Acompanhamento de longo prazo para crescimento e desenvolvimento de pacientes pediátricos de CRAD001M2301 (EXIST-LT)
28 de fevereiro de 2024 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Estudo de Acompanhamento de Longo Prazo para Monitorar o Crescimento e Desenvolvimento de Pacientes Pediátricos Anteriormente Tratados com Everolimo no Estudo CRAD001M2301
O principal objetivo do CRAD001M2305 é relatar os efeitos a longo prazo do tratamento com everolimus na altura, peso e desenvolvimento sexual (usando os estágios de Tanner) em crianças e adolescentes com Complexo de Esclerose Tuberosa (TSC) associado ao Astrocitoma Subependimário de Células Gigantes (SEGA).
O estudo monitorará o crescimento e o desenvolvimento de pacientes pediátricos com SEGA associado ao TSC, previamente inscritos no CRAD001M2301 até atingirem o Estágio V de Tanner ou até os 16 anos para mulheres ou 17 para homens, o que ocorrer primeiro.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O CRAD001M2305 é um estudo prospectivo multicêntrico de fase IIIb/IV.
Este estudo investigará se o desenvolvimento físico e sexual de pacientes pediátricos é afetado pelo tratamento prévio ou contínuo com everolimo.
O estudo monitorará o crescimento e o desenvolvimento de pacientes pediátricos com SEGA associado ao TSC, previamente inscritos no CRAD001M2301 até atingirem o Estágio V de Tanner ou até os 16 anos para mulheres ou 17 para homens, o que ocorrer primeiro.
A continuação do tratamento com everolimo fica a critério do investigador e não é necessária para a participação no CRAD001M2305.
Crescimento (altura, peso) e desenvolvimento sexual (estágios de Tanner, níveis de hormônios sexuais, idade da menarca, telarca (mulheres) e adrenarca (homens)) e desenvolvimento cerebral (avaliado pela lista de verificação TAND, datas da ressonância magnética cerebral) de pacientes participantes neste estudo de acompanhamento de longo prazo serão acompanhados em visitas anuais ao local até que os pacientes atinjam o Estágio V de Tanner ou 16 anos (mulheres), 17 anos (homens), o que ocorrer primeiro.
Eventos adversos, medicação concomitante, aparecimento de menarca, serão monitorados e os dados coletados a cada 3 meses ("3-mensalmente").
A menos que clinicamente indicado, essas visitas trimestrais podem ser realizadas por telefone.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Brussel, Bélgica, 1090
- Novartis Investigative Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University Of California Los Angeles SC
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Minnesota Epilepsy Group
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Cinn Children Hosp Medical Center SC
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75219
- Texas Scottish Rite Hospital for Children SC
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Moscow, Federação Russa, 127412
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes pediátricas do sexo feminino que estavam em tratamento do estudo [CRAD001M2301] nos últimos 63 meses e não atingiram o Estágio V de Tanner ou 16 anos de idade no momento da conclusão do [CRAD001M2301] ou
- Pacientes pediátricos do sexo masculino que estavam em tratamento do estudo [CRAD001M2301] nos últimos 6 meses e não atingiram o Estágio V de Tanner ou 17 anos de idade no momento da conclusão do [CRAD001M2301]
- Consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes locais
Critério de exclusão:
- Pacientes pediátricas do sexo feminino que estavam em tratamento do estudo em CRAD001M2301 e não atingiram o Estágio V de Tanner, mas estão dentro de 3 meses após completarem 16 anos ou
- Pacientes pediátricos do sexo masculino que estavam em tratamento do estudo em CRAD001M2301 e não atingiram o estágio V de Tanner, mas estão dentro de 3 meses após completarem 17 anos
- Qualquer paciente que estivesse grávida antes do início de CRAD001M2305
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Everolimo
Todos os pacientes foram previamente tratados com everolimus como parte do CRAD001M2301.
O tratamento continuado com everolimus é permitido, mas não obrigatório para a participação neste estudo.
No entanto, o médico pode optar por colocar o paciente em outro tratamento.
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Amostra de sangue e avaliação do estágio de Tanner
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Experimental: Escolha do médico
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A critério do investigador, os pacientes podem ser tratados com everolimo disponível comercialmente, de acordo com as informações locais do produto/padrão de tratamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes que alcançaram o Estágio V de Tanner antes ou antes dos 16 anos (mulheres) ou 17 anos (homens)
Prazo: Anual até 12 anos
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Os pacientes serão avaliados anualmente até que o estágio 5 de Tanner seja alcançado
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Anual até 12 anos
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Pontuação de desvio padrão do índice de massa corporal/altura (IMC) desde a linha de base
Prazo: Anual até 12 anos
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Altura e peso (para IMC) serão avaliados para monitorar o crescimento.
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Anual até 12 anos
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Valores médios de laboratório endócrino
Prazo: Anual até 12 anos
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Amostra de sangue será coletada para avaliar FSH, LH, testosterona (masculino) ou estrogênio (feminino) por idade
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Anual até 12 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes que alcançaram o Estágio V de Tanner antes ou antes dos 16 anos (mulheres) ou 17 anos (homens)
Prazo: Anual até 12 anos
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Os pacientes serão avaliados anualmente até que o estágio 5 de Tanner seja alcançado
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Anual até 12 anos
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Segurança a longo prazo conforme avaliado pelo National Cancer Institute (NCI) Common Toxicity Criteria or Adverse Events (CTCAE)
Prazo: Anual até 12 anos
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Segurança avaliada pelo National Cancer Institute (NCI) Common Toxicity Criteria or Adverse Events (CTCAE).
Eventos adversos (EAs)/Eventos adversos graves (SAEs), medicamentos concomitantes (conmeds) serão coletados conforme necessário.
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Anual até 12 anos
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Idade da menarca/telarca (mulheres) ou adrenarca (homens)
Prazo: Anual até 12 anos
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A idade em que o paciente atingir cada ponto de referência será registrada e comparada com os padrões.
Menarca = início da menstruação Telarca = início do desenvolvimento das mamas Adrenarca = desenvolvimento dos pêlos púbicos
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Anual até 12 anos
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Idade em Tanner Estágio II, III, IV, V
Prazo: Anual até 12 anos
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A idade em que cada Estágio de Tanner é alcançado será coletada e comparada com padrões conhecidos.
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Anual até 12 anos
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Desenvolvimento neuropsicológico
Prazo: Anual até 12 anos
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A lista de verificação TSC-Associated-Neuropsychiatric-Disorders (TAND) será usada para acompanhar o desenvolvimento neuropsicológico do paciente
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Anual até 12 anos
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Pontuação de desvio padrão de altura/IMC por ano desde a linha de base
Prazo: Anual até 12 anos
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Altura, peso e estadiamento de Tanner serão comparados com dados de pacientes com TSC que não foram tratados com everolimus
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Anual até 12 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de dezembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
18 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
18 de dezembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de janeiro de 2015
Primeira postagem (Estimado)
14 de janeiro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CRAD001M2305
- 2013-003795-13 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Everolimo
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Seung-Jung ParkAbbott Medical Devices; CardioVascular Research Foundation, KoreaRescindidoDoença arterial coronáriaTailândia, Republica da Coréia, China, Malásia