Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ciclosporin i HTLV-1 associeret myelopati/tropisk spastisk paraparese (HAM/TSP) (HAM05)

6. september 2021 opdateret af: Imperial College London

HAM Ciclosporin-undersøgelsen: et observationsstudie af terapi i tidlig eller fremadskridende HAM/TSP

HAM/TSP er en kronisk sygdom i rygmarven, forårsaget af en virus kaldet HTLV-I. På verdensplan er cirka 20 millioner personer inficeret. Infektion med HTLV-I er livslang, og omkring 3 % af de smittede vil udvikle denne kronisk invaliderende sygdom, hvoraf halvdelen bliver kørestolsafhængig. Vi og andre har vist et stærkt og vedvarende immunrespons på HTLV-I hos bærere og patienter med HAM/TSP, men dette klarer ikke virusset. Bærere med en lav virusbelastning i blodet har dog en lav risiko for at udvikle sygdom. Immunresponset hos disse bærere synes bedre at kunne dræbe inficerede celler. En mindre effektiv respons er forbundet med en højere viral byrde, der driver immunresponset med en resulterende frigivelse af kemikalier fra immuncellerne, som utilsigtet forårsager skade, især på celler i rygmarven. Vores forståelse af HAM/TSP tyder på, at målretning af immunresponset bør forbedre vores patienters helbred, især hvis sygdommen diagnosticeres tidligt. For at identificere den bedste type behandling planlægger vi en række undersøgelser af lægemidler, der målretter immunresponset på forskellige måder. Hver er blevet brugt i andre betændelsestilstande, men aldrig før undersøgt i HAM/TSP. Vi sigter mod at undersøge omfanget og varigheden af ​​den kliniske respons og at forbinde dette med de forskellige effekter, som terapierne har på immunresponset og på antallet af HTLV-I-inficerede celler i blodet. Dette vil igen forbedre vores viden og forståelse af sygdommen og bør føre til bedre behandling. Denne ansøgning er i relation til den første undersøgelse - at udforske den terapeutiske fordel ved ciclosporin hos patienter med HAM/TSP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et proof of concept, åbent observationsstudie af Ciclosporin til behandling af HTLV-I-associeret myelopati hos patienter med mindre end 2 års sygdom eller nye tegn på progression. Efter to baseline-vurderinger vil patienterne blive påbegyndt med ciclosporin i en vægtafhængig dosis (2,5 - 5 mg/kg/dag), og dosis justeres i henhold til plasma-lægemiddelkoncentrationer. Deltagerne vil blive overvåget yderligere 11 gange i henhold til skemaet hver 2. - 8. uge (mindre hyppigt med tiden) af selvadministrerede spørgeskemaer vedrørende livskvalitet og spasticitet, ved regelmæssig vurdering af smerte, tidsbestemt gang, spasticitet, blære og tarmfunktion og ved blodprøver for at sikre behandlingens sikkerhed. Blodprøver vil også blive indsamlet, på samme tidspunkter, til undersøgelse af immunresponset på HTLV-I og mængden og aktiviteten af ​​virussen. På 5 nøgletidspunkter vil deltagerne gennemgå en mere detaljeret neurologisk undersøgelse, rygmarven vil blive afbildet ved MR før, én gang i løbet af (12 uger) og ved afslutningen af ​​undersøgelsen, og væsken der bader hjernen (CSF) vil blive undersøgt før og efter 12 ugers behandling. Terapi er planlagt i 12 måneder med yderligere 6 måneders opfølgning, men behandlingen vil blive fortsat eller afbrudt i henhold til klinisk respons.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidlig (mindre end 2 år) HAM
  • Fremskridt (inden for de seneste 3 måneder) HAM
  • Vigtigt at studere effekten af ​​terapi på den sygdom, der er mest aktiv, da den med størst sandsynlighed vil opdage og måle forbedring

Ekskluderingskriterier:

  • HIV-infektion
  • Tuberkulose, strongyloidiasis eller anden infektion relateret til immunkompromittering
  • Hepatitis B & C virusinfektioner
  • Malignitet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: ciclosporin
48 ugers behandling med ciclosporin
Ciclosporin 2,5 - 5 mg/kg/dag fordelt på to ligeligt fordelte doser. dosis justeret i henhold til laveste koncentration af ciclosporin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med mangel på objektiv klinisk forbedring
Tidsramme: op til 12 måneder

Manglende objektiv klinisk forbedring efter tre måneders behandling. Objektiv forbedring blev defineret som en af ​​de følgende, der sammenlignede baseline-målinger med 12, 24 og 48 uger: i) et punkts fald i IPEC 1-skalaen (Instituto de Pesquisa Clínica Evandro Chagas), ii) >30 % forbedring i 10 m tidsbestemt gang , iii) visuel analog smertescore reduceret med >2 point, iv) reduktion af frekvens eller nocturia med mere end én eller reduktion af restvolumen med mere end 10 % ved to på hinanden følgende besøg.

Proof of concept-undersøgelse og derfor resultatrapport er kun beskrivende. Ingen statistisk test passende.

op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i tidsbestemt gåtur mellem baseline og 12 uger
Tidsramme: 0, 12 uger

Ændring i den tid, det tager at gå 10 meter 0 - 12 uger sammenlignet med baseline. Der blev oprettet en tidsbestemt gåtur for at tage højde for brugen af ​​ganghjælpemidler.

Tidsbestemt gåtur blev beregnet ved at rangere tiden til at gå 10 meter over alle patienter og besøg i følgende rækkefølge (højeste/værste score til laveste/bedste score): ude af stand til at gå; i stand til at gå, men ikke i stand til at gennemføre 10 meter (rangeret efter gået distance og tid taget); i stand til at gå 10 meter med et bilateralt hjælpemiddel; i stand til at gå 10 meter med en ensidig hjælp; i stand til at gå 10 meter uden hjælp (alle rangeret til taget tid).

Fald i score betyder forbedring. Alle evaluerbare patienter blev rangeret efter den tid, det tog. Der er ingen specifik rækkevidde for rangscorerne. Øvre og nedre grænser varierer med antallet af deltagere, der evalueres

0, 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Graham P Taylor, Imperial College London

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2006

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. januar 2010

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. januar 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. oktober 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2008

Først opslået (SKØN)

16. oktober 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

9. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner