Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Lítium és acetát a Canavan-kór számára

2015. április 20. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

A lítiummal és GTA-val kombinált orális terápia toleranciájának és hatékonyságának értékelése Canavan-kórban szenvedő betegeknél

A tanulmány célja annak meghatározása, hogy a lítium és acetát orális kiegészítése javíthatja-e a Canavan-kórban szenvedő betegek biológiai és klinikai prognózisát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Canavan-kór egy autoszomális recesszív pusztító demielinizációs betegség, amelyet az aszpartoaciláz (ASPA) enzim hiánya okoz. Nincs elérhető kezelés. Az ASPA-hiány a következőkhöz vezet:- magas szintű N-acetil-aszpartát (NAA) felhalmozódásához, amely szerepet játszik a mielin-degenerációban és az epilepsziában;- az oligodendrocitákban az acetát elégtelen szintéziséhez vezet, ami károsíthatja a központi idegrendszer mielinképződését. A lítium beadása a NAA csökkenését idézi elő remegés patkányok agyában (CD állatmodellje) és egy betegben (JANSON, 2005). Másrészt, az acetát adagolása javíthatja a myelinizációt a Canavan betegekben. Ezért javasoljuk a két kezelés kombinálását: a lítium-glükonátot és a gliceril-triacetátot (GTA). Tizennyolc, 1 és 15 év közötti beteg kap orális GTA-t vagy lítiumot 4 hónapon keresztül, majd mindkét kezelést 6 hónapon keresztül. A betegeket a kezelés végéig, majd 2 hónapig egymást követően értékelik: - a terápia toleranciája (a klinikai és biológiai paraméterek gondos monitorozása). a terápia hatékonysága a klinikai, biológiai és radiológiai paramétereken. Különösen MRI-spektroszkópia és CSF-minták segítségével értékeljük az NAA csökkenését és az acetátszint növekedését az agyban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Canavan-kór klinikai és biokémiai diagnosztikája

Kizárási kritériumok:

  • Vesebetegség
  • Pajzsmirigy betegség
  • Szívbetegség
  • Az agy MRI elvégzésének lehetetlensége

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: 1
Drog: Lítium-glükonát (gyógyszer) Gliceril-triacetát GTA (gyógyszer)
Lítium 1,3 mekv/kg/nap (napi három adag) a vizsgálat során GTA 500 mg/ttkg/nap napi négy adagban a vizsgálat során
Más nevek:
  • Lítium-glükonát (gyógyszer)
  • Gliceril-triacetát, GTA (gyógyszer)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az elsődleges eredmény a NAA-csúcs csökkenése (> 20%) vagy egy acetát-csúcs megjelenése a kezelés végén (10 hónap), spektroszkópia-MRI segítségével.
Időkeret: 10 hónap
10 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A másodlagos eredményeket 10 hónap elteltével (a kezelés végén) értékelik: - A neuromotoros teljesítmény (GMFM és Mullen skála), spaszticitás és neurológiai súlyosság javulása
Időkeret: 10 hónap
10 hónap
- Az epilepszia állapotának javulása (a rohamok száma)
Időkeret: 10 hónap
10 hónap
-A NAA csökkenése és a folyadékok acetáttartalmának növekedése (CSF, plazma, vizelet).
Időkeret: 10 hónap
10 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Együttműködők

European Leukodystrophy Association

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Patrick Aubourg, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2010. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2011. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. április 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. április 11.

Első közzététel (BECSLÉS)

2008. április 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2015. április 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 20.

Utolsó ellenőrzés

2015. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • P070803

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hiánybetegség

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel