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Seguimiento a largo plazo del crecimiento y desarrollo de pacientes pediátricos de CRAD001M2301 (EXIST-LT)

28 de febrero de 2024 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio de seguimiento a largo plazo para monitorear el crecimiento y desarrollo de pacientes pediátricos previamente tratados con everolimus en el estudio CRAD001M2301

El objetivo principal de CRAD001M2305 es informar los efectos a largo plazo del tratamiento con everolimus sobre la estatura, el peso y el desarrollo sexual (usando las etapas de Tanner) en niños y adolescentes con complejo de esclerosis tuberosa (TSC) asociado con astrocitoma subependimario de células gigantes (SEGA). El estudio monitoreará el crecimiento y desarrollo de pacientes pediátricos con SEGA asociada a TSC, inscritos previamente en CRAD001M2301 hasta que alcancen la Etapa V de Tanner, o hasta los 16 años para mujeres o 17 para hombres, lo que ocurra primero.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

CRAD001M2305 es un estudio prospectivo multicéntrico de fase IIIb/IV. Este estudio investigará si el desarrollo físico y sexual de los pacientes pediátricos se ve afectado por el tratamiento previo o en curso con everolimus. El estudio monitoreará el crecimiento y desarrollo de pacientes pediátricos con SEGA asociada a TSC, inscritos previamente en CRAD001M2301 hasta que alcancen la Etapa V de Tanner, o hasta los 16 años para mujeres o 17 para hombres, lo que ocurra primero. El tratamiento continuo con everolimus queda a criterio del investigador y no es necesario para participar en CRAD001M2305. Crecimiento (altura, peso) y desarrollo sexual (Etapas de Tanner, niveles de hormonas sexuales, edad de la menarquia, telarquia (mujeres) y adrenarquia (hombres)) y desarrollo cerebral (evaluado por TAND Checklist, fechas de resonancia magnética cerebral) de los pacientes participantes en este estudio de seguimiento a largo plazo se realizarán visitas anuales al sitio hasta que los pacientes alcancen el Estadio V de Tanner o 16 años (mujeres), 17 años (hombres), lo que ocurra primero. Los eventos adversos, la medicación concomitante, la aparición de la menarquia, se controlarán y se recopilarán datos cada 3 meses ("trimestral"). A menos que esté clínicamente indicado, estas visitas trimestrales se pueden realizar por teléfono.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Brussel, Bélgica, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University Of California Los Angeles SC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center SC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children SC
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 127412
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes pediátricas de sexo femenino que estaban en tratamiento de estudio en el estudio [CRAD001M2301] en los últimos 63 meses y no han alcanzado el estadio V de Tanner o los 16 años al momento de completar [CRAD001M2301] o
  • Pacientes masculinos pediátricos que estaban en tratamiento de estudio en el estudio [CRAD001M2301] en los últimos 6 meses y no han alcanzado el estadio V de Tanner o los 17 años al momento de completar [CRAD001M2301]
  • Consentimiento informado por escrito de acuerdo con las pautas locales

Criterio de exclusión:

  • Pacientes pediátricas de sexo femenino que estaban en tratamiento de estudio en CRAD001M2301 y no han alcanzado el estadio V de Tanner pero están dentro de los 3 meses de cumplir 16 años o
  • Pacientes masculinos pediátricos que estaban en tratamiento de estudio en CRAD001M2301 y no han alcanzado el estadio V de Tanner pero están dentro de los 3 meses para cumplir 17 años
  • Cualquier paciente que estaba embarazada antes del inicio de CRAD001M2305

Otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Everolimus
Todos los pacientes habrán sido tratados previamente con everolimus como parte de CRAD001M2301. Se permite la continuación del tratamiento con everolimus, pero no se requiere para participar en este estudio. Sin embargo, el médico puede optar por colocar al paciente en otro tratamiento.
Droga: Everolimus
Muestra de sangre y evaluación de la etapa de Tanner
Experimental: Elección del médico
Droga: Clase de fármaco envirolimus según lo prescrito por el médico
A discreción del investigador, los pacientes pueden ser tratados con everolimus comercialmente disponible, según la información del producto local/estándar de atención.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de pacientes que alcanzaron el Estadio V de Tanner a los 16 años o antes (mujeres) o 17 (hombres)
Periodo de tiempo: Anualmente hasta 12 años
Los pacientes serán evaluados anualmente hasta que se alcance el Estadio 5 de Tanner
Anualmente hasta 12 años
Puntaje de desviación estándar de altura/índice de masa corporal (IMC) desde el inicio
Periodo de tiempo: Anualmente hasta 12 años
Se evaluará la altura y el peso (para el IMC) para controlar el crecimiento.
Anualmente hasta 12 años
Valores medios de laboratorio endocrino
Periodo de tiempo: Anualmente hasta 12 años
Se extraerá una muestra de sangre para evaluar FSH, LH, testosterona (masculino) o estrógeno (femenino) por edad
Anualmente hasta 12 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de pacientes que alcanzaron el Estadio V de Tanner a los 16 años o antes (mujeres) o 17 (hombres)
Periodo de tiempo: Anualmente hasta 12 años
Los pacientes serán evaluados anualmente hasta que se alcance el Estadio 5 de Tanner
Anualmente hasta 12 años
Seguridad a largo plazo evaluada por los Criterios comunes de toxicidad o eventos adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI)
Periodo de tiempo: Anualmente hasta 12 años
Seguridad evaluada por los Criterios comunes de toxicidad o eventos adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI). Los eventos adversos (AE)/eventos adversos graves (SAE), los medicamentos concomitantes (conmeds) se recolectarán según sea necesario.
Anualmente hasta 12 años
Edad de la menarquia/telarquia (mujeres) o adrenarquia (hombres)
Periodo de tiempo: Anualmente hasta 12 años
Se registrará la edad en que el paciente alcance cada punto de referencia y se comparará con los estándares. Menarquia = comienzo de la menstruación Telarquia = inicio del desarrollo mamario Adrenarquia = desarrollo del vello púbico
Anualmente hasta 12 años
Edad en el estadio de Tanner II, III, IV, V
Periodo de tiempo: Anualmente hasta 12 años
La edad en la que se alcanza cada etapa de Tanner se recopilará y comparará con los estándares conocidos.
Anualmente hasta 12 años
Desarrollo neuropsicológico
Periodo de tiempo: Anualmente hasta 12 años
La lista de verificación de trastornos neuropsiquiátricos asociados con TSC (TAND) se utilizará para hacer un seguimiento del desarrollo neuropsicológico del paciente
Anualmente hasta 12 años
Puntaje de desviación estándar de estatura/IMC por año desde el inicio
Periodo de tiempo: Anualmente hasta 12 años
La altura, el peso y la clasificación de Tanner se compararán con los datos de pacientes con TSC que no han sido tratados con everolimus
Anualmente hasta 12 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de diciembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

18 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

18 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de diciembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

14 de enero de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CRAD001M2305
  • 2013-003795-13 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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