Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lithium og Acetat til Canavan Disease

20. april 2015 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Evaluering af tolerancen og effektiviteten af ​​en kombineret oral terapi med lithium og GTA hos patienter med Canavan Disease

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om oralt tilskud med lithium og acetat kan forbedre den biologiske og kliniske prognose hos patienter med Canavan Disease.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Canavan Disease er en autosomal recessiv ødelæggende demyeliniserende sygdom forårsaget af en mangel på Aspartoacylase (ASPA) enzym. Der er ingen tilgængelig behandling. ASPA-mangel fører til:- akkumulering af høje niveauer af N-acetylaspartat (NAA), involveret i myelin-degeneration og epilepsi;- den mangelfulde syntese af acetat i oligodendrocytter, som kan forringe CNS-myeliniseringen.Lithiumadministration inducerer et fald i NAA i hjernen hos tremorrotterne (dyremodel for CD) og hos én patient (JANSON, 2005). På den anden side kunne administration af acetat forbedre myeliniseringen hos Canavan-patienter. Af denne grund foreslår vi at kombinere begge behandlinger: Lithium Gluconate og Glyceryl Triacetate (GTA). Atten patienter i alderen 1 til 15 år vil modtage oral GTA eller Lithium i løbet af 4 måneder, derefter vil begge blive behandlet sammen i løbet af 6 måneder. Patienterne vil blive sekventielt evalueret op til slutningen af ​​behandlingen og 2 måneder derefter for:-tolerance af behandlingen (omhyggelig overvågning af kliniske og biologiske parametre).- terapiens effekt på kliniske, biologiske og radiologiske parametre. Især vil vi ved hjælp af MRI-spektroskopi og CSF-prøver evaluere faldet i NAA og stigningen i acetatniveauer i hjernen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 15 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk og biokemisk diagnose af Canavan sygdom

Ekskluderingskriterier:

  • Nyresygdom
  • Skjoldbruskkirtelsygdom
  • Hjertesygdom
  • Umulighed at udføre hjerne-MR

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 1
Medicin: Lithium Gluconate (lægemiddel) Glyceryl Triacetate GTA (lægemiddel)
Lithium 1,3 mEq/kg/dag (tre administrationer om dagen) under undersøgelsen GTA 500 mg/kg/dag i fire administrationer om dagen under undersøgelsen
Andre navne:
  • Lithiumgluconat (lægemiddel)
  • Glyceryltriacetat, GTA (lægemiddel)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Det primære resultat vil være et fald i NAA-toppen (> 20 %) eller forekomsten af ​​en acetattop ved slutningen af ​​behandlingen (10 måneder) ved brug af spektroskopi-MRI.
Tidsramme: 10 måneder
10 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sekundære resultater vil blive vurderet efter 10 måneder (afslutningen af ​​behandlingen): - Forbedring af neuromotoriske præstationer (GMFM og Mullen skalaer), spasticitet og neurologisk sværhedsgrad
Tidsramme: 10 måneder
10 måneder
- Forbedring af epilepsi (antal anfald)
Tidsramme: 10 måneder
10 måneder
- Fald i NAA og stigning i acetatindhold i væsker (CSF, plasma, urin).
Tidsramme: 10 måneder
10 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

European Leukodystrophy Association

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Patrick Aubourg, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2009

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2010

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. januar 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. april 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. april 2008

Først opslået (SKØN)

14. april 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

21. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2015

Sidst verificeret

1. april 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P070803

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner