Eliglustaattitartraatin (Genz-112638) tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus tyypin 1 Gaucher-potilailla
torstai 22. joulukuuta 2016 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Vaihe 2, avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioitiin Genz-112638:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa Gaucher-tyypin 1 potilailla
Gaucherin tauti on geneettinen sairaus, joka johtaa happaman beeta-glukosidaasientsyymin, joka tunnetaan myös nimellä glukoserebrosidaasi, puutteeseen. Tätä entsyymiä tarvitaan glukosyyliseramidiksi kutsutun substraatin (lipidin) ja vähäisemmässä määrin glukosyylisfingosiinin pilkkomiseen. Gaucherin tautia sairastavilla potilailla maksassa, pernassa, luuytimessä ja aivoissa on lipidipitoisuuden nousua, erityisesti monosyytti-/makrofagijärjestelmästä peräisin olevissa soluissa.
Eliglustaattitartraatti (Genz-112638) on suun kautta otettava lääke, joka voi säädellä Gaucherin taudin prosessia vähentämällä glukosyyliseramidin synteesiä. Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida eliglustaattitartraatin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) annettuna joko 50 milligrammaa (mg) kahdesti päivässä (BID) tai 100 mg kahdesti vuorokaudessa suun kautta miehille ja naisille, joilla on Gaucherin tauti. tyypin 1 sairaus 52 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus koostuu useista vaiheista: seulonta (-28 - -1 päivää), annoksen säätäminen/hoito (päivä 1 [hoidon lähtötaso] päivään 30), ensimmäinen vakaan tilan hoito (päivä 30 - viikko 52 lähtötilanteen jälkeen) , hoidon keskeytysjakso (viikko 52 - noin viikko 54), pitkäaikainen vakaan tilan hoito (noin viikko 54 tutkimuksen loppuun asti) ja turvallisuusseuranta (30-37 päivää sen jälkeen, kun osallistuja on lopettanut tutkimuksen tai lopettanut tutkimuksen) .
Ensisijainen analyysijakso on lähtötilanteesta viikkoon 52.
Jatkamisjakso kestää viikosta 52 tutkimuksen loppuun asti (eli osallistujan vetäytyminen, tutkimus lopetetaan, eliglustaattitartraatti tulee kaupallisesti saataville tai soveltuvin osin erityiset sääntelyvaatimukset on täytetty).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
26
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
-
Buenos Aires, Argentiina
- Hospital de Oncologia Maria Curie
-
Buenos Aires, Argentiina
- APRILLUS Asistencia e Investigacion
-
Buenos Aires, Argentiina
- IMAI
-
Buenos Aires, Argentiina
- Instituto Argentino de Diagnostico y Tratamiento (IADT)
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentiina
- Hospital Ramos Mejía
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
-
Haifa, Israel
- Rambam Medical Center
-
Jerusalem, Israel
-
Jerusalem, Israel
- Sha'are Zedek Medical Centre
-
-
-
-
-
Milano, Italia
- Universita degli Studi di Milano
-
-
-
-
-
D.f., Meksiko
- Instituto Mexicano del Seguro Social
-
Mexico City, Meksiko
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat
-
New York, New York, Yhdysvallat
- New York University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujalla oli diagnoosi tyypin I Gaucherin taudista ja dokumentoitu glukoserebrosidaasiaktiivisuuden puute entsyymimäärityksellä, ja hän oli halukas ja pystynyt antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista;
- Osallistuja oli 18-65-vuotias ja painoi 50-120 kilogrammaa (kg) ilmoittautumisen yhteydessä;
Osallistujalla havaittiin seuraavat Gaucher'n taudin oireet 28 päivän kuluessa ilmoittautumisesta (seulonnassa);
- Anemia - osoitetaan seulontavaiheen aikana tehdyillä hemoglobiinimittauksilla (8-10 grammaa desilitraa kohden (g/dl), jos nainen, 8-11 g/dl, jos mies);
- Trombosytopenia - ilmaistaan seulontavaiheen aikana tehdyillä verihiutaleiden määrämittauksilla (60 000 - 100 000 kuutiomillimetriä kohti);
- Splenomegalia, kuten magneettikuvaus (MRI) tai spiraalitietokonetomografia (CT) osoittaa (>= 10 normaalin kerrannaista);
- Hedelmällisessä iässä olevilla naispuolisilla osallistujilla on oltava dokumentoitu negatiivinen seerumin raskaustesti ennen annostelua. Naispuoliset osallistujat suostuivat käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää koko kokeen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla oli osittainen tai täydellinen pernan poisto tai pernan infarktialueet;
- Osallistujalla oli dokumentoitu aiempi verenvuoto suonikohju tai maksainfarkti;
- Osallistuja sai miglustaattia 12 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista;
- Osallistuja oli saanut tutkimustuotteen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista;
- Osallistujalla oli neurologinen tai keuhkohäiriö;
- Osallistujalla oli uusi patologinen luuhäiriö tai luukriisi 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista;
- Osallistuja oli verensiirrosta riippuvainen;
- Osallistujalla oli dokumentoitu anemian etiologia, joka johtui muista syistä kuin Gaucherin taudista;
- Osallistujalla oli sydämen toiminnallisia ja/tai anatomisia poikkeavuuksia, hänellä oli aiemmin ollut syöpä tai hänen testituloksena oli positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aine tai hepatiitti;
- Osallistujalla oli kliinisesti merkittävä sairaus, Gaucher'n tautia lukuun ottamatta, mukaan lukien sydän- ja verisuoni-, munuais-, maksa-, maha-suolikanavan, keuhkojen, neurologinen, endokriininen, aineenvaihdunta- tai psykiatrinen sairaus, muut sairaudet tai vakavat rinnakkaiset sairaudet, jotka tutkijan mielestä voi estää osallistumisen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Eliglustaattitartraatti
|
Eliglustaatti (Genz-112638) -kapseli kerta-annoksena 50 mg päivänä 1, sitten eliglustaatti 50 mg kahdesti päivässä (BID) päivästä 2 päivään 19, sitten joko eliglustaatti 50 mg BID (jos Genz-99067 [eliglustaatin aktiivinen osa plasmassa]) alin plasmapitoisuus oli suurempi tai yhtä suuri kuin [>=]5 nanogrammaa millilitrassa [ng/ml] päivänä 10) tai eliglustaattia 100 mg kahdesti vuorokaudessa (jos Genz-99067:n alin plasmapitoisuus oli pienempi kuin [
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka osoittavat merkityksellisen kliinisen vasteen
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1
|
Merkittävä kliininen vaste määriteltiin parantuneeksi vähintään kahdessa kolmesta tehon pääparametrista: a) hemoglobiinin nousu, joka on suurempi tai yhtä suuri (>=) 0,5 grammaa/desilitra lähtötasosta, b) verihiutaleiden lisääntyminen >=15 prosenttia (%) lähtötasosta, c) pernan kokonaistilavuuden väheneminen >= 15 % lähtötasosta.
Koska hemoglobiini, verihiutaleet ja pernan kokonaistilavuus olivat lähtötilanteessa epänormaaleja, kullakin osallistujalla käytettiin vain niitä parametreja merkityksellisen kliinisen vasteen arvioinnissa, jotka olivat epänormaaleja lähtötilanteessa.
|
Perustaso, vuosi 1
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pernan tilavuuden prosentuaalinen muutos perustasosta vuosina 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Prosenttimuutos pernan tilavuudessa = ([pernan tilavuus määrättyinä ajankohtina miinus pernan tilavuus lähtötilanteessa] jaettuna [pernan tilavuus lähtötilanteessa]) kerrottuna 100:lla, missä kaikki tilavuudet ovat normaalin kerrannaisia.
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
Maksan tilavuuden prosentuaalinen muutos perustasosta vuosina 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Maksan tilavuuden prosenttimuutos = ([maksan tilavuus määritetyinä ajankohtina miinus maksan tilavuus lähtötilanteessa] jaettuna [maksatilavuudella lähtötilanteessa]) kerrottuna 100:lla, missä kaikki tilavuudet ovat normaalin kerrannaisia.
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
Hemoglobiinin absoluuttinen muutos perustasosta vuosina 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Absoluuttinen muutos = hemoglobiinitaso määrättyinä ajankohtina miinus hemoglobiinitaso lähtötilanteessa.
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
Prosenttimuutos perustasosta verihiutaleiden määrässä vuosina 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Prosenttimuutos verihiutaleiden määrässä = ([verihiutaleiden määrä tiettyinä ajankohtina miinus verihiutaleiden määrä lähtötilanteessa] jaettuna [verihiutaleiden määrä lähtötasolla]) kerrottuna 100:lla.
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
Prosenttimuutos perustasosta biomarkkerissa (angiotensiiniä konvertoiva entsyymi) vuosina 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen loppu (vuoteen 9 asti)
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen loppu (vuoteen 9 asti)
|
|
|
Prosenttimuutos perustasosta biomarkkerissa (tartraattiresistentti happofosfataasi [TRAP]) vuosina 1 ja 2
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2
|
|
|
Prosenttimuutos perustasosta biomarkerin kemokiiniligandin 18 (CCL18) tasolla vuosina 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen loppu (vuoteen 9 asti)
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen loppu (vuoteen 9 asti)
|
|
|
Prosenttimuutos perustasosta biomarkkerin (kitotriosidaasi) tasolla vuosina 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta 36-kohteen lyhyessä muodossa (SF-36) terveyskyselyn pisteet lähtötilanteessa, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8 ja vuosi 9 tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
SF-36-kyselylomake, versio 2, tutkii osallistujan terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQL).
Se on 36 kohdan kyselylomake, joka mittaa 8 osa-aluetta (fyysinen toiminta, roolifyysinen, ruumiinkipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, rooli emotionaalinen ja mielenterveys).
Kunkin verkkotunnuksen pisteet vaihtelevat 0:sta (pahin) 100:aan (paras), ja korkeammat pisteet kuvaavat parasta terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Kaksi yhteenvetoasteikon pistettä laskettiin kahdeksasta aluepisteestä: fyysisen komponentin yhteenveto ja henkisen komponentin yhteenveto.
Molempien yhteenvetoasteikkojen pistemäärä vaihtelee 0:sta (pahin) 100:aan (paras), ja korkeammat pisteet kuvaavat parasta terveyteen liittyvää elämänlaatua.
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
Väsymyksen vakavuusasteikon (FSS) -pisteiden muutos lähtötasosta lähtötilanteessa, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
FSS on yhdeksästä itsetehtävästä kysymyksestä koostuva instrumentti, joka mittaa väsymysoireiden vakavuuden vaikutusta jokapäiväiseen toimintaan kuluneen viikon muistiin perustuen.
Kunkin kysymyksen pistemäärä vaihtelee 1:stä (minimi) 7:ään (maksimi), jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vakavuutta.
FSS:n kokonaispistemäärä laskettiin laskemalla kaikkien kysymysten tulosten keskiarvo.
FSS:n kokonaispistemäärä vaihtelee 9:stä (minimi) 63:een (maksimi), jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta.
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ollut luukipua viimeisten 4 viikon aikana lähtötilanteessa, vuonna 1, vuonna 2, vuonna 3, vuonna 4, vuonna 5, vuonna 6, vuonna 7, vuonna 8, vuonna 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Luukipu arvioitiin osana Gaucherin taudin arviointia osallistujilla.
Osallistujat luokiteltiin ei yhtään (ei luukipua), erittäin lievää luukipua, lievää luukipua ja kohtalaista luukipua.
Tässä tuloksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli eri tasoisia luukipuja tiettyinä aikoina.
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on liikkuvuusasema (MS) lähtötilanteessa, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Liikkuvuus, eli kyky kävellä, arvioitiin osana Gaucherin taudin arviointia osallistujilla. Tässä tuloksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli erilainen liikkuvuustila (rajoitukseton liikkuvuus, kävely vaikeus) tiettyinä aikoina.
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla ei ollut luukriisiä lähtötilanteessa, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Luukriisi arvioitiin osana Gaucherin taudin arviointia osallistujilla.
Akuutti, tuskallinen episodinen luukipu on tyypillistä Gaucherin luukriisille, joka tyypillisesti aiheuttaa useita päiviä tai pidempään kestävää heikkenemistä ja vaatii hoitoa immobilisaatiolla, nesteytyksellä ja opioidikipulääkeillä.
Osallistujat luokiteltiin arviointijakson aikana 0 = ei luukriisiä, 1 = 1 luukriisi ja 2 = 2 luukriisiä.
Tässä tuloksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joiden 0 = ei luukriisitasoja tiettyinä aikoina.
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
Luuytimen infiltraatio: niiden osallistujien määrä, joiden tumma ydin on parantunut lähtötilanteesta vuosina 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 ja tutkimuksen lopussa (EOS)
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Luuytimen infiltraatioarvioinnit suunniteltiin arvioimaan tumman ytimen parannuksia käyttämällä MRI:tä.
Kukin MRI-arviointi suoritettiin molemmille reisiluille, ja se koostui 6 eri vyöhykkeen (reisiluun pää, suurempi trokanteri, intertrokanteerinen alue, varsi, distaalinen metafyysi ja nivelluut) tarkastelusta.
MRI-kuvat tallensivat tumma luuytimen jokaiselle vyöhykkeelle joko läsnä tai puuttuvana lähtötasolla.
Tässä tuloksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä (joilla tumma luuydin oli läsnä lähtötilanteessa), joiden tumma luuydin parani lähtötilanteesta kullakin määrätyllä hetkellä.
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
Lannerangan ja reisiluun T-pisteet luun mineraalitiheydelle (BMD) lähtötilanteessa, vuonna 1, vuonna 2, vuonna 3, vuonna 4, vuonna 5, vuonna 6, vuonna 7, vuonna 8, vuonna 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Lannerangan ja reisiluun kuvat saatiin kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA) kunkin luualueen T-pisteiden ja luun kokonaistiheyden määrittämiseksi.
T-pisteet vertaavat osallistujan luutiheyttä samaa sukupuolta olevan terveen nuoren osallistujan luutiheyteen.
T-pistemäärän luun tiheysluokat olivat: normaali (pistemäärä >-1), osteopenia (pistemäärä -2,5 - <=-1) ja osteoporoosi (pistemäärä <= -2,5).
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
|
Lannerangan ja reisiluun Z-pisteet BMD:lle lähtötilanteessa, vuosina 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Kuvia lannerangasta ja reisiluusta saatiin DXA:lla Z-pisteiden määrittämiseksi jokaiselle luualueelle ja luun kokonaismineraalitiheyteen.
Z-pisteen luutiheysluokat ovat: normaali (pistemäärä >-2) ja alle normaalin (pistemäärä <=-2).
|
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2, vuosi 3, vuosi 4, vuosi 5, vuosi 6, vuosi 7, vuosi 8, vuosi 9 ja opintojen lopussa (vuoteen 9 asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- McEachern KA, Fung J, Komarnitsky S, Siegel CS, Chuang WL, Hutto E, Shayman JA, Grabowski GA, Aerts JM, Cheng SH, Copeland DP, Marshall J. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase for substrate inhibition therapy of Gaucher disease. Mol Genet Metab. 2007 Jul;91(3):259-67. doi: 10.1016/j.ymgme.2007.04.001. Epub 2007 May 16.
- Peterschmitt MJ, Burke A, Blankstein L, Smith SE, Puga AC, Kramer WG, Harris JA, Mathews D, Bonate PL. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of eliglustat tartrate (Genz-112638) after single doses, multiple doses, and food in healthy volunteers. J Clin Pharmacol. 2011 May;51(5):695-705. doi: 10.1177/0091270010372387. Epub 2010 Sep 23.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Banikazemi M, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Bonate PL, Peterschmitt MJ. A phase 2 study of eliglustat tartrate (Genz-112638), an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1. Blood. 2010 Aug 12;116(6):893-9. doi: 10.1182/blood-2010-03-273151. Epub 2010 May 3.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Kamath RS, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Peterschmitt MJ. Improvement in hematological, visceral, and skeletal manifestations of Gaucher disease type 1 with oral eliglustat tartrate (Genz-112638) treatment: 2-year results of a phase 2 study. Blood. 2010 Nov 18;116(20):4095-8. doi: 10.1182/blood-2010-06-293902. Epub 2010 Aug 16. Erratum In: Blood. 2011 May 19;117(20):5551.
- Kamath RS, Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Aguzzi R, Puga AC, Norfleet AM, Peterschmitt MJ, Rosenthal DI. Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat. Skeletal Radiol. 2014 Oct;43(10):1353-60. doi: 10.1007/s00256-014-1891-9. Epub 2014 May 10.
- Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Angell J, Ross L, Puga AC, Peterschmitt JM. Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment. Blood Cells Mol Dis. 2014 Dec;53(4):274-6. doi: 10.1016/j.bcmd.2014.04.002. Epub 2014 May 15.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. kesäkuuta 2006
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. elokuuta 2009
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. heinäkuuta 2006
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. heinäkuuta 2006
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 31. heinäkuuta 2006
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 15. helmikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. joulukuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aliravitsemus
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Puutostaudit
- Gaucherin tauti
- Lipidoosit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Eliglustaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- GZGD00304
- 2005-004732-42 (EudraCT-numero)
- DRI12816 (Muu tunniste: Sanofi)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .