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Bewertung der Sichelzellanämie

12. Mai 2022 aktualisiert von: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Hintergrund:

- Die Sichelzellenanämie verändert die Form der roten Blutkörperchen. Dies erhöht die Wahrscheinlichkeit, dass sie zerfallen, wenn sie in kleinen Blutgefäßen stecken bleiben. Dies führt zu einer verminderten Anzahl roter Blutkörperchen und auch zu einer Schädigung der kleinen Blutgefäße, die viele Organe versorgen. Eines der betroffenen Organe ist die Leber. Die Sichelzellenanämie und ihre Behandlung durch Bluttransfusionen können zu erheblichen Leberschäden führen. Diese Krankheit kann auch dazu führen, dass die Leber nach einer Schädigung abnormal nachwächst. Dies kann zu hohem Blutdruck in der Leber führen. Forscher wollen wissen, ob die Heilung der Sichelzellenanämie durch eine Stammzelltransplantation den Leberschaden verbessert.

Ziele:

- Untersuchung spezifischer Faktoren, die die Sichelzellanämie nach einer Stammzelltransplantation verbessern oder verschlimmern.

Teilnahmeberechtigung:

- Erwachsene ab 18 Jahren mit Sichelzellanämie.

Design:

  • Die Teilnahme dauert ca. 7 Tage über einen Zeitraum von 2 Jahren.
  • Besuch 1: Die Teilnehmer werden anhand ihrer Krankengeschichte und des aktuellen Behandlungsplans überprüft.
  • Besuch 2: Die Teilnehmer kehren zur Erläuterung der Studie und zur körperlichen Untersuchung in die Klinik zurück. Außerdem werden Blut- und Urintests sowie Scans der Leber durchgeführt.
  • Alle Teilnehmer erhalten einen zweitägigen Aufenthalt in der Klinik. Sie werden eine Leberbiopsie und einen Leberdrucktest durchführen lassen. Sie werden sediert und ein Schlauch wird in eine Vene am Hals eingeführt.
  • Bei Teilnehmern, die sich einer Stammzelltransplantation unterzogen haben, wird etwa 24 Monate später eine zweite Biopsie durchgeführt.
  • Während des zweijährigen Studienzeitraums wird den Teilnehmern zwei- bis viermal Blut abgenommen und zwei Mal Stuhlproben entnommen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die Sichelzellenanämie (SCD) führt bei betroffenen Personen zu Funktionsstörungen mehrerer Organe und einem frühen Tod. Viele erliegen den Komplikationen einer chronischen Organfunktionsstörung und schließlich einem Organversagen, darunter auch der Leber.

Das Spektrum der Sichelzellanämie reicht von Lebersequestrierungskrise, intrahepatischer Cholestase, Gallensteinen, nicht zirrhotischer portaler Hypertonie, chronischer Sichelzellanämie und Leberzirrhose bis hin zu Komplikationen bei der Behandlung der Erkrankung, einschließlich sekundärer Eisenüberladung und Virushepatitis. Obwohl eine Lebertransplantation bei SC-induziertem Leberversagen durchgeführt wurde, ist sie bei einer rohen Sterblichkeitsrate von 60 % eine schlechte Wahl. Daher ist es für eine mögliche frühzeitige Intervention unbedingt erforderlich, Patienten mit Leberfunktionsstörungen und -schäden zu identifizieren.

Die Stammzelltransplantation ist derzeit die einzige Heilung für SCD und am NIH ist SCD-Hepatopathie eine der Indikationen für eine Transplantation. Derzeit ist nicht bekannt, ob eine Stammzelltransplantation die SCD-Lebererkrankung umkehren kann. Daher beabsichtigen wir, die Natur der SCD-Lebererkrankung vor und nach einer Stammzelltransplantation sowie bei Patienten, die für eine Transplantation nicht geeignet sind, zu untersuchen und zu vergleichen. Alle SCD-Patienten werden vor der Aufnahme auf Lebererkrankungen untersucht, einschließlich einer Fibroscan-Bewertung. Primärer Endpunkt ist der histologische Nachweis einer Rückbildung der Lebererkrankung. Daher werden alle Patienten im transplantationsfähigen Arm vor und 12–24 Monate nach der Transplantation einer Leberbiopsie unterzogen. Patienten, die für eine Transplantation nicht in Frage kommen, wird bei klinischer Indikation eine Leberbiopsie angeboten. Patienten, die sich bereits einer Transplantation unterzogen haben, werden eingeschlossen und ihre Daten retrospektiv ausgewertet. Serum- und Plasma-, Lebergewebe- und Stuhlproben werden umfassend auf Parameter wie Leberfunktionstests, Eisenstoffwechsel, Gerinnungsfaktoren und Entzündungsmarker einschließlich mikrobieller Produkte untersucht. Ziel der Studie ist es, die Sichelzellenanämie als Modell zur Vorhersage von Markern für das Fortschreiten und die Regression von Lebererkrankungen zu nutzen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

42

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 99 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Sichelzellenanämie (SCD) führt bei betroffenen Personen zu Funktionsstörungen mehrerer Organe und einem frühen Tod (1-4). Viele erliegen den Komplikationen einer chronischen Organfunktionsstörung und schließlich einem Organversagen, darunter auch der Leber. Das Spektrum der Sichelzellanämie reicht von Lebersequestrierungskrise, intrahepatischer Cholestase, Gallensteinen, nicht zirrhotischer portaler Hypertonie, chronischer Sichelzellanämie und Leberzirrhose bis hin zu Komplikationen bei der Behandlung der Erkrankung, einschließlich sekundärer Eisenüberladung und Virushepatitis. Obwohl eine Lebertransplantation bei SC-induziertem Leberversagen durchgeführt wurde, ist sie aufgrund einer rohen Sterblichkeitsrate von 60 % eine schlechte Wahl (5). Daher ist es für eine mögliche frühzeitige Intervention unbedingt erforderlich, Patienten mit Leberfunktionsstörungen und -schäden zu identifizieren.

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN

    1. Alle einwilligungsfähigen Personen ab 18 Jahren, ob männlich oder weiblich
    2. Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
    3. Alle Ethnien
    4. Sichelzellen-Genotypen; Homozygote Hämoglobin-S-Krankheit, heterozygotes Hämoglobin SC und S-Beta-Thalassämie, einschließlich SB+ und SB0
    5. Hinweise auf eine SCD-Leberfunktionsstörung durch abnormale Leberlaborparameter in mindestens 2 der folgenden Fälle; Alaninaminotransferase (ALT), Aspartataminotransferase (AST), alkalische Phosphatase (ALP), direktes und Gesamtserumbilirubin > 1-fache ULN)

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  1. Wenn während des Studienzeitraums keine Maßnahmen zur Verhinderung einer Schwangerschaft ergriffen werden
  2. Unfähigkeit, eine Einverständniserklärung abzugeben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Histologischer Nachweis einer Rückbildung der Lebererkrankung bei Patienten mit Stammzelltransplantation und Sichelzellenanämie, gemessen am Grad der Verbesserung des Deugnier- und HAI-Scores
Zeitfenster: 5 Jahre
Zur Beurteilung des Schweregrads, zum Ausschluss einer portalen Hypertonie, zur Beurteilung der Prognose und zur Unterstützung bei Entscheidungen über eine Änderung der Behandlung
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Klinischer Nachweis einer Rückbildung der Lebererkrankung bei Patienten mit Sichelzellentransplantation. Bewerten Sie den Zusammenhang zwischen Veränderungen der Lebererkrankung, der Gallensäuren, des Mikrobioms und der Infektionsprävalenz bei SCD.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Juni 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Juni 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. September 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. September 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. September 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 130196
  • 13-DK-0196

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

.Alle gesammelten IPD.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD und alle zusätzlichen unterstützenden Informationen werden 6 Monate nach Veröffentlichung verfügbar sein.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Alle Sekundärnutzungsanfragen werden vom PI Theo Heller, MD, geprüft und genehmigt.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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