Caratterizzazione degli effetti della fampridina a rilascio prolungato sulla funzione ambulatoriale nei pazienti con sclerosi multipla (FAMPKIN)

Criterio di inclusione:

1. Capacità di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato firmato e datato e l'autorizzazione all'uso di informazioni sanitarie protette (PHI) in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy in materia.
2. I soggetti di sesso maschile o femminile devono avere un'età compresa tra 18 e 65 anni inclusi al momento del consenso informato.
3. Deve avere una diagnosi di SM primaria progressiva, secondaria progressiva, progressiva remittente o recidivante remittente come definito dai criteri rivisti del Comitato McDonald [Lublin et al. 1996; Mc Donald et al. 2001; Polmann et al. 2005; Sezione 22.4, Appendice L] della durata di almeno 3 mesi.
4. Deve essere in grado di camminare per almeno 50 metri (con o senza un ausilio per la deambulazione) in ogni singolo 6minWT condotto prima della randomizzazione.
5. Deve avere una funzione di deambulazione compromessa dimostrata da una lieve atassia dell'andatura (punteggio del sistema funzionale (FS) = 2 nella componente del sistema cerebellare dell'EDSS) o un punteggio FS > 2 nella componente del sistema piramidale dell'EDSS basato solo sulla valutazione di gli arti inferiori (flessori dell'anca, flessori del ginocchio, estensori del ginocchio e dorsiflessori della caviglia) o una deambulazione limitata (<1 ora di cammino) alla visita di screening.
6. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono praticare una contraccezione efficace durante lo studio ed essere disposti e in grado di continuare la contraccezione per 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
7. I soggetti devono essere in grado di comprendere la scheda informativa del paziente e rispettare i requisiti del protocollo.

Principali criteri di esclusione:

• Qualsiasi storia di convulsioni, epilessia o altri disturbi convulsivi, ad eccezione delle convulsioni febbrili durante l'infanzia.
• Qualsiasi precedente trattamento con farmaci antiepilettici specificatamente prescritti per il trattamento dell'epilessia.
• Insorgenza della riacutizzazione della SM nei 60 giorni precedenti la visita di screening.
• Uso di mitoxantrone, ciclofosfamide, rituximab, alemtuzumab, daclizumab, cladribina o qualsiasi altro immunosoppressore (eccetto FTY720) o anticorpo (eccetto natalizumab) entro 3 mesi prima della visita di screening o uso programmato durante la partecipazione allo studio.
• Trattamento con steroidi pulsati entro i 60 giorni precedenti la visita di screening o in qualsiasi momento durante il periodo di screening.
• Donne in gravidanza o che allattano,
• Stati patologici concomitanti clinicamente significativi come insufficienza renale (ad es. insufficienza renale moderata o grave), disfunzione epatica (ad es. epatite acuta o cronica), malattie cardiovascolari o polmonari, malattie maligne (tumore, neoplasia) ecc.
• - Partecipazione a un altro studio con farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti e durante il presente studio.
• Controindicazioni alla classe di farmaci oggetto di studio, ad es. allergia nota alle sostanze contenenti piridina.
• Qualsiasi precedente trattamento con fampridina (4-aminopiridina; 4 AP) o 3,4-diaminopiridina in qualsiasi formulazione.
• Pazienti con un'infezione acuta delle vie urinarie alla visita di screening, come indicato da sintomi come minzione dolorosa/disuria, frequenza urinaria, urgenza urinaria, pollachiuria, dolore sovrapubico, dolore al fianco, dolorabilità dell'angolo costovertebrale o febbre >38°C in combinazione con un livello clinicamente significativo reperto patologico nell'analisi delle urine (ad esempio, positivo per leucociti) allo Screening.