Badanie skuteczności i bezpieczeństwa winianu eliglustatu (Genz-112638) u pacjentów z zespołem Gauchera typu 1
22 grudnia 2016 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company
Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę genz-112638 u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1
Choroba Gauchera jest chorobą genetyczną, która powoduje niedobór enzymu kwaśnej beta-glukozydazy, znanej również jako glukocerebrozydaza. Enzym ten jest potrzebny do trawienia substratu (lipidu) zwanego glukozyloceramidem oraz, w mniejszym stopniu, glukozylosfingozyny. U uczestników z chorobą Gauchera wątroba, śledziona, szpik kostny i mózg wykazują wzrost stężenia lipidów, szczególnie w komórkach pochodzących z układu monocytów/makrofagów.
Winian eliglustatu (Genz-112638) to doustny lek, który może regulować proces choroby Gauchera poprzez zmniejszanie syntezy glukozyloceramidu. Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) winianu eliglustatu, podawanego doustnie w dawce 50 miligramów (mg) dwa razy dziennie (BID) lub 100 mg BID, mężczyznom i kobietom z chorobą Gauchera choroba typu 1 przez 52 tygodnie.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie to składa się z kilku faz: badanie przesiewowe (-28 do -1 dni), dostosowanie dawki/leczenie (dzień 1 [początkowy poziom leczenia] do dnia 30), wstępne leczenie w stanie stacjonarnym (od 30. dnia do 52. tygodnia po okresie początkowym) , okres przerwy w leczeniu (tydzień 52 do około 54 tygodnia), długoterminowe leczenie w stanie stacjonarnym (około tydzień 54 do zakończenia badania) oraz obserwacja dotycząca bezpieczeństwa (30 do 37 dni po wycofaniu się uczestnika z badania lub ukończeniu badania) .
Podstawowy okres analizy obejmuje okres od wizyty początkowej do tygodnia 52.
Okres przedłużenia trwa od 52. tygodnia do zakończenia badania (tj. wycofania się uczestnika, zakończenia badania, pojawienia się winianu eliglustatu na rynku lub, w stosownych przypadkach, spełnienia określonych wymogów prawnych).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
26
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna
-
Buenos Aires, Argentyna
- Hospital de Oncologia Maria Curie
-
Buenos Aires, Argentyna
- APRILLUS Asistencia e Investigacion
-
Buenos Aires, Argentyna
- IMAI
-
Buenos Aires, Argentyna
- Instituto Argentino de Diagnostico y Tratamiento (IADT)
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentyna
- Hospital Ramos Mejía
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska
-
Moscow, Federacja Rosyjska
- Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael
-
Haifa, Izrael
- Rambam Medical Center
-
Jerusalem, Izrael
-
Jerusalem, Izrael
- Sha'are Zedek Medical Centre
-
-
-
-
-
D.f., Meksyk
- Instituto Mexicano del Seguro Social
-
Mexico City, Meksyk
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
- New York University
-
-
-
-
-
Milano, Włochy
- Universita degli Studi di Milano
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- U uczestnika rozpoznano chorobę Gauchera typu I i udokumentowano niedobór aktywności glukocerebrozydazy w teście enzymatycznym oraz był on chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem;
- Uczestnik miał od 18 do 65 lat i ważył od 50 do 120 kilogramów (kg) w chwili rejestracji;
Uczestnik miał następujące objawy choroby Gauchera zidentyfikowane w ciągu 28 dni od rejestracji (podczas badania przesiewowego);
- Anemia – wskazana przez pomiary hemoglobiny wykonane podczas fazy przesiewowej (8 do 10 gramów na decylitr (g/dl) u kobiet, 8 do 11 g/dl u mężczyzn);
- Małopłytkowość - wskazana przez pomiary liczby płytek krwi wykonane podczas fazy przesiewowej (60000 do 100000 na milimetr sześcienny);
- Powiększenie śledziony, co wykazano za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub spiralnej tomografii komputerowej (CT) (>= 10 wielokrotności normy);
- Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć udokumentowany ujemny wynik testu ciążowego z surowicy przed podaniem dawki. Uczestniczki zgodziły się na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik miał częściową lub całkowitą splenektomię lub obszary śledziony objęte zawałem;
- Uczestnik miał udokumentowane wcześniejsze krwawienia z żylaków lub zawał wątroby;
- Uczestnik otrzymał miglustat w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania;
- Uczestnik otrzymał badany produkt w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania;
- Uczestnik miał zajęcie neurologiczne lub płucne;
- U uczestnika wystąpiło nowe patologiczne zajęcie kości lub przełom kostny w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem;
- Uczestnik był zależny od transfuzji;
- Uczestnik miał udokumentowaną etiologię niedokrwistości z przyczyn innych niż choroba Gauchera;
- Uczestnik miał nieprawidłowości czynnościowe i/lub anatomiczne serca, raka w wywiadzie lub pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV) lub zapalenie wątroby;
- Uczestnik miał klinicznie istotną chorobę, inną niż choroba Gauchera, w tym chorobę układu krążenia, nerek, wątroby, przewodu pokarmowego, płuc, neurologiczną, endokrynologiczną, metaboliczną lub psychiatryczną, inne schorzenia lub poważne choroby współistniejące, które w opinii Badacza może uniemożliwić udział w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Winian eliglustatu
|
Eliglustat (Genz-112638) kapsułka jako pojedyncza dawka 50 mg w dniu 1. następnie eliglustat 50 mg dwa razy na dobę (BID) od dnia 2. minimalne stężenie w osoczu było większe lub równe [>=]5 nanogramów na mililitr [ng/ml] w dniu 10) lub eliglustat 100 mg dwa razy na dobę (jeśli minimalne stężenie w osoczu Genz-99067 było mniejsze niż [
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników wykazujących znaczącą odpowiedź kliniczną
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1
|
Znaczącą odpowiedź kliniczną zdefiniowano jako poprawę co najmniej 2 z 3 głównych parametrów skuteczności: a) zwiększenie stężenia hemoglobiny większe lub równe (>=) 0,5 grama/dl od wartości wyjściowej, b) zwiększenie liczby płytek krwi o >=15 procent (%) od wartości początkowej, c) zmniejszenie całkowitej objętości śledziony o >= 15% od wartości wyjściowej.
Ponieważ hemoglobina, płytki krwi i całkowita objętość śledziony były nieprawidłowe na początku badania, u każdego uczestnika, do oceny znaczącej odpowiedzi klinicznej wykorzystano tylko te parametry, które były nieprawidłowe na początku badania.
|
Linia bazowa, rok 1
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej objętości śledziony w roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5, roku 6, roku 7, roku 8, roku 9 i na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
Procentowa zmiana objętości śledziony = ([objętość śledziony w określonych punktach czasowych minus objętość śledziony na początku badania] podzielona przez [objętość śledziony na początku badania]) pomnożona przez 100, gdzie wszystkie objętości są wielokrotnościami normy.
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
|
Procentowa zmiana objętości wątroby względem wartości wyjściowych w roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5, roku 6, roku 7, roku 8, roku 9 oraz na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
Procentowa zmiana objętości wątroby = ([objętość wątroby w określonych punktach czasowych minus wyjściowa objętość wątroby] podzielona przez [początkowa objętość wątroby]) pomnożona przez 100, gdzie wszystkie objętości są wielokrotnościami normy.
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
|
Bezwzględna zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5, roku 6, roku 7, roku 8, roku 9 oraz na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
Zmiana bezwzględna = poziom hemoglobiny w określonych punktach czasowych minus poziom hemoglobiny na początku badania.
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
|
Procentowa zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych w roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5, roku 6, roku 7, roku 8, roku 9 oraz na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
Procentowa zmiana liczby płytek krwi = ([liczba płytek krwi w określonych punktach czasowych minus wyjściowa liczba płytek krwi] podzielona przez [liczba płytek krwi na początku badania]) pomnożona przez 100.
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej poziomu biomarkera (enzymu konwertującego angiotensynę) na roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5, roku 6, roku 7, roku 8, roku 9 oraz na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1, rok 2, rok 3, rok 4, rok 5, rok 6, rok 7, rok 8, rok 9 i koniec nauki (do roku 9)
|
Linia bazowa, rok 1, rok 2, rok 3, rok 4, rok 5, rok 6, rok 7, rok 8, rok 9 i koniec nauki (do roku 9)
|
|
|
Procentowa zmiana poziomu biomarkera (kwasowa fosfataza oporna na winian [TRAP]) w stosunku do wartości wyjściowych w roku 1 i roku 2
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1, rok 2
|
Linia bazowa, rok 1, rok 2
|
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej poziomu biomarkera Chemokine Ligand 18 (CCL18) w roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5, roku 6, roku 7, roku 8, roku 9 i na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1, rok 2, rok 3, rok 4, rok 5, rok 6, rok 7, rok 8, rok 9 i koniec nauki (do roku 9)
|
Linia bazowa, rok 1, rok 2, rok 3, rok 4, rok 5, rok 6, rok 7, rok 8, rok 9 i koniec nauki (do roku 9)
|
|
|
Procentowa zmiana poziomu biomarkera (chitotriozydazy) w stosunku do wartości wyjściowych na roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5, roku 6, roku 7, roku 8, roku 9 i na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 36-punktowym skróconym formularzu (SF-36) wyników kwestionariusza zdrowotnego na początku badania, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5, roku 6, roku 7, roku 8 i roku 9 na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
Kwestionariusz SF-36, wersja 2, bada jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQL) uczestnika.
Jest to kwestionariusz składający się z 36 pozycji, mierzący 8 domen (funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, rola emocjonalna i zdrowie psychiczne).
Wynik każdej domeny mieści się w zakresie od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy), przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają najlepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Na podstawie wyników z 8 domen obliczono dwa wyniki na skali sumarycznej: Podsumowanie komponentu fizycznego i Podsumowanie komponentu psychicznego.
Zakres punktacji dla obu skali sumarycznej waha się od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy), przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają najlepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach skali ciężkości zmęczenia (FSS) na początku roku, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5, roku 6, roku 7, roku 8, roku 9 i na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
FSS jest narzędziem składającym się z 9 pytań do samodzielnego rozwiązania, które mierzy wpływ nasilenia objawów zmęczenia na codzienne funkcjonowanie na podstawie wspomnień z ostatniego tygodnia.
Zakres punktacji dla każdego pytania waha się od 1 (minimum) do 7 (maksimum), gdzie wyższy wynik oznacza większą dotkliwość.
Całkowity wynik FSS obliczono przez uśrednienie wyników wszystkich pytań.
Całkowity wynik FSS waha się od 9 (minimum) do 63 (maksimum), gdzie wyższy wynik wskazuje na większą dotkliwość.
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
|
Liczba uczestników z poziomem bólu kości w ciągu ostatnich 4 tygodni na początku badania, w 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8., 9. klasie i na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
Ból kości oceniano w ramach oceny choroby Gauchera u uczestników.
Uczestników sklasyfikowano jako brak (brak bólu kości), bardzo łagodny ból kości, łagodny ból kości i umiarkowany ból kości.
W tym wyniku zgłoszono liczbę uczestników z różnymi poziomami bólu kości w określonych punktach czasowych.
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
|
Liczba uczestników ze statusem mobilności (MS) na początku roku, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5, roku 6, roku 7, roku 8, roku 9 i na koniec studiów
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
Mobilność, tj. zdolność chodzenia, oceniano u uczestników w ramach oceny choroby Gauchera. W tym wyniku zgłoszono liczbę uczestników o różnym statusie ruchowym (nieograniczona mobilność, chodzenie z trudnością) w określonych punktach czasowych.
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
|
Liczba uczestników bez przełomu kostnego na początku badania, rok 1, rok 2, rok 3, rok 4, rok 5, rok 6, rok 7, rok 8, rok 9 i na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
Kryzys kostny oceniano w ramach oceny choroby Gauchera u uczestników.
Ostry, rozdzierający epizodyczny ból kości jest charakterystyczny dla przełomu kostnego Gauchera, który zwykle powoduje osłabienie trwające kilka dni lub dłużej i wymaga leczenia za pomocą unieruchomienia, nawodnienia i opioidowych środków przeciwbólowych.
Uczestnicy zostali sklasyfikowani jako 0 = brak przełomu kostnego, 1 = 1 przełom kostny i 2 = 2 przełomy kostne w okresie oceny.
W tym wyniku zgłoszono liczbę uczestników z 0 = brakiem poziomów przełomów kostnych w określonych punktach czasowych.
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec nauki (do klasy 9)
|
|
Naciek szpiku kostnego: liczba uczestników z poprawą w stosunku do wartości początkowej w zakresie ciemnego szpiku kostnego w 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. roku i na koniec badania (EOS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1, rok 2, rok 3, rok 4, rok 5, rok 6, rok 7, rok 8 i na koniec nauki (do roku 9)
|
Oceny infiltracji szpiku kostnego zostały zaprojektowane w celu oceny poprawy w ciemnym szpiku za pomocą MRI.
Każda ocena MRI została przeprowadzona dla obu kości udowych i obejmowała przegląd 6 różnych stref (głowa kości udowej, krętarz większy, okolica międzykrętarzowa, trzon, dystalna przynasada i kłykcie).
Obrazy MRI rejestrowały ciemny szpik dla każdej strefy jako obecny lub nieobecny na linii podstawowej.
W tym wyniku zgłoszono liczbę uczestników (u których ciemny szpik był obecny na początku badania) z poprawą ciemnego szpiku w stosunku do wartości początkowej w każdym określonym punkcie czasowym.
|
Linia bazowa, rok 1, rok 2, rok 3, rok 4, rok 5, rok 6, rok 7, rok 8 i na koniec nauki (do roku 9)
|
|
Wynik T dla kręgosłupa lędźwiowego i kości udowej dla gęstości mineralnej kości (BMD) na początku badania, rok 1, rok 2, rok 3, rok 4, rok 5, rok 6, rok 7, rok 8, rok 9 i na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec studiów (do klasy 9)
|
Obrazy kręgosłupa lędźwiowego i kości udowej uzyskano za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) w celu określenia wyniku T dla każdego obszaru kości i całkowitej gęstości mineralnej kości.
T-score porównuje gęstość kości uczestnika z gęstością kości zdrowego młodego uczestnika tej samej płci.
Kategorie gęstości kości w skali T były następujące: prawidłowa (wynik >-1), osteopenia (wynik -2,5 do <=-1) i osteoporoza (wynik <= -2,5).
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec studiów (do klasy 9)
|
|
Punktacja Z dla kręgosłupa lędźwiowego i kości udowej dla BMD na początku roku, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5, roku 6, roku 7, roku 8, roku 9 i na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec studiów (do klasy 9)
|
Obrazy kręgosłupa lędźwiowego i kości udowej uzyskano za pomocą DXA w celu określenia wyniku Z dla każdego obszaru kości i całkowitej gęstości mineralnej kości.
Kategorie gęstości kości Z-score to: normalna (wynik >-2) i poniżej normy (wynik <=-2).
|
Linia bazowa, klasa 1, klasa 2, klasa 3, klasa 4, klasa 5, klasa 6, klasa 7, klasa 8, klasa 9 i na koniec studiów (do klasy 9)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- McEachern KA, Fung J, Komarnitsky S, Siegel CS, Chuang WL, Hutto E, Shayman JA, Grabowski GA, Aerts JM, Cheng SH, Copeland DP, Marshall J. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase for substrate inhibition therapy of Gaucher disease. Mol Genet Metab. 2007 Jul;91(3):259-67. doi: 10.1016/j.ymgme.2007.04.001. Epub 2007 May 16.
- Peterschmitt MJ, Burke A, Blankstein L, Smith SE, Puga AC, Kramer WG, Harris JA, Mathews D, Bonate PL. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of eliglustat tartrate (Genz-112638) after single doses, multiple doses, and food in healthy volunteers. J Clin Pharmacol. 2011 May;51(5):695-705. doi: 10.1177/0091270010372387. Epub 2010 Sep 23.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Banikazemi M, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Bonate PL, Peterschmitt MJ. A phase 2 study of eliglustat tartrate (Genz-112638), an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1. Blood. 2010 Aug 12;116(6):893-9. doi: 10.1182/blood-2010-03-273151. Epub 2010 May 3.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Kamath RS, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Peterschmitt MJ. Improvement in hematological, visceral, and skeletal manifestations of Gaucher disease type 1 with oral eliglustat tartrate (Genz-112638) treatment: 2-year results of a phase 2 study. Blood. 2010 Nov 18;116(20):4095-8. doi: 10.1182/blood-2010-06-293902. Epub 2010 Aug 16. Erratum In: Blood. 2011 May 19;117(20):5551.
- Kamath RS, Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Aguzzi R, Puga AC, Norfleet AM, Peterschmitt MJ, Rosenthal DI. Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat. Skeletal Radiol. 2014 Oct;43(10):1353-60. doi: 10.1007/s00256-014-1891-9. Epub 2014 May 10.
- Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Angell J, Ross L, Puga AC, Peterschmitt JM. Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment. Blood Cells Mol Dis. 2014 Dec;53(4):274-6. doi: 10.1016/j.bcmd.2014.04.002. Epub 2014 May 15.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2006
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2009
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 lipca 2006
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 lipca 2006
Pierwszy wysłany (Oszacować)
31 lipca 2006
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 lutego 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 grudnia 2016
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia odżywiania
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedożywienie
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroby niedoborowe
- Choroba Gauchera
- Lipidozy
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Eliglustat
Inne numery identyfikacyjne badania
- GZGD00304
- 2005-004732-42 (Numer EudraCT)
- DRI12816 (Inny identyfikator: Sanofi)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .