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CRAD001M2301 からの小児患者の成長と発達の長期追跡調査 (EXIST-LT)

2024年2月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

研究CRAD001M2301で以前にエベロリムスで治療された小児患者の成長と発達を監視するための長期追跡研究

CRAD001M2305 の主な目的は、上衣下巨細胞星状細胞腫 (SEGA) に関連する結節性硬化症 (TSC) の小児および青年の身長、体重、性的発達 (Tanner Stages を使用) に対するエベロリムス治療の長期的な影響を報告することです。 この研究では、以前にCRAD001M2301に登録されたTSC関連SEGAの小児患者の成長と発達を、Tanner Stage Vに到達するまで、または女性の場合は16歳、男性の場合は17歳のいずれか早い方まで監視します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

CRAD001M2305 は前向き多施設第 IIIb/IV 相試験です。 この研究では、小児患者の身体的および性的発達が、以前または進行中のエベロリムスによる治療によって影響を受けるかどうかを調査します。 この研究では、以前にCRAD001M2301に登録されたTSC関連SEGAの小児患者の成長と発達を、Tanner Stage Vに到達するまで、または女性の場合は16歳、男性の場合は17歳のいずれか早い方まで監視します。 エベロリムスによる治療の継続は研究者の裁量であり、CRAD001M2305 への参加には必須ではありません。 参加患者の成長（身長、体重）、性的発達（タナーステージ、性ホルモンレベル、初経年齢、テラルケ（女性）、アドレナリン（男性））、および脳の発達（TANDチェックリストによって評価、脳MRIの日付）この長期フォローアップ研究では、患者がタナーステージ V または 16 歳 (女性)、17 歳 (男性) のいずれか早い方に到達するまで、施設への毎年の訪問で追跡されます。 有害事象、併用薬、初潮の出現を監視し、データを 3 か月ごとに収集します (「3 か月ごと」)。 臨床的に指示されない限り、これらの 3 か月ごとの訪問は電話で行うことができます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

15

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University Of California Los Angeles SC
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center SC
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children SC
  • ベルギー
      • Brussel、ベルギー、1090
        • Novartis Investigative Site
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、127412
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -研究[CRAD001M2301]で研究治療を受けていた小児科の女性患者 過去63か月以内で、[CRAD001M2301]の完了時にタナーステージVまたは16歳に達していない、または
  • -過去6か月以内に[CRAD001M2301]の研究で研究治療を受けていた小児男性患者で、[CRAD001M2301]の完了時にタナーステージVまたは17歳に達していない
  • -現地のガイドラインに従った書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

  • -CRAD001M2301で研究治療を受けていて、タナーステージVに達していないが、16歳になってから3か月以内の小児女性患者または
  • -CRAD001M2301で研究治療を受けていて、タナーステージVに達していないが、17歳になってから3か月以内の小児男性患者
  • CRAD001M2305の開始前に妊娠していた患者

その他のプロトコル定義の包含/除外基準

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エベロリムス
すべての患者は、CRAD001M2301 の一部として以前にエベロリムスで治療されています。 エベロリムスによる継続治療は許可されていますが、この研究への参加には必須ではありません。 ただし、医師は患者に別の治療を施すことを選択する場合があります。
薬：エベロリムス
血液サンプルとタナーステージの評価
実験的：医師の選択
薬：医師の処方によるエンビロリムス薬クラス
治験責任医師の裁量により、地域の製品情報/標準治療に従って、患者は市販のエベロリムスで治療される場合があります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
16歳（女性）または17歳（男性）以前にTanner Stage Vを達成した患者の割合
時間枠：毎年12年まで
Tanner Stage 5が達成されるまで、患者は毎年評価されます
毎年12年まで
ベースライン以降の身長/体格指数 (BMI) 標準偏差スコア
時間枠：毎年12年まで
成長を監視するために、身長と体重 (BMI) を評価します。
毎年12年まで
平均内分泌検査値
時間枠：毎年12年まで
FSH、LH、テストステロン（男性）またはエストロゲン（女性）を年齢別に評価するために血液サンプルが採取されます
毎年12年まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
16歳（女性）または17歳（男性）以前にTanner Stage Vを達成した患者の割合
時間枠：毎年12年まで
Tanner Stage 5が達成されるまで、患者は毎年評価されます
毎年12年まで
米国国立がん研究所 (NCI) の共通毒性基準または有害事象 (CTCAE) によって評価された長期的な安全性
時間枠：毎年12年まで
米国国立がん研究所 (NCI) の共通毒性基準または有害事象 (CTCAE) によって評価された安全性。 有害事象（AE）/重篤な有害事象（SAE）、併用薬（コンメッド）は、必要に応じて収集されます。
毎年12年まで
初潮/Thelarche (女性) または adrenarche (男性) の年齢
時間枠：毎年12年まで
患者が各基準を達成した年齢を記録し、基準と比較します。 初経 = 月経の開始 Thelarche = 乳房の発達の開始 Adrenarche = 陰毛の発達
毎年12年まで
タナー段階 II、III、IV、V の年齢
時間枠：毎年12年まで
各タナー段階が達成されたときの年齢が収集され、既知の基準と比較されます。
毎年12年まで
神経心理学的発達
時間枠：毎年12年まで
TSC関連神経精神障害（TAND）チェックリストは、患者の神経心理学的発達を追跡するために使用されます
毎年12年まで
ベースラインからの年別の身長/BMI 標準偏差スコア
時間枠：毎年12年まで
身長、体重、タナー病期分類は、エベロリムスで治療されていないTSC患者のデータと比較されます
毎年12年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年12月17日

一次修了 (実際)

2023年12月18日

研究の完了 (実際)

2023年12月18日

試験登録日

最初に提出

2014年12月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年1月9日

最初の投稿 (推定)

2015年1月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月28日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CRAD001M2305
  • 2013-003795-13 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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