Mast Cell Connect: un registro para pacientes con mastocitosis
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La mastocitosis es un espectro extremadamente raro y heterogéneo de enfermedades caracterizadas por la acumulación de mastocitos alterados genéticamente. Los pacientes experimentan una amplia gama de síntomas y, en algunos casos, la acumulación de mastocitos puede provocar disfunción e insuficiencia orgánica. Los tratamientos actuales abordan los síntomas de la enfermedad y no la causa subyacente. Para facilitar el desarrollo de nuevas terapias para la mastocitosis, es importante que la comunidad apoye los ensayos clínicos y documente el impacto de la enfermedad, incluida la historia natural de la enfermedad y el impacto en los pacientes, de manera sistemática. Mast Cell Connect es un registro basado en la web que permite a los pacientes y cuidadores de mastocitosis ingresar información sobre la experiencia del paciente que vive con mastocitosis directamente en una herramienta de recopilación de datos en línea.
Mast Cell Connect Registry permite a los pacientes con mastocitosis y a los cuidadores ingresar información sobre la experiencia del paciente que vive con mastocitosis directamente en una herramienta de recopilación de datos basada en la web. Se recopilarán dos formas de datos: respuestas a encuestas administradas en el portal basado en la web y datos anonimizados seleccionados de informes médicos cargados por pacientes o sus cuidadores.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Cambridge, Massachusetts, Estados Unidos
- Registry participation is worldwide and not limited to this facility
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cualquier paciente con un diagnóstico de mastocitosis, incluida la mastocitosis sistémica y la mastocitosis cutánea y cualquier subtipo de estas enfermedades, que esté dispuesto y sea capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito en línea.
Criterio de exclusión:
- Ninguno
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Mejorar la comprensión de la epidemiología de la mastocitosis y sus subtipos.
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio
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A través de la finalización del estudio
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Mejorar la comprensión colectiva de la historia natural de la mastocitosis y su impacto en los pacientes
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio
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A través de la finalización del estudio
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Asistir en el desarrollo de la terapia de mastocitosis aumentando la participación en ensayos clínicos y otros estudios de investigación para pacientes con mastocitosis.
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio
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A través de la finalización del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anthony L Boral, MD, PhD, Blueprint Medicines Corporation
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- mastocitosis sistémica latente
- leucemia de mastocitos
- mastocitosis
- mastocitosis cutánea
- urticaria pigmentosa
- telangiectasia macularis eruptiva persistente (TMEP)
- mastocitosis cutánea difusa
- mastocitosis cutánea solitaria
- mastocitosis sistémica
- mastocitosis sistémica indolente
- mastocitosis sistémica agresiva
- mastocitosis sistémica con enfermedad de linaje hematológico clonal no mastocitos asociado
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Mastocytosis Registry
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .