Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ciklosporin i HTLV-1 assosiert myelopati/tropisk spastisk paraparese (HAM/TSP) (HAM05)

6. september 2021 oppdatert av: Imperial College London

HAM Ciclosporin Study: en observasjonsstudie av terapi i tidlig eller progredierende HAM/TSP

HAM/TSP er en kronisk sykdom i ryggmargen, forårsaket av et virus kalt HTLV-I. På verdensbasis er omtrent 20 millioner mennesker smittet. Infeksjon med HTLV-I er livslang, og omtrent 3 % av smittede vil utvikle denne kroniske svekkende sykdommen, hvorav halvparten vil bli rullestolavhengig. Vi, og andre, har vist en sterk og vedvarende immunrespons mot HTLV-I hos bærere og pasienter med HAM/TSP, men dette klarer ikke å fjerne viruset. Bærere med lav virusbelastning i blodet har imidlertid lav risiko for å utvikle sykdom. Immunresponsen hos disse bærerne ser ut til å være bedre i stand til å drepe infiserte celler. En mindre effektiv respons er assosiert med en høyere virusbelastning som driver immunresponsen med en resulterende frigjøring av kjemikalier fra immuncellene som utilsiktet forårsaker skade, spesielt på celler i ryggmargen. Vår forståelse av HAM/TSP antyder at målretting av immunresponsen bør forbedre helsen til våre pasienter, spesielt hvis sykdommen diagnostiseres tidlig. For å identifisere den beste typen behandling planlegger vi en serie studier av legemidler som målretter immunresponsen på forskjellige måter. Hver har blitt brukt i andre betennelsestilstander, men aldri før studert i HAM/TSP. Vi tar sikte på å studere omfanget og varigheten av den kliniske responsen og å assosiere dette med de ulike effektene som terapiene har på immunresponsen og på antall HTLV-I-infiserte celler i blodet. Dette vil igjen forbedre vår kunnskap og forståelse av sykdommen og bør føre til bedre behandling. Denne applikasjonen er i forhold til den første studien - for å utforske den terapeutiske fordelen med ciklosporin hos pasienter med HAM/TSP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en proof of concept, åpen, observasjonsstudie av Ciclosporin for behandling av HTLV-I-assosiert myelopati hos pasienter med mindre enn 2 års sykdom eller nye bevis på progresjon. Etter to baseline-vurderinger vil pasienter begynne på ciklosporin i en vektavhengig dose (2,5 - 5 mg/kg/dag) og dosen justeres i henhold til plasmakonsentrasjonen av legemiddel. Deltakerne vil bli overvåket ved ytterligere 11 anledninger i henhold til timeplanen hver 2. - 8. uke (sjeldnere med tiden) av selvadministrerte spørreskjemaer relatert til livskvalitet og spastisitet, ved regelmessig vurdering av smerte, tidsbestemt gange, spastisitet, blære og tarmfunksjon og ved blodprøver for å sikre sikkerheten til behandlingen. Det vil også bli tatt blodprøver, på samme tidspunkt, for undersøkelse av immunresponsen mot HTLV-I og virusets mengde og aktivitet. Ved 5 nøkkeltidspunkter vil deltakerne gjennomgå en mer detaljert nevrologisk undersøkelse, ryggmargen vil bli avbildet ved MR før, én gang i løpet av (12 uker) og ved fullføring av studien og væsken som bader hjernen (CSF) vil bli avbildet. undersøkt før og etter 12 ukers behandling. Behandlingen er planlagt i 12 måneder med 6 måneders videre oppfølging, men terapien vil fortsette eller seponeres i henhold til klinisk respons.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • London, Storbritannia, W2 1NY
        • National Centre for Human Retrovirology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Tidlig (mindre enn 2 år) HAM
  • Progredierer (i løpet av de siste 3 månedene) HAM
  • Viktig å studere effekten av terapi på sykdom som er mest aktiv som mest sannsynlig å oppdage og måle bedring

Ekskluderingskriterier:

  • HIV-infeksjon
  • Tuberkulose, strongyloidiasis eller annen infeksjon relatert til immunforsvar
  • Hepatitt B og C virusinfeksjoner
  • Malignitet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: ciklosporin
48 ukers behandling med ciklosporin
Ciklosporin 2,5 - 5 mg/kg/dag fordelt på to like doser. dose justert i henhold til bunnkonsentrasjonen av ciklosporin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med mangel på objektiv klinisk forbedring
Tidsramme: opptil 12 måneder

Mangel på objektiv klinisk forbedring etter tre måneders behandling. Objektiv forbedring ble definert som en av følgende som sammenlignet baseline-målinger med 12, 24 og 48 uker: i) ett poengs reduksjon i IPEC 1-skalaen (Instituto de Pesquisa Clínica Evandro Chagas), ii) >30 % forbedring i 10 m tidsbestemt gange , iii) visuell analog smertescore redusert med >2 poeng, iv) reduksjon av frekvens eller nocturia med mer enn én eller reduksjon av restvolum med mer enn 10 % ved to påfølgende besøk.

Proof of concept-studie og derfor resultatrapport er kun beskrivende. Ingen statistisk test passende.

opptil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i tidsbestemt gangrangering mellom baseline og 12 uker
Tidsramme: 0, 12 uker

Endring i tiden det tar å gå 10 meter 0 - 12 uker sammenlignet med baseline. En tidsbestemt gårangering ble opprettet for å ta hensyn til bruk av ganghjelpemidler.

Tidsbestemt gangerangering ble beregnet ved å rangere tiden til å gå 10 meter over alle pasienter og besøk, i følgende rekkefølge (høyeste/dårligste skåre til laveste/beste skåre): ikke i stand til å gå; i stand til å gå, men ikke i stand til å fullføre 10 meter (rangert etter gått distanse og tid tatt); i stand til å gå 10 meter med et bilateralt hjelpemiddel; kunne gå 10 meter med ensidig hjelp; kunne gå 10 meter uten hjelp (alle rangert etter tatt tid).

Nedgang i poengsum betyr forbedring. Alle evaluerbare pasienter ble rangert etter tiden det tok. Det er ingen spesifikk rekkevidde for rangeringsskårene. Øvre og nedre grenser varierer med antall deltakere som vurderes

0, 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Graham P Taylor, Imperial College London

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2006

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. januar 2010

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. januar 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. oktober 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

16. oktober 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

9. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. september 2021

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på HTLV I assosiert myelopati

Kliniske studier på ciklosporin

3
Abonnere