrise;
  • Teilnehmer war transfusionsabhängig;
  • Der Teilnehmer hatte eine dokumentierte Ätiologie der Anämie aufgrund anderer Ursachen als der Gaucher-Krankheit;
  • Der Teilnehmer hatte funktionelle und/oder anatomische Anomalien des Herzens, eine Vorgeschichte von Krebs oder wurde positiv auf Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV) oder Hepatitis getestet;
  • Der Teilnehmer hatte eine andere klinisch signifikante Krankheit als die Gaucher-Krankheit, einschließlich kardiovaskulärer, renaler, hepatischer, gastrointestinaler, pulmonaler, neurologischer, endokriner, metabolischer oder psychiatrischer Erkrankungen, andere Erkrankungen oder schwere interkurrente Erkrankungen, die nach Ansicht des Ermittlers kann die Teilnahme an der Studie ausschließen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eliglustat Tartrat
Arzneimittel: Eliglustat Tartrat
Eliglustat (Genz-112638) Kapsel als Einzeldosis von 50 mg an Tag 1, dann Eliglustat 50 mg zweimal täglich (BID) von Tag 2 bis Tag 19, dann entweder Eliglustat 50 mg BID (falls Genz-99067 [aktiver Anteil von Eliglustat im Plasma] Talspiegel im Plasma war größer oder gleich [>=]5 Nanogramm pro Milliliter [ng/ml] an Tag 10) oder Eliglustat 100 mg BID (wenn Genz-99067 Talspiegel im Plasma weniger als [
Andere Namen:
  • Genz-112638

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die ein sinnvolles klinisches Ansprechen zeigen
Zeitfenster: Basis, Jahr 1
Ein signifikantes klinisches Ansprechen wurde als eine Verbesserung von mindestens 2 der 3 Hauptwirksamkeitsparameter definiert: a) ein Anstieg des Hämoglobins von mehr als oder gleich (>=) 0,5 Gramm/Deziliter gegenüber dem Ausgangswert, b) ein Anstieg der Blutplättchen von >=15 Prozent (%) vom Ausgangswert, c) Verringerung des gesamten Milzvolumens von >= 15% vom Ausgangswert. Da Hämoglobin, Blutplättchen und das Gesamtmilzvolumen zu Studienbeginn anormal waren, wurden bei jedem Teilnehmer nur die Parameter zur Bewertung eines aussagekräftigen klinischen Ansprechens verwendet, die zu Studienbeginn anormal waren.
Basis, Jahr 1

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert in Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Prozentuale Veränderung des Milzvolumens = ([Milzvolumen zu bestimmten Zeitpunkten minus Milzvolumen zu Beginn] dividiert durch [Milzvolumen zu Beginn]) multipliziert mit 100, wobei alle Volumina ein Vielfaches des Normalwerts sind.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert in Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Prozentuale Veränderung des Lebervolumens = ([Lebervolumen zu bestimmten Zeitpunkten minus Lebervolumen zu Studienbeginn] dividiert durch [Lebervolumen zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100, wobei alle Volumina ein Vielfaches des Normalwertes sind.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Absolute Änderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert in Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Studienende
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Absolute Veränderung = Hämoglobinspiegel zu bestimmten Zeitpunkten minus Hämoglobinspiegel zu Studienbeginn.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert in Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl = ([Thrombozytenzahl zu bestimmten Zeitpunkten minus Thrombozytenzahl zu Studienbeginn] geteilt durch [Thrombozytenzahl zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Prozentuale Veränderung des Biomarker-Levels (Angiotensin-Converting-Enzym) gegenüber dem Ausgangswert in Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und Studienende (bis Jahr 9)
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und Studienende (bis Jahr 9)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Biomarker-Levels (Tartrat-resistente saure Phosphatase [TRAP]) in Jahr 1 und Jahr 2
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2
Baseline, Jahr 1, Jahr 2
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Biomarker-Chemokin-Liganden 18 (CCL18)-Spiegels in Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und Studienende
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und Studienende (bis Jahr 9)
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und Studienende (bis Jahr 9)
Prozentuale Veränderung des Biomarker-Levels (Chitotriosidase) gegenüber dem Ausgangswert in Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in 36-Punkte-Kurzform (SF-36)-Gesundheitsumfrageergebnissen zu Studienbeginn, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8 und Jahr 9 am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Der Fragebogen SF-36, Version 2, untersucht die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQL) der Teilnehmer. Es handelt sich um einen 36-Punkte-Fragebogen, der 8 Bereiche misst (körperliche Funktion, körperliche Rolle, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktion, emotionale Rolle und geistige Gesundheit). Jeder Bereich reicht von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten), wobei höhere Werte die beste gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegeln. Aus den 8 Bereichswerten wurden zwei zusammenfassende Skalenwerte berechnet: die Zusammenfassung der körperlichen Komponente und die Zusammenfassung der mentalen Komponente. Der Wertebereich für beide Zusammenfassungsskalen reicht von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten), wobei höhere Werte die beste gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Änderung der Fatigue Severity Scale (FSS)-Werte gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Der FSS ist ein Instrument, das aus 9 selbst zu beantwortenden Fragen besteht, die den Einfluss der Schwere von Erschöpfungssymptomen auf die Alltagsfunktionen messen, basierend auf dem Rückruf in der letzten Woche. Der Bewertungsbereich für jede Frage reicht von 1 (Minimum) bis 7 (Maximum), wobei eine höhere Bewertung einen größeren Schweregrad anzeigt. Die FSS-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Ergebnisse aller Fragen gemittelt wurden. Der FSS-Gesamtwert reicht von 9 (Minimum) bis 63 (Maximum), wobei höhere Werte einen größeren Schweregrad anzeigen.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Anzahl der Teilnehmer mit Knochenschmerzen während der letzten 4 Wochen zu Studienbeginn, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Knochenschmerzen wurden im Rahmen der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. Die Teilnehmer wurden in „keine“ (keine Knochenschmerzen), „sehr leichte Knochenschmerzen“, „leichte Knochenschmerzen“ und „mäßige Knochenschmerzen“ eingeteilt. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit unterschiedlich stark ausgeprägten Knochenschmerzen zu bestimmten Zeitpunkten angegeben.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Anzahl der Teilnehmer mit Mobilitätsstatus (MS) zu Studienbeginn, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Studienende
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Die Mobilität, d. h. die Gehfähigkeit, wurde als Teil der Gaucher-Krankheitsbewertung bei den Teilnehmern bewertet. In diesem Endpunkt wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ihrem unterschiedlichen Mobilitätsstatus (unbeschränkte Mobilität, Gehen mit Schwierigkeiten) zu bestimmten Zeitpunkten angegeben.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Anzahl der Teilnehmer ohne Knochenkrise zu Studienbeginn, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Die Knochenkrise wurde als Teil der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. Akute, quälende episodische Knochenschmerzen sind charakteristisch für die Gaucher-Knochenkrise, die typischerweise eine mehrere Tage oder länger andauernde Schwächung verursacht und eine Behandlung mit Immobilisierung, Flüssigkeitszufuhr und Opioid-Analgetika erfordert. Die Teilnehmer wurden während des Bewertungszeitraums in 0 = keine Knochenkrise, 1 = 1 Knochenkrise und 2 = 2 Knochenkrisen eingeteilt. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit 0 = keine Knochenkrisen zu bestimmten Zeitpunkten angegeben.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Knochenmarkinfiltration: Anzahl der Teilnehmer mit einer Verbesserung des dunklen Knochenmarks gegenüber dem Ausgangswert in Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8 und am Studienende (EOS)
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Knochenmarkinfiltrationsbewertungen wurden entwickelt, um Verbesserungen im dunklen Knochenmark mittels MRT zu bewerten. Jede MRT-Bewertung wurde für beide Femuren durchgeführt und bestand aus der Überprüfung von 6 verschiedenen Zonen (Femurkopf, Trochanter major, intertrochantäre Region, Schaft, distale Metaphyse und Kondylen). MRI-Bilder zeichneten dunkles Knochenmark für jede Zone als entweder vorhanden oder nicht vorhanden bei der Grundlinie auf. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer (bei denen dunkles Knochenmark zu Studienbeginn vorhanden war) mit einer Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert im dunklen Knochenmark zu jedem festgelegten Zeitpunkt angegeben.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Lendenwirbelsäulen- und Femur-T-Scores für die Knochenmineraldichte (BMD) zu Studienbeginn, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Bilder der Lendenwirbelsäule und des Femurs wurden durch Dualenergie-Röntgenabsorptiometrie (DXA) erhalten, um den T-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen. T-Scores vergleicht die Knochendichte des Teilnehmers mit der eines gesunden jungen Teilnehmers des gleichen Geschlechts. Die T-Score-Knochendichtekategorien waren: normal (Score > -1), Osteopenie (Score -2,5 bis <= -1) und Osteoporose (Score <= -2,5).
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Lendenwirbelsäulen- und Femur-Z-Scores für BMD zu Studienbeginn, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)
Bilder der Lendenwirbelsäule und des Femurs wurden durch DXA erhalten, um den Z-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen. Die Z-Score-Knochendichtekategorien sind: normal (Score >-2) und unter normal (Score <=-2).
Baseline, Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3, Jahr 4, Jahr 5, Jahr 6, Jahr 7, Jahr 8, Jahr 9 und am Ende des Studiums (bis Jahr 9)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juli 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Juli 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Dezember 2016

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GZGD00304
  • 2005-004732-42 (EudraCT-Nummer)
  • DRI12816 (Andere Kennung: Sanofi)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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