Uno studio sull'efficacia e la sicurezza dell'eliglustat tartrato (Genz-112638) nei pazienti affetti da Gaucher di tipo 1
22 dicembre 2016 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company
Uno studio multicentrico di fase 2, in aperto, che valuta l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Genz-112638 nei pazienti con Gaucher di tipo 1
La malattia di Gaucher è una malattia genetica che si traduce in una carenza di un enzima acido beta-glucosidasi, noto anche come glucocerebrosidasi. Questo enzima è necessario per digerire un substrato (lipide) chiamato glucosilceramide e, in misura minore, glucosilsfingosina. Nei partecipanti con malattia di Gaucher, il fegato, la milza, il midollo osseo e il cervello mostrano aumenti della concentrazione lipidica, in particolare nelle cellule derivate dal sistema monociti/macrofagi.
Eliglustat tartrato (Genz-112638) è un farmaco orale che può regolare il processo della malattia di Gaucher diminuendo la sintesi di glucosilceramide. L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di eliglustat tartrato, somministrato come dose orale di 50 milligrammi (mg) due volte al giorno (BID) o 100 mg BID, a uomini e donne con Gaucher malattia di tipo 1 per 52 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio si compone di diverse fasi: screening (da -28 a -1 giorni), aggiustamento/trattamento della dose (dal giorno 1 [basale del trattamento] al giorno 30), trattamento iniziale allo stato stazionario (dal giorno 30 alla settimana 52 post-basale) , un periodo di interruzione del trattamento (dalla settimana 52 fino alla settimana 54 circa), trattamento allo stato stazionario a lungo termine (dalla settimana 54 circa fino al completamento dello studio) e follow-up sulla sicurezza (da 30 a 37 giorni dopo che un partecipante si è ritirato o ha completato lo studio) .
Il periodo di analisi primaria va dal basale fino alla settimana 52.
Il periodo di estensione va dalla settimana 52 fino al completamento dello studio (ovvero, il ritiro del partecipante, lo studio è terminato, l'eliglustat tartrato diventa disponibile in commercio o, ove applicabile, sono stati soddisfatti requisiti normativi specifici).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
26
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina
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Buenos Aires, Argentina
- Hospital de Oncologia Maria Curie
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Buenos Aires, Argentina
- APRILLUS Asistencia e Investigacion
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Buenos Aires, Argentina
- IMAI
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Buenos Aires, Argentina
- Instituto Argentino de Diagnostico y Tratamiento (IADT)
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Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina
- Hospital Ramos Mejía
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Moscow, Federazione Russa
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Moscow, Federazione Russa
- Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Haifa, Israele
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Haifa, Israele
- Rambam Medical Center
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Jerusalem, Israele
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Jerusalem, Israele
- Sha'are Zedek Medical Centre
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Milano, Italia
- Universita degli Studi di Milano
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D.f., Messico
- Instituto Mexicano del Seguro Social
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Mexico City, Messico
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New York
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New York, New York, Stati Uniti
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New York, New York, Stati Uniti
- New York University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante aveva una diagnosi di malattia di Gaucher di tipo I e una documentata carenza di attività della glucocerebrosidasi mediante test enzimatico ed era disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto prima di iniziare qualsiasi procedura correlata allo studio;
- Il partecipante aveva un'età compresa tra 18 e 65 anni e pesava tra 50 e 120 chilogrammi (kg) al momento dell'iscrizione;
Il partecipante ha avuto i seguenti sintomi della malattia di Gaucher identificati entro 28 giorni dall'arruolamento (allo screening);
- Anemia - indicata dalle misurazioni dell'emoglobina effettuate durante la fase di screening (da 8 a 10 grammi per decilitro (g/dL) se femmina, da 8 a 11 g/dL se maschio);
- Trombocitopenia - indicata dalle misurazioni della conta piastrinica effettuate durante la fase di screening (da 60000 a 100000 per millimetro cubo);
- Splenomegalia, come indicato dalla risonanza magnetica (MRI) o dalla tomografia computerizzata a spirale (TC) (>= 10 multipli del normale);
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo documentato prima della somministrazione. Le partecipanti di sesso femminile hanno accettato di utilizzare un metodo affidabile di controllo delle nascite per tutta la durata del processo.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante ha avuto una splenectomia parziale o totale o aree infartuate della milza;
- Il partecipante aveva documentato precedenti varici sanguinanti o infarto del fegato;
- Il partecipante ha ricevuto miglustat entro 12 mesi prima dell'arruolamento nello studio;
- Il partecipante aveva ricevuto un prodotto sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio;
- Il partecipante aveva un coinvolgimento neurologico o polmonare;
- - Il partecipante ha avuto un nuovo coinvolgimento osseo patologico o una crisi ossea nei 12 mesi precedenti l'arruolamento;
- Il partecipante era dipendente dalle trasfusioni;
- Il partecipante aveva un'eziologia documentata di anemia dovuta a cause diverse dalla malattia di Gaucher;
- Il partecipante presentava anomalie cardiache funzionali e/o anatomiche, una storia di cancro o era risultato positivo agli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o all'epatite;
- Il partecipante aveva una malattia clinicamente significativa, diversa dalla malattia di Gaucher, incluse malattie cardiovascolari, renali, epatiche, gastrointestinali, polmonari, neurologiche, endocrine, metaboliche o psichiatriche, altre condizioni mediche o gravi malattie intercorrenti che, a parere dello sperimentatore, potrebbe precludere la partecipazione allo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Eliglustat tartrato
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Eliglustat (Genz-112638) capsula come dose singola da 50 mg al giorno 1, quindi eliglustat 50 mg due volte al giorno (BID) dal giorno 2 al giorno 19, quindi o eliglustat 50 mg BID (se Genz-99067 [frazione attiva di eliglustat nel plasma] la concentrazione plasmatica minima era maggiore o uguale a [>=]5 nanogrammi per millilitro [ng/mL] il giorno 10) o eliglustat 100 mg BID (se la concentrazione plasmatica minima di Genz-99067 era inferiore a [
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti che dimostrano una risposta clinica significativa
Lasso di tempo: Linea di base, anno 1
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Una risposta clinica significativa è stata definita come un miglioramento di almeno 2 dei 3 principali parametri di efficacia: a) un aumento dell'emoglobina maggiore o uguale a (>=) 0,5 grammi/decilitro rispetto al basale, b) un aumento delle piastrine di >=15 percento (%) rispetto al basale, c) riduzione del volume totale della milza di >= 15% rispetto al basale.
Poiché l'emoglobina, le piastrine e il volume totale della milza erano anormali al basale, all'interno di ciascun partecipante, nella valutazione della risposta clinica significativa sono stati utilizzati solo quei parametri che erano anormali al basale.
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Linea di base, anno 1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza all'anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Variazione percentuale del volume della milza = ([volume della milza in punti temporali specificati meno volume della milza al basale] diviso per [volume della milza al basale]) moltiplicato per 100, dove tutti i volumi sono in multipli del normale.
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Variazione percentuale rispetto al basale del volume epatico all'anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Variazione percentuale del volume epatico = ([volume epatico in punti temporali specificati meno volume epatico al basale] diviso per [volume epatico al basale]) moltiplicato per 100, dove tutti i volumi sono in multipli del normale.
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Variazione assoluta rispetto al basale dell'emoglobina all'anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Variazione assoluta = livello di emoglobina in punti temporali specificati meno il livello di emoglobina al basale.
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Variazione percentuale rispetto al basale nella conta piastrinica all'anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Variazione percentuale della conta piastrinica = ([conta piastrinica in punti temporali specificati meno conta piastrinica al basale] divisa per [conta piastrinica al basale]) moltiplicata per 100.
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Variazione percentuale rispetto al basale del livello di biomarcatore (enzima di conversione dell'angiotensina) all'anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e fine degli studi (fino all'anno 9)
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e fine degli studi (fino all'anno 9)
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Variazione percentuale rispetto al basale del livello di biomarcatore (fosfatasi acida resistente al tartrato [TRAP]) all'anno 1 e all'anno 2
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2
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Baseline, anno 1, anno 2
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Variazione percentuale rispetto al basale del livello di biomarcatore chemochina ligando 18 (CCL18) all'anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e fine degli studi (fino all'anno 9)
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e fine degli studi (fino all'anno 9)
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Variazione percentuale rispetto al basale del livello di biomarcatore (chitotriosidasi) all'anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Variazione rispetto al basale nei punteggi dell'indagine sulla salute in forma breve a 36 elementi (SF-36) al basale, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8 e anno 9 alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Il questionario SF-36, versione 2, indaga la qualità della vita correlata alla salute del partecipante (HRQL).
Si tratta di un questionario di 36 voci che misura 8 domini (funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo emotivo e salute mentale).
Ogni punteggio di dominio varia da 0 (peggiore) a 100 (migliore), con punteggi più alti che riflettono la migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dagli 8 punteggi di dominio sono stati calcolati due punteggi della scala di riepilogo: il riepilogo della componente fisica e il riepilogo della componente mentale.
L'intervallo di punteggio per entrambe le scale riassuntive varia da 0 (peggiore) a 100 (migliore), con punteggi più alti che riflettono la migliore qualità della vita correlata alla salute.
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Variazione rispetto al basale nei punteggi FSS (Fatigue Severity Scale) al basale, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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L'FSS è uno strumento composto da 9 domande autosomministrate che misura l'impatto della gravità dei sintomi di affaticamento sul funzionamento quotidiano, sulla base del richiamo nell'ultima settimana.
L'intervallo di punteggio per ogni domanda varia da 1 (minimo) a 7 (massimo), dove un punteggio più alto indica una maggiore gravità.
Il punteggio totale FSS è stato calcolato facendo la media dei risultati di tutte le domande.
Il punteggio FSS totale varia da 9 (minimo) a 63 (massimo), dove i punteggi più alti indicano una maggiore gravità.
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Numero di partecipanti con livelli di dolore osseo durante le ultime 4 settimane al basale, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Il dolore osseo è stato valutato come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti.
I partecipanti sono stati classificati come nessuno (nessun dolore osseo), dolore osseo molto lieve, dolore osseo lieve e dolore osseo moderato.
In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con diversi livelli di dolore osseo in determinati punti temporali.
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Numero di partecipanti con stato di mobilità (SM) al basale, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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La mobilità, ovvero la capacità di camminare, è stata valutata come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con il loro diverso stato di mobilità (mobilità illimitata, camminata con difficoltà) in punti temporali specifici.
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Numero di partecipanti senza crisi ossea al basale, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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La crisi ossea è stata valutata come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti.
Il dolore osseo episodico acuto e lancinante è caratteristico della crisi ossea di Gaucher, che tipicamente causa debilitazione che dura diversi giorni o più e richiede un trattamento con immobilizzazione, idratazione e analgesici oppioidi.
I partecipanti sono stati classificati come 0= nessuna crisi ossea, 1= 1 crisi ossea e 2= 2 crisi ossee durante il periodo di valutazione.
In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con 0 = nessun livello di crisi ossee in punti temporali specificati.
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Infiltrazione del midollo osseo: numero di partecipanti con miglioramento rispetto al basale nel midollo scuro all'anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8 e alla fine dello studio (EOS)
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Le valutazioni dell'infiltrazione del midollo osseo sono state progettate per valutare i miglioramenti nel midollo scuro mediante risonanza magnetica.
Ogni valutazione MRI è stata eseguita per entrambi i femori e consisteva nell'esaminare 6 diverse zone (la testa del femore, il grande trocantere, la regione intertrocanterica, la diafisi, la metafisi distale e i condili).
Le immagini MRI hanno registrato il midollo scuro per ciascuna zona come presente o non presente al basale.
In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti (per i quali era presente midollo scuro al basale) con miglioramento rispetto al basale nel midollo scuro in ogni punto temporale specificato.
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Punteggi T della colonna lombare e del femore per la densità minerale ossea (BMD) al basale, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Le immagini della colonna lombare e del femore sono state ottenute mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) per determinare il punteggio T per ciascuna area ossea e la densità minerale ossea totale.
I punteggi T confrontano la densità ossea del partecipante con quella di un giovane partecipante sano dello stesso sesso.
Le categorie di densità ossea del punteggio T erano: normale (punteggio >-1), osteopenia (punteggio da -2,5 a <=-1) e osteoporosi (punteggio <= -2,5).
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Punteggi Z della colonna lombare e del femore per la densità minerale ossea al basale, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Le immagini della colonna lombare e del femore sono state ottenute mediante DXA per determinare il punteggio Z per ciascuna area ossea e la densità minerale ossea totale.
Le categorie di densità ossea del punteggio Z sono: normale (punteggio >-2) e inferiore al normale (punteggio <=-2).
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Baseline, anno 1, anno 2, anno 3, anno 4, anno 5, anno 6, anno 7, anno 8, anno 9 e alla fine dello studio (fino all'anno 9)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- McEachern KA, Fung J, Komarnitsky S, Siegel CS, Chuang WL, Hutto E, Shayman JA, Grabowski GA, Aerts JM, Cheng SH, Copeland DP, Marshall J. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase for substrate inhibition therapy of Gaucher disease. Mol Genet Metab. 2007 Jul;91(3):259-67. doi: 10.1016/j.ymgme.2007.04.001. Epub 2007 May 16.
- Peterschmitt MJ, Burke A, Blankstein L, Smith SE, Puga AC, Kramer WG, Harris JA, Mathews D, Bonate PL. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of eliglustat tartrate (Genz-112638) after single doses, multiple doses, and food in healthy volunteers. J Clin Pharmacol. 2011 May;51(5):695-705. doi: 10.1177/0091270010372387. Epub 2010 Sep 23.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Banikazemi M, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Bonate PL, Peterschmitt MJ. A phase 2 study of eliglustat tartrate (Genz-112638), an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1. Blood. 2010 Aug 12;116(6):893-9. doi: 10.1182/blood-2010-03-273151. Epub 2010 May 3.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Kamath RS, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Peterschmitt MJ. Improvement in hematological, visceral, and skeletal manifestations of Gaucher disease type 1 with oral eliglustat tartrate (Genz-112638) treatment: 2-year results of a phase 2 study. Blood. 2010 Nov 18;116(20):4095-8. doi: 10.1182/blood-2010-06-293902. Epub 2010 Aug 16. Erratum In: Blood. 2011 May 19;117(20):5551.
- Kamath RS, Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Aguzzi R, Puga AC, Norfleet AM, Peterschmitt MJ, Rosenthal DI. Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat. Skeletal Radiol. 2014 Oct;43(10):1353-60. doi: 10.1007/s00256-014-1891-9. Epub 2014 May 10.
- Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Angell J, Ross L, Puga AC, Peterschmitt JM. Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment. Blood Cells Mol Dis. 2014 Dec;53(4):274-6. doi: 10.1016/j.bcmd.2014.04.002. Epub 2014 May 15.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2006
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2009
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 luglio 2006
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 luglio 2006
Primo Inserito (Stima)
31 luglio 2006
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 febbraio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 dicembre 2016
Ultimo verificato
1 dicembre 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disturbi della nutrizione
- Malattie genetiche, congenite
- Malnutrizione
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Sfingolipidi
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattie da carenza
- Malattia di Gaucher
- Lipidosi
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Eliglustat
Altri numeri di identificazione dello studio
- GZGD00304
- 2005-004732-42 (Numero EudraCT)
- DRI12816 (Altro identificatore: Sanofi)
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