Mast Cell Connect: un registro per i pazienti con mastocitosi
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La mastocitosi è uno spettro estremamente raro ed eterogeneo di malattie caratterizzate dall'accumulo di mastociti geneticamente modificati. I pazienti sperimentano una vasta gamma di sintomi e in alcuni casi, l'accumulo di mastociti può portare a disfunzioni e insufficienza d'organo. I trattamenti attuali affrontano i sintomi della malattia e non la causa sottostante. Per facilitare lo sviluppo di nuove terapie per la mastocitosi, è importante che la comunità sostenga gli studi clinici e documenti l'impatto della malattia, compresa la storia naturale della malattia e l'impatto sui pazienti, in modo sistematico. Mast Cell Connect è un registro basato sul Web che consente ai pazienti con mastocitosi e agli operatori sanitari di inserire informazioni sull'esperienza del paziente che vive con la mastocitosi direttamente in uno strumento di raccolta dati online.
Il registro Mast Cell Connect consente ai pazienti con mastocitosi e agli operatori sanitari di inserire informazioni sull'esperienza del paziente che vive con la mastocitosi direttamente in uno strumento di raccolta dati basato sul web. Verranno raccolte due forme di dati: risposte ai sondaggi somministrati sul portale web e dati anonimi curati dai referti medici caricati dai pazienti o dai loro caregiver.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Cambridge, Massachusetts, Stati Uniti
- Registry participation is worldwide and not limited to this facility
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Qualsiasi paziente con una diagnosi di mastocitosi, comprese mastocitosi sistemica e mastocitosi cutanea e qualsiasi sottotipo di queste malattie, che sia disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto online
Criteri di esclusione:
- Nessuno
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Approfondire la comprensione dell'epidemiologia della mastocitosi e dei suoi sottotipi
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio
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Attraverso il completamento dello studio
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Migliorare la comprensione collettiva della storia naturale della mastocitosi e del suo impatto sui pazienti
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio
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Attraverso il completamento dello studio
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Contribuire allo sviluppo della terapia della mastocitosi aumentando la partecipazione a studi clinici e altri studi di ricerca per pazienti con mastocitosi
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio
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Attraverso il completamento dello studio
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Anthony L Boral, MD, PhD, Blueprint Medicines Corporation
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- mastocitosi sistemica latente
- leucemia mastocitaria
- mastocitosi
- mastocitosi cutanea
- orticaria pigmentosa
- teleangectasia macularis eruptiva perstans (TMEP)
- mastocitosi cutanea diffusa
- mastocitosi cutanea solitaria
- mastocitosi sistemica
- mastocitosi sistemica indolente
- mastocitosi sistemica aggressiva
- mastocitosi sistemica con associata malattia clonale ematologica non mastocitaria
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Mastocytosis Registry
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