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Follow-up a lungo termine per la crescita e lo sviluppo dei pazienti pediatrici da CRAD001M2301 (EXIST-LT)

28 febbraio 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio di follow-up a lungo termine per monitorare la crescita e lo sviluppo di pazienti pediatrici precedentemente trattati con Everolimus nello studio CRAD001M2301

L'obiettivo primario di CRAD001M2305 è segnalare gli effetti a lungo termine del trattamento con everolimus su altezza, peso e sviluppo sessuale (utilizzando Tanner Stages) in bambini e adolescenti con Complesso di sclerosi tuberosa (TSC) associato ad astrocitoma subependimale a cellule giganti (SEGA). Lo studio monitorerà la crescita e lo sviluppo di pazienti pediatrici con SEGA associata a TSC, precedentemente arruolati in CRAD001M2301 fino al raggiungimento del Tanner Stage V, o fino all'età di 16 anni per le femmine o 17 per i maschi, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

CRAD001M2305 è uno studio prospettico multicentrico di fase IIIb/IV. Questo studio esaminerà se lo sviluppo fisico e sessuale dei pazienti pediatrici è influenzato dal trattamento precedente o in corso con everolimus. Lo studio monitorerà la crescita e lo sviluppo di pazienti pediatrici con SEGA associata a TSC, precedentemente arruolati in CRAD001M2301 fino al raggiungimento del Tanner Stage V, o fino all'età di 16 anni per le femmine o 17 per i maschi, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Il trattamento continuato con everolimus è a discrezione dello sperimentatore e non è richiesto per la partecipazione allo studio CRAD001M2305. Crescita (altezza, peso) e sviluppo sessuale (fasi di Tanner, livelli di ormoni sessuali, età al menarca, telarca (femmine) e adrenarca (maschi)) e sviluppo cerebrale (valutato dalla lista di controllo TAND, date della risonanza magnetica cerebrale) dei pazienti partecipanti in questo studio di follow-up a lungo termine saranno seguiti a visite annuali presso il sito fino a quando i pazienti raggiungeranno lo stadio V di Tanner o 16 anni (femmine), 17 anni (maschi), a seconda di quale evento si verifichi per primo. Gli eventi avversi, i farmaci concomitanti, la comparsa del menarca, saranno monitorati e i dati raccolti ogni 3 mesi ("trimestrale"). Se non indicato clinicamente, queste visite trimestrali possono essere effettuate telefonicamente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussel, Belgio, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 127412
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University Of California Los Angeles SC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center SC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children SC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti pediatriche di sesso femminile che erano in trattamento nello studio nello studio [CRAD001M2301] negli ultimi 63 mesi e non hanno raggiunto lo stadio Tanner V o l'età di 16 anni al momento del completamento di [CRAD001M2301] o
  • Pazienti pediatrici di sesso maschile che erano in trattamento nello studio nello studio [CRAD001M2301] negli ultimi 6 mesi e non hanno raggiunto lo stadio Tanner V o l'età di 17 anni al momento del completamento di [CRAD001M2301]
  • Consenso informato scritto secondo le linee guida locali

Criteri di esclusione:

  • Pazienti pediatriche di sesso femminile che erano in trattamento in studio in CRAD001M2301 e non hanno raggiunto lo stadio V di Tanner ma hanno compiuto 3 mesi dal compimento dell'età di 16 anni o
  • Pazienti pediatrici di sesso maschile che erano in trattamento in studio nello studio CRAD001M2301 e non hanno raggiunto lo stadio V di Tanner ma hanno compiuto 3 mesi dal compimento dell'età 17 anni
  • Qualsiasi paziente che era incinta prima dell'inizio di CRAD001M2305

Altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Everolimo
Tutti i pazienti saranno stati precedentemente trattati con everolimus come parte di CRAD001M2301. Il trattamento continuato con everolimus è consentito ma non richiesto per la partecipazione a questo studio. Tuttavia, il medico può scegliere di sottoporre il paziente a un altro trattamento.
Droga: Everolimo
Campione di sangue e valutazione del Tanner Stage
Sperimentale: Scelta del medico
Droga: Classe di farmaci Envirolimus come prescritto dal medico
A discrezione dello sperimentatore, i pazienti possono essere trattati con everolimus disponibile in commercio, come da informazioni sul prodotto locale/standard di cura.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno raggiunto lo stadio V di Tanner a 16 anni (femmine) o 17 anni (maschi) o prima
Lasso di tempo: Ogni anno fino a 12 anni
I pazienti saranno valutati annualmente fino al raggiungimento della fase 5 di Tanner
Ogni anno fino a 12 anni
Punteggio di deviazione standard di altezza/indice di massa corporea (BMI) rispetto al basale
Lasso di tempo: Ogni anno fino a 12 anni
Altezza e peso (per BMI) saranno valutati per monitorare la crescita.
Ogni anno fino a 12 anni
Valori medi di laboratorio endocrini
Lasso di tempo: Ogni anno fino a 12 anni
Verrà prelevato un campione di sangue per valutare FSH, LH, testosterone (maschio) o estrogeno (femmina) per età
Ogni anno fino a 12 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno raggiunto lo stadio V di Tanner a 16 anni (femmine) o 17 anni (maschi) o prima
Lasso di tempo: Ogni anno fino a 12 anni
I pazienti saranno valutati annualmente fino al raggiungimento della fase 5 di Tanner
Ogni anno fino a 12 anni
Sicurezza a lungo termine valutata dai criteri comuni di tossicità o eventi avversi (CTCAE) del National Cancer Institute (NCI)
Lasso di tempo: Ogni anno fino a 12 anni
Sicurezza valutata dai criteri comuni di tossicità o eventi avversi (CTCAE) del National Cancer Institute (NCI). Eventi avversi (AE) / Eventi avversi gravi (SAE), farmaci concomitanti (conmeds) saranno raccolti secondo necessità.
Ogni anno fino a 12 anni
Età al menarca/telarca (femmine) o adrenarca (maschi)
Lasso di tempo: Ogni anno fino a 12 anni
L'età in cui il paziente raggiunge ciascun benchmark verrà registrata e confrontata con gli standard. Menarca = inizio delle mestruazioni Thelarche = inizio dello sviluppo del seno Adrenarca = sviluppo del pelo pubico
Ogni anno fino a 12 anni
Età allo stadio Tanner II, III, IV, V
Lasso di tempo: Ogni anno fino a 12 anni
L'età in cui viene raggiunta ciascuna fase di concia sarà raccolta e confrontata con gli standard noti.
Ogni anno fino a 12 anni
Sviluppo neuropsicologico
Lasso di tempo: Ogni anno fino a 12 anni
La lista di controllo TSC-Associated-Neuropsychiatric-Disorders (TAND) verrà utilizzata per il follow-up dello sviluppo neuropsicologico del paziente
Ogni anno fino a 12 anni
Punteggio deviazione standard altezza/BMI per anno dal basale
Lasso di tempo: Ogni anno fino a 12 anni
Altezza, peso, stadiazione di Tanner saranno confrontati con i dati di pazienti con TSC che non sono stati trattati con everolimus
Ogni anno fino a 12 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

18 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

18 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 gennaio 2015

Primo Inserito (Stimato)

14 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRAD001M2305
  • 2013-003795-13 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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