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Suivi à long terme de la croissance et du développement des patients pédiatriques à partir de CRAD001M2301 (EXIST-LT)

28 février 2024 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Étude de suivi à long terme pour surveiller la croissance et le développement des patients pédiatriques précédemment traités par l'évérolimus dans l'étude CRAD001M2301

L'objectif principal de CRAD001M2305 est de rapporter les effets à long terme du traitement par l'évérolimus sur la taille, le poids et le développement sexuel (à l'aide des stades de Tanner) chez les enfants et les adolescents atteints du complexe de sclérose tubéreuse (TSC) associé à l'astrocytome à cellules géantes sous-épendymaires (SEGA). L'étude surveillera la croissance et le développement des patients pédiatriques atteints de SEGA associé à TSC, précédemment inscrits au CRAD001M2301 jusqu'à ce qu'ils atteignent le stade V de Tanner, ou jusqu'à l'âge de 16 ans pour les femmes ou de 17 ans pour les hommes, selon la première éventualité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

CRAD001M2305 est une étude prospective multicentrique de phase IIIb/IV. Cette étude examinera si le développement physique et sexuel des patients pédiatriques est affecté par un traitement antérieur ou en cours par l'évérolimus. L'étude surveillera la croissance et le développement des patients pédiatriques atteints de SEGA associé à TSC, précédemment inscrits au CRAD001M2301 jusqu'à ce qu'ils atteignent le stade V de Tanner, ou jusqu'à l'âge de 16 ans pour les femmes ou de 17 ans pour les hommes, selon la première éventualité. La poursuite du traitement par l'évérolimus est à la discrétion de l'investigateur et n'est pas requise pour la participation à CRAD001M2305. Croissance (taille, poids) et développement sexuel (stades de Tanner, niveaux d'hormones sexuelles, âge à la ménarche, thélarche (femelles) et adrénarche (mâles)) et développement cérébral (évalué par la liste de contrôle TAND, dates d'IRM cérébrale) des patients participants dans cette étude de suivi à long terme seront suivis lors de visites annuelles sur le site jusqu'à ce que les patients atteignent le stade V de Tanner ou 16 ans (femmes), 17 ans (hommes) selon la première éventualité. Les événements indésirables, médication concomitante, apparition des premières règles, seront suivis et les données recueillies tous les 3 mois (« 3 mois »). Sauf indication clinique, ces visites trimestrielles peuvent être effectuées par téléphone.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussel, Belgique, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 127412
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University Of California Los Angeles SC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center SC
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children SC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patientes pédiatriques qui suivaient le traitement à l'étude dans l'étude [CRAD001M2301] au cours des 63 derniers mois et qui n'avaient pas atteint le stade V de Tanner ou n'avaient pas 16 ans au moment de la fin de [CRAD001M2301] ou
  • Patients pédiatriques de sexe masculin qui suivaient le traitement à l'étude dans l'étude [CRAD001M2301] au cours des 6 derniers mois et qui n'ont pas atteint le stade V de Tanner ou l'âge de 17 ans au moment de la fin de [CRAD001M2301]
  • Consentement éclairé écrit selon les directives locales

Critère d'exclusion:

  • Patientes pédiatriques qui suivaient le traitement de l'étude CRAD001M2301 et n'ont pas atteint le stade V de Tanner, mais sont dans les 3 mois suivant l'âge de 16 ans ou
  • Patients pédiatriques de sexe masculin qui suivaient le traitement à l'étude dans CRAD001M2301 et n'ont pas atteint le stade V de Tanner, mais sont dans les 3 mois suivant l'âge de 17 ans
  • Toute patiente enceinte avant le début de CRAD001M2305

Autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Évérolimus
Tous les patients auront été préalablement traités par l'évérolimus dans le cadre du CRAD001M2301. La poursuite du traitement par l'évérolimus est autorisée mais pas obligatoire pour participer à cette étude. Cependant, le médecin peut choisir de placer le patient sur un autre traitement.
Médicament: Évérolimus
Échantillon de sang et évaluation du stade de Tanner
Expérimental: Choix du médecin
Médicament: Classe de médicaments Envirolimus tel que prescrit par le médecin
À la discrétion de l'investigateur, les patients peuvent être traités avec de l'évérolimus disponible dans le commerce, conformément aux informations sur le produit local/aux normes de soins.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients ayant atteint le stade V de Tanner à l'âge de 16 ans (femmes) ou 17 ans (hommes) ou avant
Délai: Annuellement jusqu'à 12 ans
Les patients seront évalués chaque année jusqu'à ce que le stade 5 de Tanner soit atteint
Annuellement jusqu'à 12 ans
Écart-type taille/indice de masse corporelle (IMC) depuis le départ
Délai: Annuellement jusqu'à 12 ans
La taille et le poids (pour l'IMC) seront évalués pour surveiller la croissance.
Annuellement jusqu'à 12 ans
Valeurs moyennes du laboratoire endocrinien
Délai: Annuellement jusqu'à 12 ans
Un échantillon de sang sera prélevé pour évaluer la FSH, la LH, la testostérone (homme) ou l'œstrogène (femme) en fonction de l'âge
Annuellement jusqu'à 12 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients ayant atteint le stade V de Tanner à l'âge de 16 ans (femmes) ou 17 ans (hommes) ou avant
Délai: Annuellement jusqu'à 12 ans
Les patients seront évalués chaque année jusqu'à ce que le stade 5 de Tanner soit atteint
Annuellement jusqu'à 12 ans
Innocuité à long terme évaluée par le National Cancer Institute (NCI) Common Toxicity Criteria or Adverse Events (CTCAE)
Délai: Annuellement jusqu'à 12 ans
Innocuité évaluée par le National Cancer Institute (NCI) Common Toxicity Criteria or Adverse Events (CTCAE). Les événements indésirables (EI) / événements indésirables graves (EIG), les médicaments concomitants (conmeds) seront collectés au besoin.
Annuellement jusqu'à 12 ans
Âge à la ménarche/thelarche (femmes) ou à l'adrénarche (hommes)
Délai: Annuellement jusqu'à 12 ans
L'âge auquel le patient atteint chaque repère sera enregistré et comparé aux normes. Ménarche = début des règles Thélarche = début du développement mammaire Adrénarche = développement de la peau pubienne
Annuellement jusqu'à 12 ans
Âge au stade de Tanner II, III, IV, V
Délai: Annuellement jusqu'à 12 ans
L'âge auquel chaque étape de Tanner est atteinte sera collecté et comparé à des normes connues.
Annuellement jusqu'à 12 ans
Développement neuropsychologique
Délai: Annuellement jusqu'à 12 ans
La liste de contrôle TSC-Associated-Neuropsychiatric-Disorders (TAND) sera utilisée pour suivre le développement neuropsychologique du patient
Annuellement jusqu'à 12 ans
Score d'écart type taille/IMC par année depuis la ligne de base
Délai: Annuellement jusqu'à 12 ans
La taille, le poids et le stade de Tanner seront comparés aux données de patients TSC qui n'ont pas été traités par l'évérolimus
Annuellement jusqu'à 12 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 décembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

18 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

18 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 décembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2015

Première publication (Estimé)

14 janvier 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CRAD001M2305
  • 2013-003795-13 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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