Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af seglcelleleversygdom

12. maj 2022 opdateret af: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Baggrund:

- Seglcellesygdom ændrer formen på røde blodlegemer. Dette gør dem mere tilbøjelige til at nedbryde, da de sidder fast i små blodkar. Dette fører til lavt antal røde blodlegemer og også skader på små blodkar, der forsyner mange organer. Et af de berørte organer er leveren. Seglcellesygdom og dens behandling gennem blodtransfusion kan føre til betydelig leverskade. Denne sygdom kan også få leveren til at vokse unormalt igen efter skade. Dette kan forårsage forhøjet blodtryk i leveren. Forskere vil vide, om helbredelse af seglcellesygdom med en stamcelletransplantation forbedrer leverskader.

Mål:

- At udforske specifikke faktorer, der forbedrer eller forværrer seglcelleleversygdom efter en stamcelletransplantation.

Berettigelse:

- Voksne i alderen 18 år og ældre med seglcelleleversygdom.

Design:

  • Deltagelse vil tage cirka 7 dage over 2 år.
  • Besøg 1: Deltagerne vil blive screenet med sygehistorie og gennemgang af det aktuelle behandlingsregime.
  • Besøg 2: Deltagerne vender tilbage til klinikken for at få en forklaring på undersøgelsen og den fysiske undersøgelse. De vil også have blod- og urinprøver og scanninger af leveren.
  • Alle deltagere får 2 nætters ophold på klinikken. De vil have en leverbiopsi og en test af levertrykket. De vil blive bedøvet, og en sonde vil blive indsat i en vene i deres hals.
  • Deltagere, der har fået en stamcelletransplantation, vil få en anden biopsi omkring 24 måneder senere.
  • I løbet af den 2-årige undersøgelsesperiode vil deltagerne få udtaget blod 2-4 gange og afføringsprøver indsamlet 2 gange.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Seglcellesygdom (SCD) forårsager multi-organ dysfunktion og tidlig død hos berørte individer. Mange bukker under for komplikationer af kronisk organdysfunktion og eventuel organsvigt, hvoraf den ene er leveren.

Spektrum af seglcelleleversygdom spænder fra leversekvestreringskrise, intrahepatisk kolestase, galdesten, ikke-cirrhotisk portalhypertension, kronisk seglhepatopati og skrumpelever til komplikationer af behandlingen af ​​sygdommen, herunder sekundær jernoverbelastning og viral hepatitis. Selvom levertransplantation er blevet udført for SC-induceret leversvigt, gør en rå dødelighed på 60% det til et dårligt valg. Det er derfor bydende nødvendigt at identificere patienter med leverdysfunktion og -skader for mulig tidlig intervention.

Stamcelletransplantation er i øjeblikket den eneste kur mod SCD, og ​​på NIH er SCD hepatopati en af ​​indikationerne for transplantation. Det er i øjeblikket ikke kendt, om stamcelletransplantation reverserer SCD-leversygdom, og derfor har vi til hensigt at studere og sammenligne arten af ​​SCD-leversygdom før og efter stamcelletransplantation og hos transplantationsuegnede patienter. Alle SCD-patienter vil blive screenet for leversygdom før indskrivning, inklusive fibroscan-evaluering. Primært endepunkt er histologisk bevis på regression af leversygdom. Derfor vil alle patienter i den transplantationsberettigede arm gennemgå leverbiopsi før og 12-24 måneder efter transplantation. Patienter, der ikke er egnede til transplantation, vil blive tilbudt leverbiopsi, når det er klinisk indiceret. Patienter, der allerede har gennemgået transplantation, vil blive inkluderet, og deres data evalueres retrospektivt. Serum- og plasma-, levervævs- og afføringsprøver vil blive evalueret omfattende for parametre som leverfunktionstests, jernmetabolisme, koagulationsfaktorer og inflammatoriske markører, herunder mikrobielle produkter. Hensigten med undersøgelsen er at bruge seglcellesygdom som en model til at forudsige markører for progression og regression af leversygdom.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

42

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Seglcellesygdom (SCD) forårsager multiorgan dysfunktion og tidlig død hos berørte individer (1-4). Mange bukker under for komplikationer af kronisk organdysfunktion og eventuel organsvigt, hvoraf den ene er leveren. Spektrum af seglcelleleversygdom spænder fra leversekvestreringskrise, intrahepatisk kolestase, galdesten, ikke-cirrhotisk portalhypertension, kronisk seglhepatopati og skrumpelever til komplikationer af behandlingen af ​​sygdommen, herunder sekundær jernoverbelastning og viral hepatitis. Selvom levertransplantation er blevet udført for SC-induceret leversvigt, gør en rå dødelighed på 60% det til et dårligt valg (5). Det er derfor bydende nødvendigt at identificere patienter med leverdysfunktion og -skader for mulig tidlig intervention.

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER

    1. Alle over 18 år kan give samtykke, mand eller kvinde
    2. Evne til at give skriftligt informeret samtykke
    3. Alle etniciteter
    4. Seglcelle-genotyper; Homozygot hæmoglobin S-sygdom, heterozygot hæmoglobin SC og S beta-thalassæmi inklusive SB+ og SB0
    5. Bevis på SCD-leverdysfunktion ved unormale leverlaboratorieparametre i mindst 2 af følgende; alanin aminotransferase (ALT), aspartat aminotransferase (AST), alkalisk phosphatase (ALP), direkte og total serum bilirubin > 1 gange ULN)

EXKLUSIONSKRITERIER:

  1. Hvis der ikke træffes foranstaltninger for at forhindre graviditet i studieperioden
  2. Manglende evne til at give informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Histologiske beviser på regression af leversygdom hos stamcelletransplanterede seglcellepatienter målt ved grad af forbedring i Deugniers og HAI score
Tidsramme: 5 år
For at vurdere sværhedsgraden, udelukke portalhypertension, bedømme prognose og hjælpe med beslutninger om ændring af behandlingen
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Klinisk bevis på regression af leversygdom hos transplanterede seglcellepatienter. Evaluer forholdet mellem ændring i leversygdom, galdesyrer, mikrobiom og forekomst af infektion i SCD.
Tidsramme: 5 år
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. juni 2019

Studieafslutning (Faktiske)

11. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. september 2013

Først opslået (Skøn)

25. september 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 130196
  • 13-DK-0196

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.Alle indsamlede IPD.

IPD-delingstidsramme

IPD og enhver yderligere understøttende information vil blive tilgængelig 6 måneder efter offentliggørelsen.

IPD-delingsadgangskriterier

Alle anmodninger om sekundær brug vil blive gennemgået og godkendt af PI Theo Heller, MD.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner