Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Cyklosporyna w mielopatii związanej z HTLV-1/tropikalnym niedowładem spastycznym (HAM/TSP) (HAM05)

6 września 2021 zaktualizowane przez: Imperial College London

Badanie HAM z cyklosporyną: obserwacyjna próba terapii we wczesnej lub postępującej HAM/TSP

HAM/TSP to przewlekła choroba rdzenia kręgowego, wywoływana przez wirusa o nazwie HTLV-I. Na całym świecie zakażonych jest około 20 milionów osób. Zakażenie HTLV-I trwa przez całe życie, a u około 3% zakażonych osób rozwinie się ta przewlekła, wyniszczająca choroba, z czego połowa będzie uzależniona od wózka inwalidzkiego. My i inni wykazaliśmy silną i trwałą odpowiedź immunologiczną na HTLV-I u nosicieli i pacjentów z HAM/TSP, ale to nie usuwa wirusa. Jednak nosiciele z niskim obciążeniem wirusem we krwi mają niskie ryzyko rozwoju choroby. Wydaje się, że odpowiedź immunologiczna u tych nosicieli jest w stanie lepiej zabić zainfekowane komórki. Mniej wydajna odpowiedź wiąże się z wyższym obciążeniem wirusowym, które napędza odpowiedź immunologiczną, w wyniku czego komórki odpornościowe uwalniają substancje chemiczne, które nieumyślnie powodują uszkodzenia, zwłaszcza w komórkach rdzenia kręgowego. Nasze rozumienie HAM/TSP sugeruje, że celowanie w odpowiedź immunologiczną powinno poprawić stan zdrowia naszych pacjentów, zwłaszcza jeśli choroba zostanie wcześnie zdiagnozowana. Aby określić najlepszy rodzaj leczenia, planujemy serię badań nad lekami ukierunkowanymi na odpowiedź immunologiczną na różne sposoby. Każdy z nich był stosowany w innych stanach zapalnych, ale nigdy wcześniej nie był badany w HAM/TSP. Naszym celem jest zbadanie zakresu i czasu trwania odpowiedzi klinicznej oraz powiązanie jej z różnymi efektami, jakie terapie wywierają na odpowiedź immunologiczną i liczbę komórek zakażonych HTLV-I we krwi. To z kolei poprawi naszą wiedzę i zrozumienie choroby i powinno prowadzić do lepszej terapii. Niniejsze zgłoszenie dotyczy pierwszego badania — mającego na celu zbadanie korzyści terapeutycznych cyklosporyny u pacjentów z HAM/TSP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie obserwacyjne potwierdzające słuszność koncepcji cyklosporyny w leczeniu mielopatii związanej z HTLV-I u pacjentów z chorobą trwającą krócej niż 2 lata lub z nowymi dowodami progresji. Po dwóch ocenach wyjściowych pacjenci otrzymają cyklosporynę w dawce zależnej od masy ciała (2,5 - 5 mg/kg mc./dobę), a dawka zostanie dostosowana do stężenia leku w osoczu. Uczestnicy będą monitorowani przez kolejne 11 razy, zgodnie z harmonogramem, co 2-8 tygodni (z czasem rzadziej) za pomocą wypełnianych samodzielnie kwestionariuszy dotyczących jakości życia i spastyczności, poprzez regularną ocenę bólu, pomiaru czasu chodu, spastyczności, pęcherza i czynności jelit oraz badania krwi, aby zapewnić bezpieczeństwo terapii. W tych samych punktach czasowych zostaną również pobrane próbki krwi w celu zbadania odpowiedzi immunologicznej na HTLV-I oraz ilości i aktywności wirusa. W 5 kluczowych punktach czasowych uczestnicy zostaną poddani bardziej szczegółowemu badaniu neurologicznemu, rdzeń kręgowy zostanie zobrazowany za pomocą rezonansu magnetycznego przed, raz w trakcie (12 tygodni) i po zakończeniu badania, a płyn, który obmywa mózg (CSF) będzie badane przed i po 12 tygodniach terapii. Terapię zaplanowano na 12 miesięcy z 6-miesięczną obserwacją, ale terapia będzie kontynuowana lub przerwana w zależności od odpowiedzi klinicznej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wczesna (mniej niż 2 lata) SZYNKA
  • Postępujący (w ciągu ostatnich 3 miesięcy) HAM
  • Ważne jest, aby zbadać wpływ terapii na chorobę, która jest najbardziej aktywna, ponieważ ma największe prawdopodobieństwo wykrycia i zmierzenia poprawy

Kryteria wyłączenia:

  • Zakażenie wirusem HIV
  • Gruźlica, węgorczyca lub inna infekcja związana z upośledzeniem odporności
  • Infekcje wirusowe zapalenia wątroby typu B i C
  • Złośliwość

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: cyklosporyna
48 tygodni leczenia cyklosporyną
Cyklosporyna 2,5 - 5 mg/kg mc./dobę w dwóch równo podzielonych dawkach. dawka dostosowana do minimalnego stężenia cyklosporyny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z brakiem obiektywnej poprawy klinicznej
Ramy czasowe: do 12 miesięcy

Brak obiektywnej poprawy klinicznej po trzech miesiącach terapii. Obiektywną poprawę zdefiniowano jako dowolne z poniższych porównań pomiarów wyjściowych do 12, 24 i 48 tygodni: i) spadek o jeden punkt w skali IPEC 1 (Instituto de Pesquisa Clínica Evandro Chagas), ii) >30% poprawa w marszu na 10 m na czas , iii) zmniejszenie bólu w skali wzrokowo-analogowej o >2 punkty, iv) zmniejszenie częstości oddawania moczu lub nokturii o więcej niż jeden lub zmniejszenie objętości zalegającej o więcej niż 10% podczas dwóch kolejnych wizyt.

Badanie potwierdzające słuszność koncepcji, a co za tym idzie, sprawozdanie z wyników ma charakter wyłącznie opisowy. Żaden test statystyczny nie jest odpowiedni.

do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w Rankingu Walki Czasowej między linią bazową a 12 tygodniami
Ramy czasowe: 0, 12 tygodni

Zmiana czasu potrzebnego do przejścia 10 metrów 0 - 12 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową. Utworzono ranking marszu na czas, aby uwzględnić korzystanie z pomocy do chodzenia.

Ranking chodu w czasie został obliczony poprzez uszeregowanie czasu przejścia 10 metrów w odniesieniu do wszystkich pacjentów i wizyt, w następującej kolejności (najwyższy/najgorszy wynik do najniższego/najlepszego wyniku): niezdolność do chodzenia; w stanie chodzić, ale nie jest w stanie ukończyć 10 metrów (uszeregowane na podstawie przebytej odległości i czasu); w stanie przejść 10 metrów przy pomocy obustronnej; w stanie przejść 10 metrów przy pomocy jednostronnej; w stanie przejść 10 metrów bez pomocy (wszyscy sklasyfikowani na podstawie czasu).

Spadek wyniku oznacza poprawę. Wszyscy kwalifikujący się do oceny pacjenci zostali uszeregowani na podstawie czasu. Nie ma określonego zakresu wyników rankingowych. Górne i dolne granice różnią się w zależności od liczby ocenianych uczestników

0, 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Główny śledczy: Graham P Taylor, Imperial College London

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2006

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 stycznia 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 stycznia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

16 października 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

9 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj