Podning af Epidermolysis Bullosa-sår ved hjælp af dyrkede revertante autologe keratinocytter
10. april 2014 opdateret af: Alfred Lane, Stanford University
Udtrykket epidermolysis bullosa (EB) bruges til at beskrive en gruppe af genetiske hudsygdomme forbundet med hudsvaghed, blærer og kroniske sår.
"Revertant mosaicism" betyder, at der er to genetisk forskellige populationer af celler på grund af spontane mutationer.
Nogle EB-patienter har normale, ikke-skrøbelige hudpletter, som kan være områder med tilbagevendende mosaik.
I de tilbagevendende områder fungerer proteinerne normalt, ligesom ikke-EB-hud.
I denne undersøgelse planlægger vi at dyrke celler fra de tilbagevendende områder og transplantere dem på de sårede områder.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Ikke anvendelig
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnose af EB (simplex, junctional eller dystrofisk)
- Områder med tilbagevendende hud, der er blevet bekræftet ved biopsi
- 18 år eller ældre forsøgsperson villig og i stand til at give samtykke
- Bekræftelse af EB-diagnose ved immunfluorescens (IF), elektronmikroskopi (EM) og genetisk test, der bekræfter mutation
- Mindst 100 til 200 cm2 åbne erosioner på stammen og/eller ekstremiteter egnet til hudtransplantation
- I stand til at gennemgå tilstrækkelig bedøvelse for at tillade podningsprocedurer at finde sted
Ekskluderingskriterier:
- Medicinsk ustabilitet begrænser muligheden for at rejse til Stanford University Medical Center
- Tilstedeværelsen af medicinsk sygdom forventes at komplicere deltagelse og/eller kompromittere sikkerheden ved denne teknik
- Aktiv infektion med HIV, hepatitis B eller hepatitis C
- Aktiv infektion i det område, der skal transplanteres
- Bevis på en systemisk infektion
- Aktuelt bevis eller en historie med hudkræft i det område, der skal transplanteres
- Aktiv stof- eller alkoholafhængighed
- Overfølsomhed over for vancomycin eller amikacin
- Modtagelse af kemisk eller biologisk undersøgelsesprodukt til den specifikke behandling af EB inden for de seneste seks måneder
- Positiv graviditetstest eller amning
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ekspression af det korrekte protein i basalmembranzonen
Tidsramme: Uge 52
|
Uge 52
|
|
Engraftment og heling af sår med genetisk tilbagevendende keratinocytter
Tidsramme: Uge 52
|
Uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Engraftment og heling af sår med genetisk tilbagevendende keratinocytter
Tidsramme: Uge 8-12
|
Uge 8-12
|
|
Engraftment og heling af sår med genetisk tilbagevendende keratinocytter
Tidsramme: Uge 25
|
Uge 25
|
|
Ekspression af korrekt protein ved basalmembranzonen
Tidsramme: Uge 8-12
|
Uge 8-12
|
|
Ekspression af det korrekte protein i basalmembranzonen
Tidsramme: Uge 25
|
Uge 25
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. oktober 2011
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. april 2014
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. oktober 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. oktober 2011
Først opslået (Skøn)
19. oktober 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
11. april 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. april 2014
Sidst verificeret
1. april 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB # 22005
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .