Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за ростом и развитием педиатрических пациентов из CRAD001M2301 (EXIST-LT)

28 февраля 2024 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Долгосрочное последующее исследование для мониторинга роста и развития детей, ранее получавших эверолимус, в исследовании CRAD001M2301

Основная цель CRAD001M2305 — сообщить о долгосрочных эффектах лечения эверолимусом на рост, вес и половое развитие (с использованием стадий Таннера) у детей и подростков с комплексом туберозного склероза (TSC), связанным с субэпендимальной гигантоклеточной астроцитомой (SEGA). В исследовании будет отслеживаться рост и развитие детей с СЕГА, ассоциированной с TSC, ранее зарегистрированных в CRAD001M2301, до тех пор, пока они не достигнут стадии V по Таннеру, или до 16 лет для женщин или до 17 лет для мужчин, в зависимости от того, что наступит раньше.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

CRAD001M2305 — проспективное многоцентровое исследование фазы IIIb/IV. В этом исследовании будет изучено влияние предшествующего или текущего лечения эверолимусом на физическое и половое развитие детей. В исследовании будет отслеживаться рост и развитие детей с СЕГА, ассоциированной с TSC, ранее зарегистрированных в CRAD001M2301, до тех пор, пока они не достигнут стадии V по Таннеру, или до 16 лет для женщин или до 17 лет для мужчин, в зависимости от того, что наступит раньше. Продолжение лечения эверолимусом остается на усмотрение исследователя и не требуется для участия в исследовании CRAD001M2305. Рост (рост, вес) и половое развитие (стадии Таннера, уровни половых гормонов, возраст наступления менархе, телархе (самки) и адренархе (мужчины)) и развитие мозга (по оценке с помощью контрольного списка TAND, даты МРТ головного мозга) пациентов, участвующих в этом долгосрочном последующем исследовании будут наблюдаться при ежегодных посещениях учреждения до тех пор, пока пациенты не достигнут стадии Таннера V или 16 лет (женщины), 17 лет (мужчины), в зависимости от того, что наступит раньше. Нежелательные явления, сопутствующее лечение, появление менархе будут контролироваться, и данные будут собираться каждые 3 месяца («3 месяца»). Если нет клинических показаний, эти 3-месячные визиты можно проводить по телефону.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussel, Бельгия, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 127412
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University Of California Los Angeles SC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center SC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children SC

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Педиатрические пациенты женского пола, которые получали исследуемое лечение в исследовании [CRAD001M2301] в течение последних 63 месяцев и не достигли стадии V по Таннеру или возраста 16 лет на момент завершения [CRAD001M2301] или
  • Педиатрические пациенты мужского пола, которые получали исследуемое лечение в исследовании [CRAD001M2301] в течение последних 6 месяцев и не достигли стадии V по Таннеру или возраста 17 лет на момент завершения [CRAD001M2301].
  • Письменное информированное согласие в соответствии с местными правилами

Критерий исключения:

  • Педиатрические пациенты женского пола, получавшие исследуемое лечение в CRAD001M2301 и не достигшие стадии V по Таннеру, но которым исполнилось 16 или более лет в течение 3 месяцев.
  • Педиатрические пациенты мужского пола, получавшие исследуемое лечение в CRAD001M2301 и не достигшие стадии Таннера V, но которым исполнилось 17 лет в течение 3 месяцев.
  • Любая пациентка, которая была беременна до начала CRAD001M2305.

Другие определенные протоколом критерии включения/исключения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эверолимус
Все пациенты ранее получали эверолимус в рамках программы CRAD001M2301. Продолжение лечения эверолимусом разрешено, но не требуется для участия в этом исследовании. Однако врач может назначить пациенту другое лечение.
Лекарство: Эверолимус
Образец крови и оценка стадии Таннера
Экспериментальный: Выбор врача
Лекарство: Класс препарата Энвиролимус по назначению врача
По усмотрению исследователя, пациентов можно лечить коммерчески доступным эверолимусом в соответствии с местной информацией о продукте/стандартом лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов, достигших стадии Таннера V в возрасте до 16 лет (женщины) или 17 лет (мужчины)
Временное ограничение: Ежегодно до 12 лет
Пациенты будут оцениваться ежегодно, пока не будет достигнута стадия Таннера 5.
Ежегодно до 12 лет
Оценка стандартного отклонения индекса массы тела/роста (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Ежегодно до 12 лет
Рост и вес (для ИМТ) будут оцениваться для контроля роста.
Ежегодно до 12 лет
Средние эндокринные лабораторные значения
Временное ограничение: Ежегодно до 12 лет
Будет взят образец крови для оценки ФСГ, ЛГ, тестостерона (мужчины) или эстрогена (женщины) по возрасту.
Ежегодно до 12 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов, достигших стадии Таннера V в возрасте до 16 лет (женщины) или 17 лет (мужчины)
Временное ограничение: Ежегодно до 12 лет
Пациенты будут оцениваться ежегодно, пока не будет достигнута стадия Таннера 5.
Ежегодно до 12 лет
Долгосрочная безопасность по оценке Национального института рака (NCI) «Общие критерии токсичности или нежелательных явлений» (CTCAE)
Временное ограничение: Ежегодно до 12 лет
Безопасность согласно оценке Национального института рака (NCI) по общим критериям токсичности или нежелательным явлениям (CTCAE). Информация о нежелательных явлениях (НЯ)/серьезных нежелательных явлениях (СНЯ), сопутствующих лекарствах (противопоказаниях) будет собираться по мере необходимости.
Ежегодно до 12 лет
Возраст менархе/телархе (женщины) или адренархе (мужчины)
Временное ограничение: Ежегодно до 12 лет
Возраст, когда пациент достигает каждого эталона, будет записан и сравнен со стандартами. Менархе = начало менструации Телархе = начало развития груди Адренархе = развитие лобковой области
Ежегодно до 12 лет
Возраст на стадии Таннера II, III, IV, V
Временное ограничение: Ежегодно до 12 лет
Возраст достижения каждой стадии Таннера будет собираться и сравниваться с известными стандартами.
Ежегодно до 12 лет
Нейропсихологическое развитие
Временное ограничение: Ежегодно до 12 лет
Контрольный список TSC-ассоциированных нейропсихиатрических расстройств (TAND) будет использоваться для наблюдения за нейропсихологическим развитием пациента.
Ежегодно до 12 лет
Оценка стандартного отклонения роста/ИМТ по годам с исходного уровня
Временное ограничение: Ежегодно до 12 лет
Рост, вес, стадия по Таннеру будут сравниваться с данными пациентов с ТС, которые не получали эверолимус.
Ежегодно до 12 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 декабря 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 декабря 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 января 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

14 января 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CRAD001M2305
  • 2013-003795-13 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Рост и развитие

Клинические исследования Эверолимус

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться