Mast Cell Connect: Registr pro pacienty s mastocytózou
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Mastocytóza je extrémně vzácné a heterogenní spektrum onemocnění charakterizované hromaděním geneticky změněných žírných buněk. Pacienti pociťují širokou škálu příznaků a v některých případech může nahromadění žírných buněk vést k dysfunkci a selhání orgánů. Současné léčebné postupy řeší symptomy onemocnění, nikoli základní příčinu. Aby se usnadnil vývoj nových terapií mastocytózy, je důležité, aby komunita podporovala klinické studie a systematicky dokumentovala dopad onemocnění, včetně přirozené historie onemocnění a dopadu na pacienty. Mast Cell Connect je webový registr, který umožňuje pacientům s mastocytózou a pečovatelům zadávat informace o zkušenostech pacienta s mastocytózou přímo do online nástroje pro sběr dat.
Registr Mast Cell Connect umožňuje pacientům s mastocytózou a pečovatelům zadávat informace o zkušenostech pacienta s mastocytózou přímo do webového nástroje pro sběr dat. Budou shromažďovány dvě formy dat: odpovědi na průzkumy spravované na webovém portálu a neidentifikovaná data získaná z lékařských zpráv nahraných pacienty nebo jejich pečovateli.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Cambridge, Massachusetts, Spojené státy
- Registry participation is worldwide and not limited to this facility
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Každý pacient s diagnózou mastocytózy, včetně systémové mastocytózy a kožní mastocytózy a jakýchkoli podtypů těchto onemocnění, který je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas online
Kritéria vyloučení:
- Žádný
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Dále pochopení epidemiologie mastocytózy a jejích podtypů
Časové okno: Prostřednictvím dokončení studia
|
Prostřednictvím dokončení studia
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zlepšit kolektivní pochopení přirozené historie mastocytózy a jejího dopadu na pacienty
Časové okno: Prostřednictvím dokončení studia
|
Prostřednictvím dokončení studia
|
|
Pomoc při vývoji léčby mastocytózy zvýšením účasti v klinických studiích a dalších výzkumných studiích pro pacienty s mastocytózou
Časové okno: Prostřednictvím dokončení studia
|
Prostřednictvím dokončení studia
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anthony L Boral, MD, PhD, Blueprint Medicines Corporation
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- doutnající systémová mastocytóza
- mastocytární leukémie
- mastocytóza
- kožní mastocytóza
- urticaria pigmentosa
- telangiectasia macularis eruptiva perstans (TMEP)
- difúzní kožní mastocytóza
- solitární kožní mastocytóza
- systémová mastocytóza
- indolentní systémová mastocytóza
- agresivní systémová mastocytóza
- systémová mastocytóza s přidruženým klonálním hematologickým onemocněním jiné než mastocytární linie
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Mastocytosis Registry
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .