Karakterisering af virkningerne af fampridin med forlænget frigivelse på ambulatorisk funktion hos patienter med multipel sklerose (FAMPKIN)

Inklusionskriterier:

1. Evne til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke og tilladelse til at bruge beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) i overensstemmelse med nationale og lokale bestemmelser om beskyttelse af personlige oplysninger.
2. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner skal være 18 til 65 år, inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke.
3. Skal have en diagnose af enten primær progressiv, sekundær progressiv, progressiv remitterende eller recidiverende remitterende MS som defineret af de reviderede McDonald-komitékriterier [Lublin et al. 1996; McDonald et al. 2001; Polman et al. 2005; Afsnit 22.4, Bilag L] af mindst 3 måneders varighed.
4. Skal kunne gå mindst 50 meter (med eller uden ganghjælpemiddel) ved hver individuel 6minWT udført præ-randomisering.
5. Skal have en svækket gangfunktion demonstreret af en mild gangataksi (Functional System (FS) score = 2 i cerebellar systemkomponenten af ​​EDSS) eller en FS-score på > 2 i den pyramidale systemkomponent af EDSS baseret kun på evaluering af underekstremiteterne (hoftebøjere, knæbøjere, knæekstensorer og ankeldorsifleksorer) eller en begrænset ambulation (< 1 time gangvarighed) ved screeningsbesøget.
6. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal praktisere effektiv prævention under undersøgelsen og være villige og i stand til at fortsætte prævention i 30 dage efter deres sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.
7. Forsøgspersonerne skal være i stand til at forstå patientinformationsbladet og overholde kravene i protokollen.

Vigtigste ekskluderingskriterier:

• Enhver historie med krampeanfald, epilepsi eller andre krampeanfald, med undtagelse af feberkramper i barndommen.
• Enhver tidligere behandling med antiepileptiske lægemidler, der er specifikt ordineret til behandling af epilepsi.
• Begyndelse af MS-eksacerbation inden for 60 dage forud for screeningsbesøget.
• Brug af mitoxantron, cyclophosphamid, rituximab, alemtuzumab, daclizumab, cladribin eller ethvert andet immunsuppressivt middel (undtagen FTY720) eller antistof (undtagen natalizumab) inden for 3 måneder før screeningsbesøget eller planlagt brug under undersøgelsesdeltagelsen.
• Pulserende steroidbehandling inden for de 60 dage før screeningsbesøget eller på et hvilket som helst tidspunkt i screeningsperioden.
• Kvinder, der er gravide eller ammer,
• Klinisk signifikante samtidige sygdomstilstande såsom nyresvigt (f.eks. moderat eller svær nyreinsufficiens), leverdysfunktion (f.eks. akut eller kronisk hepatitis), kardiovaskulær eller lungesygdom, malign sygdom (tumor, neoplasi) osv.
• Deltagelse i en anden undersøgelse med forsøgslægemiddel inden for de 30 dage forud for og under denne undersøgelse.
• Kontraindikationer til klassen af ​​lægemidler, der undersøges, f.eks. kendt allergi over for pyridinholdige stoffer.
• Enhver tidligere behandling med fampridin (4-aminopyridin; 4 AP) eller 3,4-diaminopyridin i enhver formulering.
• Patienter med en akut urinvejsinfektion ved screeningsbesøget som indikeret af symptomer som smertefuld vandladning/dysuri, vandladningsfrekvens, urintrang, pollakiuri, suprapubisk smerte, flankesmerter, ømhed i costovertebral vinkel eller feber >38°C i kombination med en klinisk signifikant patologisk fund i urinanalysen (f.eks. positiv for leukocytter) ved screeningen.