Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lithium a acetát pro Canavanovou chorobu

20. dubna 2015 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Hodnocení tolerance a účinnosti kombinované perorální terapie s lithiem a GTA u pacientů s Canavanovou chorobou

Cílem této studie je zjistit, zda perorální suplementace lithiem a acetátem může zlepšit biologickou a klinickou prognózu u pacientů s Canavanovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Canavanova choroba je autozomálně recesivní devastující demyelinizační onemocnění způsobené nedostatkem enzymu aspartoacylázy (ASPA). Neexistuje žádná dostupná léčba. Nedostatek ASPA vede k:- akumulaci vysokých hladin N-acetylaspartátu (NAA), podílejícího se na degeneraci myelinu a epilepsii;- nedostatečné syntéze acetátu v oligodendrocytech, která by mohla narušit myelinizaci CNS. Podávání lithia indukuje pokles NAA v mozku krys s třesem (zvířecí model pro CD) a u jednoho pacienta (JANSON, 2005). Na druhou stranu by podávání acetátu mohlo zlepšit myelinizaci u pacientů z Canavanu. Z tohoto důvodu navrhujeme kombinovat obě léčby: glukonát lithný a glyceryltriacetát (GTA). Osmnáct pacientů ve věku od 1 do 15 let bude dostávat perorálně GTA nebo Lithium po dobu 4 měsíců, poté obě léčby společně po dobu 6 měsíců. Pacienti budou postupně hodnoceni až do konce léčby a 2 měsíce poté na: - toleranci terapie (pečlivé sledování klinických a biologických parametrů). účinnost terapie na klinické, biologické a radiologické parametry. Konkrétně budeme hodnotit pomocí MRI-spektroskopie a vzorků CSF snížení NAA a zvýšení hladiny acetátu v mozku.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 15 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická a biochemická diagnostika Canavanovy choroby

Kritéria vyloučení:

  • Nemoc ledvin
  • Nemoc štítné žlázy
  • Srdeční onemocnění
  • Nemožnost provedení MRI mozku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 1
Lék: Glukonát lithný (lék) Glyceryl triacetát GTA (lék)
Lithium 1,3 mEq/kg/den (tři podání denně) během studie GTA 500 mg/kg/den ve čtyřech podáních denně během studie
Ostatní jména:
  • Glukonát lithný (lék)
  • Glyceryl triacetát, GTA (lék)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Primárním výsledkem bude snížení píku NAA (> 20 %) nebo výskyt acetátového píku na konci léčby (10 měsíců) pomocí spektroskopie-MRI.
Časové okno: 10 měsíců
10 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Sekundární výsledky budou hodnoceny po 10 měsících (konec léčby): - Zlepšení neuromotorických výkonů (GMFM a Mullenovy škály), spasticita a neurologická závažnost
Časové okno: 10 měsíců
10 měsíců
- Zlepšení epilepsie (počet záchvatů)
Časové okno: 10 měsíců
10 měsíců
-Snížení NAA a zvýšení obsahu acetátu v tekutinách (CSF, plazma, moč).
Časové okno: 10 měsíců
10 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

European Leukodystrophy Association

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Patrick Aubourg, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2009

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. září 2010

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. ledna 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. dubna 2008

První zveřejněno (ODHAD)

14. dubna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

21. dubna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. dubna 2015

Naposledy ověřeno

1. dubna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P070803

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit