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Ciclosporina nella mielopatia associata a HTLV-1/paraparesi spastica tropicale (HAM/TSP) (HAM05)

6 settembre 2021 aggiornato da: Imperial College London

Lo studio sulla ciclosporina HAM: una prova osservazionale della terapia in HAM / TSP precoce o in progressione

HAM/TSP è una malattia cronica del midollo spinale, causata da un virus chiamato HTLV-I. In tutto il mondo circa 20 milioni di persone sono infette. L'infezione da HTLV-I dura tutta la vita e circa il 3% delle persone infette svilupperà questa malattia cronica debilitante, di cui la metà diventerà dipendente dalla sedia a rotelle. Noi e altri abbiamo mostrato una risposta immunitaria forte e persistente all'HTLV-I nei portatori e nei pazienti con HAM/TSP, ma questo non riesce a eliminare il virus. Tuttavia, i portatori con un basso carico di virus nel sangue hanno un basso rischio di sviluppare la malattia. La risposta immunitaria in questi portatori sembra essere maggiormente in grado di uccidere le cellule infette. Una risposta meno efficiente è associata a un carico virale più elevato che guida la risposta immunitaria con un conseguente rilascio di sostanze chimiche da parte delle cellule immunitarie che causano inavvertitamente danni, soprattutto alle cellule del midollo spinale. La nostra comprensione di HAM/TSP suggerisce che mirare alla risposta immunitaria dovrebbe migliorare la salute dei nostri pazienti, soprattutto se la malattia viene diagnosticata precocemente. Per identificare il miglior tipo di trattamento stiamo pianificando una serie di studi di farmaci che mirano alla risposta immunitaria in modi diversi. Ciascuno è stato utilizzato in altre condizioni infiammatorie ma mai studiato prima in HAM/TSP. Ci proponiamo di studiare l'estensione e la durata della risposta clinica e di associarla ai diversi effetti che le terapie hanno sulla risposta immunitaria e sul numero di cellule infette da HTLV-I nel sangue. Questo a sua volta migliorerà la nostra conoscenza e comprensione della malattia e dovrebbe portare a una migliore terapia. Questa domanda è in relazione al primo studio - per esplorare il beneficio terapeutico della ciclosporina nei pazienti con HAM/TSP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa è una prova di concetto, studio osservazionale aperto sulla ciclosporina per il trattamento della mielopatia associata a HTLV-I in pazienti con meno di 2 anni di malattia o nuove prove di progressione. Dopo due valutazioni al basale, i pazienti inizieranno con la ciclosporina in una dose dipendente dal peso (2,5 - 5 mg/kg/giorno) e la dose sarà aggiustata in base alle concentrazioni plasmatiche del farmaco. I partecipanti saranno monitorati in altre 11 occasioni secondo il programma ogni 2 - 8 settimane (meno frequenti con il tempo) mediante questionari autosomministrati relativi alla qualità della vita e alla spasticità, mediante valutazione regolare del dolore, camminata a tempo, spasticità, vescica e funzione intestinale e da esami del sangue per garantire la sicurezza della terapia. Saranno inoltre raccolti campioni di sangue, negli stessi punti temporali, per l'analisi della risposta immunitaria all'HTLV-I e la quantità e l'attività del virus. In 5 punti temporali chiave i partecipanti saranno sottoposti a un esame neurologico più dettagliato, il midollo spinale verrà ripreso dalla risonanza magnetica prima, una volta durante (12 settimane) e al completamento dello studio e il fluido che bagna il cervello (CSF) sarà esaminato prima e dopo 12 settimane di terapia. La terapia è pianificata per 12 mesi con un ulteriore follow-up di 6 mesi, ma la terapia verrà continuata o interrotta in base alla risposta clinica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • London, Regno Unito, W2 1NY
        • National Centre for Human Retrovirology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Prosciutto precoce (meno di 2 anni).
  • Progredendo (negli ultimi 3 mesi) HAM
  • È importante studiare l'effetto della terapia sulla malattia che è più attiva in quanto ha maggiori probabilità di rilevare e misurare il miglioramento

Criteri di esclusione:

  • Infezione da HIV
  • Tubercolosi, strongiloidiasi o altra infezione correlata alla compromissione immunitaria
  • Infezioni virali da epatite B e C
  • Malignità

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: ciclosporina
48 settimane di trattamento con ciclosporina
Ciclosporina 2,5 - 5 mg/kg/giorno in due dosi equamente suddivise. dose aggiustata in base alla concentrazione minima di ciclosporina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con mancanza di miglioramento clinico oggettivo
Lasso di tempo: fino a 12 mesi

Mancanza di miglioramento clinico oggettivo dopo tre mesi di terapia. Il miglioramento obiettivo è stato definito come uno qualsiasi dei seguenti parametri di confronto delle misurazioni di base a 12, 24 e 48 settimane: i) diminuzione di un punto nella scala IPEC 1 (Instituto de Pesquisa Clínica Evandro Chagas), ii) miglioramento >30% nella camminata cronometrata di 10 m , iii) punteggio del dolore analogico visivo ridotto di >2 punti, iv) riduzione della frequenza o nicturia di più di uno o riduzione del volume residuo di più del 10% in due visite consecutive.

Lo studio di prova del concetto e quindi il rapporto sui risultati è solo descrittivo. Nessun test statistico appropriato.

fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del grado di camminata a tempo tra il basale e 12 settimane
Lasso di tempo: 0, 12 settimane

Variazione del tempo impiegato per percorrere 10 metri 0 - 12 settimane rispetto al basale. È stato creato un grado di camminata a tempo per tenere conto dell'uso di ausili per la deambulazione.

La classifica della camminata a tempo è stata calcolata classificando il tempo per percorrere 10 metri su tutti i pazienti e le visite, nel seguente ordine (punteggio più alto/peggiore al punteggio più basso/migliore): incapace di camminare; in grado di camminare, ma non in grado di completare 10 metri (classificato in base alla distanza percorsa e al tempo impiegato); in grado di percorrere 10 metri con un ausilio bilaterale; in grado di camminare per 10 metri con un aiuto unilaterale; in grado di camminare per 10 metri senza aiuto (tutti classificati in base al tempo impiegato).

Diminuire il punteggio significa migliorare. Tutti i pazienti valutabili sono stati classificati in base al tempo impiegato. Non esiste un intervallo specifico per i punteggi di rango. I limiti superiore e inferiore variano in base al numero di partecipanti valutati

0, 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Graham P Taylor, Imperial College London

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2006

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 gennaio 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 gennaio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 ottobre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2008

Primo Inserito (STIMA)

16 ottobre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

9 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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