Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Litium og acetat for Canavan Disease

20. april 2015 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Evaluering av toleransen og effektiviteten av en kombinert oral terapi med litium og GTA hos pasienter med Canavan Disease

Målet med denne studien er å finne ut om oral tilskudd med litium og acetat kan forbedre den biologiske og kliniske prognosen hos pasienter med Canavan Disease.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Canavan Disease er en autosomal recessiv ødeleggende demyeliniserende sykdom forårsaket av mangel på enzymet Aspartoacylase (ASPA). Det er ingen tilgjengelig behandling. ASPA-mangel fører til:- akkumulering av høye nivåer av N-acetylaspartat (NAA), involvert i myelin-degenerasjon og epilepsi;- mangelfull syntese av acetat i oligodendrocytter, som kan svekke myelinisering av sentralnervesystemet.Litiumadministrasjon induserer en reduksjon i NAA i hjernen til tremorrottene (dyremodell for CD) og hos en pasient (JANSON, 2005). På den annen side kan administrering av acetat forbedre myeliniseringen hos Canavan-pasienter. Av denne grunn foreslår vi å kombinere begge behandlingene: Litiumglukonat og Glyceryltriacetat (GTA). 18 pasienter, i alderen 1 til 15 år, vil få oral GTA eller Litium i løpet av 4 måneder, deretter begge behandling i forening i løpet av 6 måneder. Pasienter vil bli sekvensielt evaluert frem til slutten av behandlingen og 2 måneder etterpå for:-toleranse av behandlingen (nøye overvåking av kliniske og biologiske parametere).- effekt av terapien på kliniske, biologiske og radiologiske parametere. Spesielt vil vi evaluere ved hjelp av MR-spektroskopi og CSF-prøver reduksjonen i NAA og økningen i acetatnivåer i hjernen.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 15 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk og biokjemisk diagnose av Canavan sykdom

Ekskluderingskriterier:

  • Nyresykdom
  • Skjoldbruskkjertelsykdom
  • Hjertesykdom
  • Umulig å utføre hjerne MR

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 1
Legemiddel: Litiumglukonat (medikament) Glyceryltriacetat GTA (medikament)
Litium 1,3 mEq/kg/dag (tre administrasjoner om dagen) under studien GTA 500 mg/kg/dag i fire administrasjoner om dagen i løpet av studien
Andre navn:
  • Litiumglukonat (medikament)
  • Glyceryltriacetat, GTA (medikament)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Det primære resultatet vil være en reduksjon av NAA-toppen (> 20 %) eller utseendet til en acetattopp ved slutten av behandlingen (10 måneder), ved bruk av spektroskopi-MRI.
Tidsramme: 10 måneder
10 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sekundære utfall vil bli vurdert etter 10 måneder (slutt av behandlingen): -Forbedring av nevromotoriske ytelser (GMFM- og Mullen-skalaer), spastisitet og nevrologisk alvorlighetsgrad
Tidsramme: 10 måneder
10 måneder
- Forbedring av epilepsi (antall anfall)
Tidsramme: 10 måneder
10 måneder
-Reduksjon i NAA og økning i acetatinnhold i væsker (CSF, plasma, urin).
Tidsramme: 10 måneder
10 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

European Leukodystrophy Association

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Patrick Aubourg, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2009

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. september 2010

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. januar 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. april 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

14. april 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

21. april 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2015

Sist bekreftet

1. april 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P070803

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mangelsykdom

Kliniske studier på Litiumglukonat (medikament) Glyceryltriacetat GTA (medikament)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovakia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere