T-celle-depleteret hæmatopoietisk stamcelle booster uden konditionering for dårlig marvtransplantatfunktion efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
11. september 2018 opdateret af: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Fase II-forsøg med T-celle-depleterede hæmatopoietiske stamcelleforstærkninger uden konditionering for dårlig marvtransplantatfunktion efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Formålet med denne undersøgelse er at se, om de giver patientens stamceller deres oprindelige donor (boost) efter fjernelse af T-cellerne (T-celle depleted-TCD boost) uden yderligere kemoterapi.
Efterforskerne ønsker at se, om dette kan forbedre knoglemarvsfunktionen.
Dette ville også forbedre patienternes hvide blodtal, røde blodtal og blodplader.
Dette kan gøre patienternes chancer for at forbedre sig og overleve bedre.
Efterforskerne vil også se på de kortsigtede bivirkninger og risici ved TCD-boostet.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
4
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, der er diagnosticeret med PGF, er kandidater til dette forsøg.
- Patienter, der har gennemgået transplantation på en anden facilitet og lider af PGF, vil være berettigede, så længe der er en donor tilgængelig. PGF kan være primær (ingen tæller genopretning efter den præparative kur) eller sekundær (cytopeni efter engraftment har fundet sted).
- Patienter med autoimmun cytopeni med autoantistoffer mod neutrofiler eller blodplader eller positive Coombs-test, som ikke reagerede på immunsuppressive midler inden for 3 måneder efter påbegyndelse af behandlingen, er også kvalificerede.
Vedvarende cytopeni, der kræver vækstfaktorer og/eller blodprodukter OG tegn på hypocellulær BM (<25%). Vedvarende cytopeni (mindst 4 ugers periode) er defineret ved tilstedeværelsen af TO af følgende:
- ANC <1,0x10^9/L uden filgrastim-understøttelse eller nogen ANC-værdi, der kræver tilbagevendende støtte fra filgrastim (administreret mindst én gang om ugen).
- Plt<50x10^9/L
- Hb<8 eller PRBC transfusionsafhængig (en gang hver anden uge eller mere) med retikulocyttal på < 40x10^9/L.
Disse kriterier for vedvarende cytopeni og hypocellulær knoglemarv gælder ikke for patienter med autoimmun cytopeni, KUN PGF-patienter
- Fuld donor myeloid kimærisme. Patienter efter T-celle-udtømningstransplantation kan have en betydelig blandet T-cellekimærisme, og dette kan påvirke testningen af marvkimerisme. I dette tilfælde vil den neutrofile kimærisme blive brugt til at bestemme egnethed til dette forsøg. Patienter vil blive udelukket, hvis neutrofiler er mindre end 90 % donorceller; en højere procentdel af værtsceller kan skyldes tilbagefald eller forestående tilbagefald.
- Alder: pædiatriske og voksne patienter. Ingen aldersudelukkelse.
- Hver patient skal være villig til at deltage som forskningssubjekt og skal underskrive en informeret samtykkeerklæring.
- For infektioner og endeorganrelaterede kriterier (på tidspunktet for TCD boost administration) se tabellen i protokollen.
Ekskluderingskriterier:
Patienter vil blive udelukket fra forsøget, hvis på tidspunktet for tilmelding:
- Bevis på recidiverende sygdom ved hjælp af morfologiske, cytogenetiske eller molekylære diagnostiske værktøjer.
- Hypersplenisme dokumenteret ved billeddiagnostik (US eller CT)
- Gravid kvinde
- Patient, der har gennemgået TCD-boost uden tæller restitution og overvejes for en anden TCD-boost, vil blive behandlet uden for protokollen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: aktiv infektion og/eller organkompromittering eller GVHD.
Denne protokol inkluderer to enkeltarmede fase II-forsøg for at vurdere effektiviteten og bekræfte sikkerheden ved administration af TCD-stamcelle-boost eller knoglemarv (BM) HPC (M)-boost fra den oprindelige donor til patienter med dårlig graftfunktion efter allogen hæmatopoietisk stam celletransplantation.
|
For relaterede donorer, begyndende 5-6 dage før dagen for HPC(A) eller HPC (M) TCD boost-infusion, vil den normale donor modtage GCSF i henhold til institutionelle retningslinjer.
På den femte og sjette dag af dette forløb med G-CSF vil donoren gennemgå daglig leukaferese designet til at give minimum 5x10^6 CD34+ celler/kg af transplantationsmodtagerens vægt.
For ikke-beslægtede donorer vil G-CSF blive administreret og leukaferesen opnået i henhold til National Marrow Donor Program protokol IND og institutionelle retningslinjer.
Mononukleære cellefraktioner (dvs. CD34+-celler) opsamlet på den fjerde og femte dag vil blive samlet.
|
|
Eksperimentel: aktiv infektion, aktiv eller kontrolleret GVHD &/eller organkompro
Denne protokol inkluderer to enkeltarmede fase II-forsøg for at vurdere effektiviteten og bekræfte sikkerheden ved administration af TCD-stamcelle-boost eller knoglemarv (BM) HPC (M)-boost fra den oprindelige donor til patienter med dårlig graftfunktion efter allogen hæmatopoietisk stam celletransplantation.
|
For relaterede donorer, begyndende 5-6 dage før dagen for HPC(A) eller HPC (M) TCD boost-infusion, vil den normale donor modtage GCSF i henhold til institutionelle retningslinjer.
På den femte og sjette dag af dette forløb med G-CSF vil donoren gennemgå daglig leukaferese designet til at give minimum 5x10^6 CD34+ celler/kg af transplantationsmodtagerens vægt.
For ikke-beslægtede donorer vil G-CSF blive administreret og leukaferesen opnået i henhold til National Marrow Donor Program protokol IND og institutionelle retningslinjer.
Mononukleære cellefraktioner (dvs. CD34+-celler) opsamlet på den fjerde og femte dag vil blive samlet.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Genopretning af perifere blodtal (respons vil blive defineret af stabile blodtal (ANC>1000, Hb>8 med absolut retikulocyttal>20x10^9/L og Plt>50.000) uden støtte af blodprodukttransfusioner og/eller vækstfaktorer.
Tidsramme: 1 år
|
vil blive dokumenteret ved CBC-tjek hver 2. uge.
Respons vil blive defineret af stabile blodtal (ANC>1000, Hb>8 med absolut retikulocyttal>20x10^9/L og Plt>50.000) uden støtte af blodprodukttransfusioner og/eller vækstfaktorer.
|
1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. januar 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
25. oktober 2017
Studieafslutning (Faktiske)
25. oktober 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. januar 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. januar 2015
Først opslået (Skøn)
30. januar 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. oktober 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. september 2018
Sidst verificeret
1. oktober 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Andre undersøgelses-id-numre
- 14-228
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .