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Langzeit-Follow-up für Wachstum und Entwicklung von pädiatrischen Patienten von CRAD001M2301 (EXIST-LT)

28. Februar 2024 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Langzeit-Follow-up-Studie zur Überwachung des Wachstums und der Entwicklung von pädiatrischen Patienten, die zuvor in der Studie CRAD001M2301 mit Everolimus behandelt wurden

Das Hauptziel von CRAD001M2305 ist die Berichterstattung über die Langzeitwirkungen einer Everolimus-Behandlung auf Größe, Gewicht und sexuelle Entwicklung (unter Verwendung von Tanner-Stadien) bei Kindern und Jugendlichen mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC) in Verbindung mit subependymalem Riesenzellastrozytom (SEGA). Die Studie wird das Wachstum und die Entwicklung von pädiatrischen Patienten mit TSC-assoziiertem SEGA, die zuvor in CRAD001M2301 aufgenommen wurden, bis zum Erreichen des Tanner-Stadiums V oder bis zum Alter von 16 Jahren für Frauen oder 17 Jahren für Männer überwachen, je nachdem, was zuerst eintritt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CRAD001M2305 ist eine prospektive, multizentrische Phase-IIIb/IV-Studie. In dieser Studie wird untersucht, ob die körperliche und sexuelle Entwicklung von pädiatrischen Patienten durch eine frühere oder laufende Behandlung mit Everolimus beeinflusst wird. Die Studie wird das Wachstum und die Entwicklung von pädiatrischen Patienten mit TSC-assoziiertem SEGA, die zuvor in CRAD001M2301 aufgenommen wurden, bis zum Erreichen des Tanner-Stadiums V oder bis zum Alter von 16 Jahren für Frauen oder 17 Jahren für Männer überwachen, je nachdem, was zuerst eintritt. Die Fortsetzung der Behandlung mit Everolimus liegt im Ermessen des Prüfarztes und ist für die Teilnahme an CRAD001M2305 nicht erforderlich. Wachstum (Größe, Gewicht) und sexuelle Entwicklung (Tanner-Stadien, Sexualhormonspiegel, Alter bei Menarche, Thelarche (Frauen) und Adrenarche (Männer)) und Gehirnentwicklung (bewertet durch TAND-Checkliste, Daten der Gehirn-MRT) der teilnehmenden Patientinnen in dieser Langzeit-Follow-up-Studie wird bei jährlichen Besuchen vor Ort nachverfolgt, bis die Patienten das Tanner-Stadium V erreichen oder 16 Jahre (Frauen) bzw. 17 Jahre (Männer) alt sind, je nachdem, was zuerst eintritt. Unerwünschte Ereignisse, begleitende Medikation, Auftreten von Menarche werden alle 3 Monate („3-monatlich“) überwacht und Daten gesammelt. Sofern nicht klinisch indiziert, können diese 3-Monats-Besuche telefonisch durchgeführt werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 127412
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University Of California Los Angeles SC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center SC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children SC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pädiatrische weibliche Patienten, die in den letzten 63 Monaten eine Studienbehandlung in Studie [CRAD001M2301] erhalten haben und zum Zeitpunkt des Abschlusses von [CRAD001M2301] das Tanner-Stadium V oder das 16. Lebensjahr noch nicht erreicht haben, oder
  • Pädiatrische männliche Patienten, die in den letzten 6 Monaten eine Studienbehandlung in Studie [CRAD001M2301] erhalten haben und zum Zeitpunkt des Abschlusses von [CRAD001M2301] das Tanner-Stadium V oder das 17. Lebensjahr noch nicht erreicht haben
  • Schriftliche Einverständniserklärung gemäß den lokalen Richtlinien

Ausschlusskriterien:

  • Pädiatrische weibliche Patienten, die sich in der Studienbehandlung CRAD001M2301 befanden und das Tanner-Stadium V nicht erreicht haben, aber innerhalb von 3 Monaten das 16. Lebensjahr vollendet haben oder
  • Pädiatrische männliche Patienten, die sich in der Studienbehandlung CRAD001M2301 befanden und das Tanner-Stadium V nicht erreicht haben, aber innerhalb von 3 Monaten das 17. Lebensjahr vollendet haben
  • Jede Patientin, die vor Beginn von CRAD001M2305 schwanger war

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Everolimus
Alle Patienten wurden zuvor im Rahmen von CRAD001M2301 mit Everolimus behandelt. Eine fortgesetzte Behandlung mit Everolimus ist für die Teilnahme an dieser Studie erlaubt, aber nicht erforderlich. Der Arzt kann jedoch entscheiden, den Patienten einer anderen Behandlung zu unterziehen.
Arzneimittel: Everolimus
Blutprobe und Beurteilung der Tanner-Phase
Experimental: Wahl des Arztes
Arzneimittel: Envirolimus-Medikamentenklasse, wie vom Arzt verschrieben
Nach Ermessen des Prüfarztes können Patienten gemäß den örtlichen Produktinformationen/Versorgungsstandards mit kommerziell erhältlichem Everolimus behandelt werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten, die das Tanner-Stadium V im oder vor dem Alter von 16 (Frauen) oder 17 (Männer) erreichten
Zeitfenster: Jährlich bis 12 Jahre
Die Patienten werden jährlich untersucht, bis Tanner-Stadium 5 erreicht ist
Jährlich bis 12 Jahre
Größe/Body-Mass-Index (BMI)-Standardabweichungs-Score seit Studienbeginn
Zeitfenster: Jährlich bis 12 Jahre
Größe und Gewicht (für den BMI) werden bewertet, um das Wachstum zu überwachen.
Jährlich bis 12 Jahre
Mittlere endokrine Laborwerte
Zeitfenster: Jährlich bis 12 Jahre
Blutproben werden entnommen, um FSH, LH, Testosteron (männlich) oder Östrogen (weiblich) nach Alter zu bestimmen
Jährlich bis 12 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten, die das Tanner-Stadium V im oder vor dem Alter von 16 (Frauen) oder 17 (Männer) erreichten
Zeitfenster: Jährlich bis 12 Jahre
Die Patienten werden jährlich untersucht, bis Tanner-Stadium 5 erreicht ist
Jährlich bis 12 Jahre
Langzeitsicherheit gemäß Bewertung durch das National Cancer Institute (NCI) Common Toxicity Criteria or Adverse Events (CTCAE)
Zeitfenster: Jährlich bis 12 Jahre
Sicherheit gemäß den Common Toxicity Criteria or Adverse Events (CTCAE) des National Cancer Institute (NCI). Unerwünschte Ereignisse (AEs)/schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs), Begleitmedikationen (conmeds) werden nach Bedarf erfasst.
Jährlich bis 12 Jahre
Alter bei Menarche/Thelarche (Frauen) oder Adrenarche (Männer)
Zeitfenster: Jährlich bis 12 Jahre
Das Alter, in dem der Patient jeden Benchmark erreicht, wird aufgezeichnet und mit Standards verglichen. Menarche = Beginn der Menstruation Thelarche = Beginn der Brustentwicklung Adrenarche = Schamhaarentwicklung
Jährlich bis 12 Jahre
Alter im Tanner-Stadium II, III, IV, V
Zeitfenster: Jährlich bis 12 Jahre
Das Alter bei Erreichen jeder Gerberstufe wird erfasst und mit bekannten Standards verglichen.
Jährlich bis 12 Jahre
Neuropsychologische Entwicklung
Zeitfenster: Jährlich bis 12 Jahre
Die TSC-Associated-Neuropsychiatric-Disorders (TAND) Checklist wird verwendet, um die neuropsychologische Entwicklung des Patienten zu verfolgen
Jährlich bis 12 Jahre
Größe/BMI-Standardabweichung nach Jahr seit Studienbeginn
Zeitfenster: Jährlich bis 12 Jahre
Größe, Gewicht, Tanner-Staging werden mit Daten von TSC-Patienten verglichen, die nicht mit Everolimus behandelt wurden
Jährlich bis 12 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Dezember 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Januar 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

14. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CRAD001M2305
  • 2013-003795-13 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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