Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení srpkovité jaterní choroby

12. května 2022 aktualizováno: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Pozadí:

- Srpkovitá anémie mění tvar červených krvinek. To zvyšuje pravděpodobnost jejich rozpadu, když uvíznou v malých krevních cévách. To vede k nízkému počtu červených krvinek a také k poškození malých krevních cév, které zásobují mnoho orgánů. Jedním z postižených orgánů jsou játra. Srpkovitá anémie a její léčba pomocí krevní transfuze může vést k významnému poškození jater. Toto onemocnění může také způsobit abnormální růst jater po poškození. To může způsobit vysoký krevní tlak v játrech. Vědci chtějí vědět, zda léčba srpkovité anémii pomocí transplantace kmenových buněk zlepšuje poškození jater.

Cíle:

- Prozkoumat specifické faktory, které zlepšují nebo zhoršují srpkovitou anémii jater po transplantaci kmenových buněk.

Způsobilost:

- Dospělí ve věku 18 let a starší se srpkovitou anémií jater.

Design:

  • Účast bude trvat přibližně 7 dní v průběhu 2 let.
  • Návštěva 1: Účastníci budou vyšetřeni s anamnézou a přehledem aktuálního léčebného režimu.
  • Návštěva 2: účastníci se vrátí na kliniku pro vysvětlení studie a fyzické zkoušky. Budou jim také provedeny krevní a močové testy a skeny jater.
  • Všichni účastníci budou mít na klinice pobyt na 2 noci. Budou mít jaterní biopsii a test jaterního tlaku. Dostanou sedativum a do žíly na krku jim zavede hadičku.
  • Účastníci, kteří mají transplantaci kmenových buněk, budou mít druhou biopsii asi o 24 měsíců později.
  • Během 2letého období studie bude účastníkům odebrána krev 2-4krát a vzorky stolice 2krát.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Srpkovitá anémie (SCD) způsobuje multiorgánovou dysfunkci a předčasnou smrt u postižených jedinců. Mnozí podlehnou komplikacím chronické orgánové dysfunkce a eventuálnímu orgánovému selhání, z nichž jedním jsou játra.

Spektrum srpkovité jaterní choroby sahá od jaterní sekvestrační krize, intrahepatální cholestázy, žlučových kamenů, necirhotické portální hypertenze, chronické srpkovité hepatopatie a cirhózy až po komplikace léčby onemocnění včetně sekundárního přetížení železem a virové hepatitidy. Ačkoli byla transplantace jater provedena pro selhání jater vyvolané SC, hrubá míra úmrtnosti 60 % z ní činí špatnou volbu. Je proto nezbytné identifikovat pacienty s dysfunkcí a poškozením jater pro případnou včasnou intervenci.

Transplantace kmenových buněk je v současnosti jediným lékem na SCD a na NIH SCD je hepatopatie jednou z indikací k transplantaci. V současné době není známo, zda transplantace kmenových buněk zvrátit SCD jaterní onemocnění, proto máme v úmyslu studovat a porovnat povahu SCD jaterního onemocnění před a po transplantaci kmenových buněk a u pacientů nezpůsobilých k transplantaci. Všichni pacienti s SCD budou před zařazením vyšetřeni na onemocnění jater, včetně vyhodnocení fibroscanem. Primárním cílem je histologický důkaz regrese jaterního onemocnění. Všichni pacienti v rameni vhodném pro transplantaci tedy podstoupí jaterní biopsii před a 12-24 měsíců po transplantaci. Pacientům nezpůsobilým k transplantaci bude nabídnuta jaterní biopsie, pokud je to klinicky indikováno. Pacienti, kteří již transplantaci podstoupili, budou zařazeni a jejich data budou zpětně vyhodnocena. Vzorky séra a plazmy, jaterní tkáně a stolice budou rozsáhle hodnoceny na parametry, jako jsou jaterní funkční testy, metabolismus železa, srážecí faktory a zánětlivé markery včetně mikrobiálních produktů. Záměrem studie je použít srpkovitou anémii jako model predikce markerů progrese a regrese jaterního onemocnění.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

42

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Srpkovitá anémie (SCD) způsobuje multiorgánovou dysfunkci a předčasnou smrt u postižených jedinců (1-4). Mnozí podlehnou komplikacím chronické orgánové dysfunkce a eventuálnímu orgánovému selhání, z nichž jedním jsou játra. Spektrum srpkovité jaterní choroby sahá od jaterní sekvestrační krize, intrahepatální cholestázy, žlučových kamenů, necirhotické portální hypertenze, chronické srpkovité hepatopatie a cirhózy až po komplikace léčby onemocnění včetně sekundárního přetížení železem a virové hepatitidy. Ačkoli byla transplantace jater provedena pro jaterní selhání vyvolané SC, hrubá míra úmrtnosti 60 % z ní činí špatnou volbu (5). Je proto nezbytné identifikovat pacienty s dysfunkcí a poškozením jater pro případnou včasnou intervenci.

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ

    1. Všichni starší 18 let mohou dát souhlas, muži nebo ženy
    2. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas
    3. Všechna etnika
    4. Genotypy srpkovitých buněk; Homozygotní hemoglobin S onemocnění, heterozygotní hemoglobin SC a S beta talasémie včetně SB+ a SB0
    5. Důkaz jaterní dysfunkce SCD abnormálními jaterními laboratorními parametry alespoň ve 2 z následujících případů; alaninaminotransferáza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST), alkalická fosfatáza (ALP), přímý a celkový sérový bilirubin > 1krát ULN)

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  1. Pokud neprovedete opatření k zabránění otěhotnění během období studie
  2. Neschopnost poskytnout informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Histologický důkaz regrese onemocnění jater u pacientů se srpkovitou anémií po transplantaci kmenových buněk měřený stupněm zlepšení Deugnierova a HAI skóre
Časové okno: 5 let
K posouzení závažnosti, vyloučení portální hypertenze, posouzení prognózy a pomoci při rozhodování o změně léčby
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Klinický důkaz regrese onemocnění jater u pacientů s transplantovanou srpkovitou anémií. Zhodnoťte vztah mezi změnou jaterního onemocnění, žlučových kyselin, mikrobiomem a prevalencí infekce u SCD.
Časové okno: 5 let
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

11. června 2019

Dokončení studie (Aktuální)

11. června 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. září 2013

První zveřejněno (Odhad)

25. září 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 130196
  • 13-DK-0196

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

.Všechny shromážděné IPD.

Časový rámec sdílení IPD

IPD a jakékoli další podpůrné informace budou k dispozici 6 měsíců po zveřejnění.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jakékoli požadavky na sekundární použití budou zkontrolovány a schváleny PI Theo Hellerem, MD.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit