Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A gyermekbetegek növekedésének és fejlődésének hosszú távú nyomon követése a CRAD001M2301-ből (EXIST-LT)

2024. február 28. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Hosszú távú követési vizsgálat a korábban everolimusszal kezelt gyermekbetegek növekedésének és fejlődésének nyomon követésére a CRAD001M2301 számú vizsgálatban

A CRAD001M2305 elsődleges célja, hogy beszámoljon az everolimusz-kezelés hosszú távú hatásairól a testmagasságra, súlyra és szexuális fejlődésre (Tanner stádiumok alkalmazásával) gyermekeknél és serdülőknél, akiknél a Tuberous Sclerosis Complex (TSC) a szubependimális óriássejtes asztrocitómához (SEGA) társul. A tanulmány a TSC-vel összefüggő SEGA-ban szenvedő, korábban a CRAD001M2301-be bevont gyermekgyógyászati ​​betegek növekedését és fejlődését fogja nyomon követni, amíg el nem érik a Tanner V. stádiumot, vagy 16 éves korukig nőknél vagy 17 éves korukig férfiaknál, attól függően, hogy melyik következik be előbb.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A CRAD001M2305 egy prospektív, többközpontú fázis IIIb/IV vizsgálat. Ez a vizsgálat azt vizsgálja, hogy a gyermekkorú betegek fizikai és szexuális fejlődését befolyásolja-e a korábbi vagy folyamatban lévő everolimusz-kezelés. A tanulmány a TSC-vel összefüggő SEGA-ban szenvedő, korábban a CRAD001M2301-be bevont gyermekgyógyászati ​​betegek növekedését és fejlődését fogja nyomon követni, amíg el nem érik a Tanner V. stádiumot, vagy 16 éves korukig nőknél vagy 17 éves korukig férfiaknál, attól függően, hogy melyik következik be előbb. Az everolimusz-kezelés folytatása a vizsgáló döntése alapján történik, és nem szükséges a CRAD001M2305 vizsgálatban való részvételhez. A résztvevő betegek növekedése (magasság, súly) és szexuális fejlődés (Tanner-stádiumok, nemi hormonszintek, életkor menarche, thelarche (nőstények) és adrenarche (férfiak)) és agyfejlődés (TAND ellenőrzőlista alapján értékelve, agy MRI dátumai). Ebben a hosszú távú követési vizsgálatban a helyszínre tett éves látogatások alkalmával a páciensek Tanner V. stádiumát vagy 16. életévüket (nők), 17. életévüket (férfiak) el nem érik, attól függően, hogy melyik következik be előbb. A nemkívánatos eseményeket, az egyidejű gyógyszeres kezelést, a menarche megjelenését 3 havonta ("3 havonta") monitorozzák és adatokat gyűjtenek. Hacsak klinikailag nem indokolt, ezek a 3 havi látogatások telefonon is elvégezhetők.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussel, Belgium, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University Of California Los Angeles SC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center SC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children SC
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 127412
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Gyermekkori nőbetegek, akik az elmúlt 63 hónapban a [CRAD001M2301] vizsgálatban vizsgálati kezelésben részesültek, és a [CRAD001M2301] befejezésének időpontjában még nem érték el a Tanner V. stádiumot, illetve nem töltötték be a 16. életévüket, vagy
  • Férfi gyermekkorú betegek, akik az elmúlt 6 hónapban a [CRAD001M2301] vizsgálatban vizsgálati kezelésben részesültek, és a [CRAD001M2301] befejezésének időpontjában még nem érték el a Tanner V. stádiumot, illetve nem töltötték be a 17. életévüket.
  • Írásos beleegyezés a helyi irányelvek szerint

Kizárási kritériumok:

  • Gyermekkori nőbetegek, akik a CRAD001M2301 vizsgálati kezelésben részesültek, és még nem érték el a Tanner V. stádiumot, de 3 hónapon belül a 16. életévük betöltését követően
  • Gyermekgyógyászati ​​férfi betegek, akik a CRAD001M2301 vizsgálati kezelésben részesültek, és még nem érték el a Tanner V. stádiumot, de 3 hónapon belül vannak a 17. életévük betöltése után
  • Minden olyan beteg, aki a CRAD001M2305 kezdete előtt terhes volt

Egyéb, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Everolimus
Minden beteget korábban everolimusszal kezeltek a CRAD001M2301 részeként. Az everolimusz-kezelés folytatása megengedett, de nem szükséges a vizsgálatban való részvételhez. Az orvos azonban dönthet úgy, hogy a beteget más kezelésben részesíti.
Drog: Everolimus
Vérvétel és Tanner Stage felmérés
Kísérleti: Orvos választás
Drog: Envirolimus gyógyszerosztály az orvos által előírtak szerint
A vizsgáló döntése alapján a betegek a kereskedelemben kapható everolimusszal kezelhetők a helyi termékinformáció/kezelési szabvány szerint.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek százalékos aránya, akik 16 éves korukban (nők) vagy 17 éves koruk előtt (férfiak) elérték a Tanner V. stádiumot
Időkeret: Évente 12 évig
A betegeket évente értékelik a Tanner 5. stádium eléréséig
Évente 12 évig
Magasság/testtömeg-index (BMI) szórásértéke a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Évente 12 évig
A növekedés nyomon követése érdekében a magasságot és a súlyt (BMI-hez) értékeljük.
Évente 12 évig
Átlagos endokrin laboratóriumi értékek
Időkeret: Évente 12 évig
Vérmintát vesznek az FSH, LH, tesztoszteron (férfi) vagy ösztrogén (nők) kor szerinti értékeléséhez.
Évente 12 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek százalékos aránya, akik 16 éves korukban (nők) vagy 17 éves koruk előtt (férfiak) elérték a Tanner V. stádiumot
Időkeret: Évente 12 évig
A betegeket évente értékelik a Tanner 5. stádium eléréséig
Évente 12 évig
A National Cancer Institute (NCI) közös toxicitási kritériumai vagy mellékhatásai (CTCAE) által értékelt hosszú távú biztonság
Időkeret: Évente 12 évig
A National Cancer Institute (NCI) közös toxicitási kritériumai vagy nemkívánatos események (CTCAE) által értékelt biztonság. Nemkívánatos események (AE)/Súlyos nemkívánatos események (SAE), egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek (conmeds) szükség szerint összegyűjtésre kerülnek.
Évente 12 évig
Menarche/thelarche (nőstények) vagy adrenarche (férfiak) kora
Időkeret: Évente 12 évig
Az életkor, amikor a páciens eléri az egyes referenciaértékeket, rögzítésre kerül, és összehasonlításra kerül a standardokkal. Menarche = menstruáció kezdete Thelarche = emlőfejlődés kezdete Adrenarche = szemérem szőrfejlődése
Évente 12 évig
Tanner életkora II., III., IV., V. szakasz
Időkeret: Évente 12 évig
Az egyes Tanner-stádiumok elérésének korát össze kell gyűjteni és összehasonlítani az ismert szabványokkal.
Évente 12 évig
Neuropszichológiai fejlődés
Időkeret: Évente 12 évig
A TSC-vel összefüggő neuropszichiátriai rendellenességek (TAND) ellenőrző listája a páciens neuropszichológiai fejlődésének nyomon követésére szolgál.
Évente 12 évig
Magasság/BMI szórás pontszáma évenként az alapvonal óta
Időkeret: Évente 12 évig
A magasságot, testsúlyt és a Tanner-stádiumot összehasonlítják az everolimusszal nem kezelt TSC-betegek adataival
Évente 12 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. december 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. december 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. december 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. december 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. január 9.

Első közzététel (Becsült)

2015. január 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 28.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CRAD001M2305
  • 2013-003795-13 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján egy független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Everolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Paraguay

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel