Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка серповидноклеточной болезни печени

12 мая 2022 г. обновлено: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Фон:

- Серповидноклеточная анемия изменяет форму эритроцитов. Это повышает вероятность их разрушения, поскольку они застревают в мелких кровеносных сосудах. Это приводит к снижению количества эритроцитов, а также к повреждению мелких кровеносных сосудов, которые снабжают кровью многие органы. Одним из пораженных органов является печень. Серповидно-клеточная анемия и ее лечение с помощью переливания крови могут привести к значительному повреждению печени. Это заболевание также может привести к ненормальному восстановлению печени после повреждения. Это может вызвать высокое кровяное давление в печени. Исследователи хотят знать, улучшает ли лечение серповидно-клеточной анемии трансплантацией стволовых клеток повреждение печени.

Цели:

- Изучить конкретные факторы, улучшающие или ухудшающие течение серповидноклеточной болезни печени после трансплантации стволовых клеток.

Право на участие:

- Взрослые в возрасте 18 лет и старше с серповидноклеточной болезнью печени.

Дизайн:

  • Участие займет примерно 7 дней в течение 2 лет.
  • Визит 1: участники будут проверены с историей болезни и обзором текущего режима лечения.
  • Визит 2: участники вернутся в клинику для объяснения исследования и медицинского осмотра. У них также будут анализы крови и мочи, а также сканирование печени.
  • Все участники пробудут в клинике 2 ночи. У них будет биопсия печени и тест на давление в печени. Им введут успокоительные и введут трубку в вену на шее.
  • Участникам, перенесшим трансплантацию стволовых клеток, предстоит повторная биопсия примерно через 24 месяца.
  • В течение 2-летнего периода исследования у участников будут брать кровь 2-4 раза и образцы стула брать 2 раза.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Серповидно-клеточная анемия (SCD) вызывает полиорганную дисфункцию и раннюю смерть у больных. Многие умирают от осложнений хронической дисфункции органов и возможной органной недостаточности, одним из которых является печень.

Спектр серповидноклеточной болезни печени варьирует от печеночного секвестрации, внутрипеченочного холестаза, камней в желчном пузыре, нецирротической портальной гипертензии, хронической серповидной гепатопатии и цирроза печени до осложнений лечения заболевания, включая вторичную перегрузку железом и вирусный гепатит. Хотя трансплантация печени выполнялась при печеночной недостаточности, индуцированной подкожной клетчаткой, грубая смертность в 60% делает ее плохим выбором. Поэтому крайне важно выявить пациентов с дисфункцией и повреждением печени для возможного раннего вмешательства.

Трансплантация стволовых клеток в настоящее время является единственным методом лечения ВСС, а гепатопатия ВСС NIH является одним из показаний к трансплантации. В настоящее время неизвестно, обращает ли трансплантация стволовых клеток заболевание печени при ВСС, поэтому мы намерены изучить и сравнить характер заболевания печени при ВСС до и после трансплантации стволовых клеток, а также у пациентов, не подходящих для трансплантации. Перед включением в исследование все пациенты с ВСС будут обследованы на наличие заболеваний печени, включая оценку фибросканирования. Первичной конечной точкой является гистологическое свидетельство регрессии заболевания печени. Следовательно, всем пациентам в группе, подходящей для трансплантации, будет проведена биопсия печени до и через 12-24 месяца после трансплантации. Пациентам, не имеющим права на трансплантацию, будет предложена биопсия печени при наличии клинических показаний. Пациенты, которые уже перенесли трансплантацию, будут включены, и их данные будут оценены ретроспективно. Образцы сыворотки и плазмы, ткани печени и стула будут тщательно оцениваться по таким параметрам, как функциональные пробы печени, метаболизм железа, факторы свертывания и маркеры воспаления, включая микробные продукты. Целью исследования является использование серповидно-клеточной анемии в качестве модели прогнозирования маркеров прогрессирования и регресса заболевания печени.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

42

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 99 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Серповидно-клеточная анемия (SCD) вызывает полиорганную дисфункцию и раннюю смерть у больных (1-4). Многие умирают от осложнений хронической дисфункции органов и возможной органной недостаточности, одним из которых является печень. Спектр серповидноклеточной болезни печени варьирует от печеночного секвестрации, внутрипеченочного холестаза, камней в желчном пузыре, нецирротической портальной гипертензии, хронической серповидной гепатопатии и цирроза печени до осложнений лечения заболевания, включая вторичную перегрузку железом и вирусный гепатит. Хотя трансплантация печени выполнялась при печеночной недостаточности, индуцированной подкожной клетчаткой, грубая смертность в 60% делает ее плохим выбором (5). Поэтому крайне важно выявить пациентов с дисфункцией и повреждением печени для возможного раннего вмешательства.

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ

    1. Все лица старше 18 лет, способные дать согласие, мужчины или женщины
    2. Способность предоставить письменное информированное согласие
    3. Все национальности
    4. серповидноклеточные генотипы; Гомозиготный гемоглобин S, гетерозиготный гемоглобин SC и S бета-талассемия, включая SB+ и SB0
    5. Доказательства дисфункции печени при внезапной сердечной смерти по аномальным лабораторным параметрам печени, по крайней мере, в 2 из следующих случаев; аланинаминотрансфераза (АЛТ), аспартатаминотрансфераза (АСТ), щелочная фосфатаза (ЩФ), прямой и общий билирубин сыворотки > 1 раза ВГН)

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

  1. При непринятии мер по предупреждению беременности в период обучения
  2. Неспособность дать информированное согласие

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гистологические доказательства регрессии заболевания печени у пациентов с серповидно-клеточной анемией, перенесших трансплантацию стволовых клеток, оцениваемые по степени улучшения шкалы Денье и шкалы HAI.
Временное ограничение: 5 лет
Для оценки степени тяжести, исключения портальной гипертензии, оценки прогноза и помощи в принятии решений об изменении тактики лечения.
5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Клинические доказательства регресса заболевания печени у пациентов с пересаженными серповидноклеточными клетками. Оценить взаимосвязь между изменениями заболевания печени, желчных кислот, микробиома и распространенностью инфекции при ВСС.
Временное ограничение: 5 лет
5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 октября 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 июня 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 июня 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 сентября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 сентября 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 сентября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 мая 2022 г.

Последняя проверка

1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 130196
  • 13-DK-0196

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

.Все собранные ИПД.

Сроки обмена IPD

IPD и любая дополнительная вспомогательная информация станут доступны через 6 месяцев после публикации.

Критерии совместного доступа к IPD

Любые запросы на вторичное использование будут рассмотрены и утверждены PI Theo Heller, MD.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Vietnam

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться