Mast Cell Connect: Et register for patienter med mastocytose
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Mastocytose er et ekstremt sjældent og heterogent spektrum af sygdomme karakteriseret ved opbygning af genetisk ændrede mastceller. Patienter oplever en bred vifte af symptomer, og i nogle tilfælde kan mastcelleopbygning føre til organdysfunktion og svigt. Nuværende behandlinger adresserer sygdomssymptomer og ikke den underliggende årsag. For at lette udviklingen af nye terapier til mastocytose er det vigtigt for samfundet at støtte kliniske forsøg og at dokumentere virkningen af sygdommen, herunder sygdommens naturhistorie og indvirkningen på patienter, på en systematisk måde. Mast Cell Connect er et webbaseret register, der gør det muligt for mastocytosepatienter og plejere at indtaste information om patientens oplevelse med mastocytose direkte i et online dataindsamlingsværktøj.
Mastcelleforbindelsesregistret giver mastocytosepatienter og -plejere mulighed for at indtaste oplysninger om patientens oplevelse med mastocytose direkte i et webbaseret dataindsamlingsværktøj. To former for data vil blive indsamlet: svar på undersøgelser administreret på den webbaserede portal og afidentificerede data kurateret fra medicinske rapporter uploadet af patienter eller deres pårørende.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Cambridge, Massachusetts, Forenede Stater
- Registry participation is worldwide and not limited to this facility
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Enhver patient med en diagnose af mastocytose, herunder systemisk mastocytose og kutan mastocytose og alle undertyper af disse sygdomme, som er villig og i stand til at give skriftligt online informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Ingen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Yderligere forståelse af mastocytoses epidemiologi og dens undertyper
Tidsramme: Gennem afslutning af studiet
|
Gennem afslutning af studiet
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forbedre den kollektive forståelse af mastocytoses naturlige historie og dens indvirkning på patienter
Tidsramme: Gennem afslutning af studiet
|
Gennem afslutning af studiet
|
|
Assistere i udviklingen af mastocytoseterapi ved at øge deltagelsen i kliniske forsøg og andre forskningsundersøgelser for patienter med mastocytose
Tidsramme: Gennem afslutning af studiet
|
Gennem afslutning af studiet
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Anthony L Boral, MD, PhD, Blueprint Medicines Corporation
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- ulmende systemisk mastocytose
- mastcelleleukæmi
- mastocytose
- kutan mastocytose
- urticaria pigmentosa
- telangiectasia macularis eruptiva perstans (TMEP)
- diffus kutan mastocytose
- solitær kutan mastocytose
- systemisk mastocytose
- indolent systemisk mastocytose
- aggressiv systemisk mastocytose
- systemisk mastocytose med associeret klonal hæmatologisk ikke-mastcelleafstamningssygdom
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Mastocytosis Registry
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .