Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgning for vækst og udvikling af pædiatriske patienter fra CRAD001M2301 (EXIST-LT)

28. februar 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Langsigtet opfølgningsundersøgelse til overvågning af vækst og udvikling af pædiatriske patienter, der tidligere er blevet behandlet med Everolimus i undersøgelse CRAD001M2301

Det primære formål med CRAD001M2305 er at rapportere de langsigtede virkninger af everolimus-behandling på højde, vægt og seksuel udvikling (ved hjælp af Tanner Stages) hos børn og unge med Tuberous Sclerosis Complex (TSC) associeret med Subependymal Giant Cell Astrocytoma (SEGA). Undersøgelsen vil overvåge væksten og udviklingen af ​​pædiatriske patienter med TSC-associeret SEGA, som tidligere er indskrevet i CRAD001M2301, indtil de når Tanner Stage V, eller indtil 16 år for kvinder eller 17 for mænd, alt efter hvad der indtræffer først.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CRAD001M2305 er et prospektivt multicenter fase IIIb/IV-studie. Denne undersøgelse vil undersøge, om den fysiske og seksuelle udvikling hos pædiatriske patienter er påvirket af tidligere eller igangværende behandling med everolimus. Undersøgelsen vil overvåge væksten og udviklingen af ​​pædiatriske patienter med TSC-associeret SEGA, som tidligere er indskrevet i CRAD001M2301, indtil de når Tanner Stage V, eller indtil 16 år for kvinder eller 17 for mænd, alt efter hvad der indtræffer først. Fortsat behandling med everolimus er efter investigatorens skøn og er ikke påkrævet for deltagelse i CRAD001M2305. Vækst (højde, vægt) og seksuel udvikling (Tanner-stadier, kønshormonniveauer, alder ved menarche, thelarche (hunner) og adrenarche (mænd)) og hjerneudvikling (vurderet af TAND-tjekliste, datoer for hjerne-MR) hos patienter, der deltager i denne langsigtede opfølgningsundersøgelse vil blive fulgt ved årlige besøg på stedet, indtil patienterne opnår Tanner Stage V eller alder 16 (kvinder), alder 17 (mænd), alt efter hvad der indtræffer først. Bivirkninger, samtidig medicinering, forekomst af menarche, vil blive overvåget og data indsamlet hver 3. måned ("3-månedligt"). Medmindre det er klinisk indiceret, kan disse 3-måneders besøg udføres per telefon.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 127412
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University Of California Los Angeles SC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center SC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children SC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatriske kvindelige patienter, som var i undersøgelsesbehandling i undersøgelsen [CRAD001M2301] inden for de seneste 63 måneder og ikke har nået Tanner Stage V eller 16 år på tidspunktet for afslutningen af ​​[CRAD001M2301] eller
  • Pædiatriske mandlige patienter, der var i undersøgelsesbehandling i undersøgelsen [CRAD001M2301] inden for de seneste 6 måneder og ikke har nået Tanner Stage V eller 17 år på tidspunktet for afslutningen af ​​[CRAD001M2301]
  • Skriftligt informeret samtykke i henhold til lokale retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Pædiatriske kvindelige patienter, der var i undersøgelsesbehandling i CRAD001M2301 og ikke har nået Tanner Stage V, men er inden for 3 måneder efter at være fyldt 16 år eller
  • Pædiatriske mandlige patienter, der var i undersøgelsesbehandling i CRAD001M2301 og ikke har nået Tanner Stage V, men er inden for 3 måneder efter at være fyldt 17 år
  • Enhver patient, der var gravid før starten af ​​CRAD001M2305

Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Everolimus
Alle patienter vil tidligere være blevet behandlet med everolimus som en del af CRAD001M2301. Fortsat behandling med everolimus er tilladt, men ikke påkrævet for at deltage i denne undersøgelse. Lægen kan dog vælge at placere patienten på en anden behandling.
Medicin: Everolimus
Blodprøve og vurdering af Tanner Stage
Eksperimentel: Lægevalg
Medicin: Envirolimus lægemiddelklasse som foreskrevet af læge
Efter investigators skøn kan patienter behandles med kommercielt tilgængelig everolimus i henhold til lokal produktinformation/plejestandard.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter, der opnåede Tanner Stage V ved eller før alder 16 (kvinder) eller 17 (mænd)
Tidsramme: Årligt op til 12 år
Patienterne vil blive vurderet årligt, indtil Tanner Stage 5 er opnået
Årligt op til 12 år
Højde/Body Mass Index (BMI) standardafvigelsesscore siden baseline
Tidsramme: Årligt op til 12 år
Højde og vægt (for BMI) vil blive vurderet for at overvåge vækst.
Årligt op til 12 år
Gennemsnitlige endokrine laboratorieværdier
Tidsramme: Årligt op til 12 år
Blodprøver vil blive udtaget for at vurdere FSH, LH, testosteron (mandligt) eller østrogen (kvinde) efter alder
Årligt op til 12 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter, der opnåede Tanner Stage V ved eller før alder 16 (kvinder) eller 17 (mænd)
Tidsramme: Årligt op til 12 år
Patienterne vil blive vurderet årligt, indtil Tanner Stage 5 er opnået
Årligt op til 12 år
Langsigtet sikkerhed vurderet af National Cancer Institute (NCI) Common Toxicity Criteria or Adverse Events (CTCAE)
Tidsramme: Årligt op til 12 år
Sikkerhed vurderet af National Cancer Institute (NCI) Common Toxicity Criteria or Adverse Events (CTCAE). Uønskede hændelser (AE'er)/Serious Adverse Events (SAE'er), samtidig medicinering (conmeds) vil blive indsamlet efter behov.
Årligt op til 12 år
Alder ved menarche/thelarche (kvinder) eller adrenarche (mænd)
Tidsramme: Årligt op til 12 år
Alder, når patienten opnår hvert benchmark, vil blive registreret og sammenlignet med standarder. Menarche = start af menstruation Thelarche = begyndende brystudvikling Adrenarche = pubic haor udvikling
Årligt op til 12 år
Alder på Tanner Stage II, III, IV, V
Tidsramme: Årligt op til 12 år
Alder, hvor hvert Tanner Stage er opnået, vil blive indsamlet og sammenlignet med kendte standarder.
Årligt op til 12 år
Neuropsykologisk udvikling
Tidsramme: Årligt op til 12 år
TSC-Associated-Neuropsychiatric-Disorders (TAND) Checkliste vil blive brugt til at følge op på patientens neuropsykologiske udvikling
Årligt op til 12 år
Højde/BMI standardafvigelsesscore efter år siden baseline
Tidsramme: Årligt op til 12 år
Højde, vægt, Tanner-stadie vil blive sammenlignet med data fra TSC-patienter, der ikke er blevet behandlet med everolimus
Årligt op til 12 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

18. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2015

Først opslået (Anslået)

14. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CRAD001M2305
  • 2013-003795-13 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Vækst og udvikling

Kliniske forsøg med Everolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner