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Valutazione della malattia del fegato falciforme

12 maggio 2022 aggiornato da: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Sfondo:

- L'anemia falciforme modifica la forma dei globuli rossi. Questo li rende più propensi a rompersi quando rimangono bloccati in piccoli vasi sanguigni. Ciò porta a un basso numero di globuli rossi e anche a danni ai piccoli vasi sanguigni che riforniscono molti organi. Uno degli organi colpiti è il fegato. L'anemia falciforme e il suo trattamento attraverso la trasfusione di sangue possono portare a danni epatici significativi. Questa malattia può anche causare una ricrescita anomala del fegato dopo un danno. Ciò può causare ipertensione nel fegato. I ricercatori vogliono sapere se curare l'anemia falciforme con un trapianto di cellule staminali migliora il danno epatico.

Obiettivi:

- Per esplorare fattori specifici che migliorano o peggiorano l'anemia falciforme dopo un trapianto di cellule staminali.

Eleggibilità:

- Adulti di età pari o superiore a 18 anni con anemia falciforme.

Progetto:

  • La partecipazione richiederà circa 7 giorni in 2 anni.
  • Visita 1: i partecipanti verranno sottoposti a screening con anamnesi e revisione dell'attuale regime di trattamento.
  • Visita 2: i partecipanti torneranno alla clinica per la spiegazione dello studio e l'esame fisico. Avranno anche esami del sangue e delle urine e scansioni del fegato.
  • Tutti i partecipanti avranno un soggiorno di 2 notti presso la clinica. Avranno una biopsia epatica e un test della pressione epatica. Saranno sedati e verrà inserito un tubo in una vena del collo.
  • I partecipanti che hanno un trapianto di cellule staminali avranno una seconda biopsia circa 24 mesi dopo.
  • Durante il periodo di studio di 2 anni, ai partecipanti verranno prelevati campioni di sangue 2-4 volte e campioni di feci raccolti 2 volte.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'anemia falciforme (SCD) provoca disfunzione multiorgano e morte prematura negli individui affetti. Molti soccombono alle complicazioni della disfunzione organica cronica e all'eventuale insufficienza d'organo, una delle quali è il fegato.

Lo spettro dell'epatopatia falciforme varia da crisi di sequestro epatico, colestasi intraepatica, calcoli biliari, ipertensione portale non cirrotica, epatopatia falciforme cronica e cirrosi a complicanze del trattamento della malattia tra cui sovraccarico di ferro secondario ed epatite virale. Sebbene il trapianto di fegato sia stato eseguito per l'insufficienza epatica indotta da SC, un tasso di mortalità grezzo del 60% lo rende una scelta sbagliata. È quindi imperativo identificare i pazienti con disfunzione epatica e danno per un possibile intervento precoce.

Il trapianto di cellule staminali è attualmente l'unica cura per la SCD e presso l'NIH l'epatopatia da SCD è una delle indicazioni per il trapianto. Al momento non è noto se il trapianto di cellule staminali inverta la malattia epatica SCD, quindi intendiamo studiare e confrontare la natura della malattia epatica SCD prima e dopo il trapianto di cellule staminali e nei pazienti non idonei al trapianto. Tutti i pazienti con SCD saranno sottoposti a screening per malattie del fegato prima dell'arruolamento, inclusa la valutazione del fibroscan. L'endpoint primario è l'evidenza istologica di regressione della malattia epatica. Quindi tutti i pazienti nel braccio idoneo al trapianto saranno sottoposti a biopsia epatica prima e 12-24 mesi dopo il trapianto. Ai pazienti non idonei al trapianto verrà offerta la biopsia epatica quando clinicamente indicato. I pazienti che sono già stati sottoposti a trapianto saranno inclusi ei loro dati valutati retrospettivamente. Campioni di siero e plasma, tessuto epatico e feci saranno ampiamente valutati per parametri quali test di funzionalità epatica, metabolismo del ferro, fattori di coagulazione e marcatori infiammatori inclusi prodotti microbici. L'intenzione dello studio è utilizzare l'anemia falciforme come modello per predire i marcatori di progressione e regressione dell'affezione epatica.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

42

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

L'anemia falciforme (SCD) causa disfunzione multiorgano e morte prematura nei soggetti affetti (1-4). Molti soccombono alle complicazioni della disfunzione organica cronica e all'eventuale insufficienza d'organo, una delle quali è il fegato. Lo spettro dell'epatopatia falciforme varia da crisi di sequestro epatico, colestasi intraepatica, calcoli biliari, ipertensione portale non cirrotica, epatopatia falciforme cronica e cirrosi a complicanze del trattamento della malattia tra cui sovraccarico di ferro secondario ed epatite virale. Sebbene il trapianto di fegato sia stato eseguito per l'insufficienza epatica indotta da SC, un tasso di mortalità grezzo del 60% lo rende una scelta sbagliata (5). È quindi imperativo identificare i pazienti con disfunzione epatica e danno per un possibile intervento precoce.

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE

    1. Tutte le età maggiori di 18 anni in grado di acconsentire, maschi o femmine
    2. Capacità di fornire il consenso informato scritto
    3. Tutte le etnie
    4. genotipi falciformi; Malattia da emoglobina S omozigote, emoglobina eterozigote SC e S beta talassemia incluse SB+ e SB0
    5. Evidenza di disfunzione epatica SCD da parametri di laboratorio epatici anormali in almeno 2 dei seguenti; alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST), fosfatasi alcalina (ALP), bilirubina sierica diretta e totale > 1 volte ULN)

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  1. Se non si adottano misure per prevenire la gravidanza durante il periodo di studio
  2. Incapacità di fornire il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evidenza istologica di regressione della malattia epatica nei pazienti con anemia falciforme trapiantati con cellule staminali misurata dal grado di miglioramento del punteggio di Deugnier e HAI
Lasso di tempo: 5 anni
Per valutare la gravità, escludere l'ipertensione portale, giudicare la prognosi e aiutare nelle decisioni sull'alterazione della gestione
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Prove cliniche di regressione della malattia epatica nei pazienti con anemia falciforme trapiantati. Valutare la relazione tra il cambiamento nella malattia del fegato, gli acidi biliari, il microbioma e la prevalenza dell'infezione nella SCD.
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

11 giugno 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

11 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 settembre 2013

Primo Inserito (Stima)

25 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 130196
  • 13-DK-0196

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

.Tutti i DPI raccolti.

Periodo di condivisione IPD

IPD e qualsiasi ulteriore informazione di supporto saranno disponibili 6 mesi dopo la pubblicazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Eventuali richieste di utilizzo secondario saranno esaminate e approvate dal PI Theo Heller, MD.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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