En opfølgningsundersøgelse for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af subretinal transplantation af humane embryonale stamceller afledte retinale pigmenterede epitelceller (hESC-RPE) hos patienter med Stargardts makuladestrofi (SMD)
9. december 2020 opdateret af: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Opfølgning til 5 år af en fase I/II, åben-label, multi-center, prospektiv undersøgelse for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af subretinal transplantation af humane embryonale stamcelle-afledte retinale pigmenterede epitelceller (hESC-RPE) i Patienter med Stargardts makulære dystrofi (SMD)
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af hESC-RPE-cellulær terapi hos patienter med fremskreden SMD fra 1 til 5 år efter den kirurgiske procedure for at implantere hESC-RPE-cellerne.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette studie er en langsigtet opfølgning af et fase I/II, åbent, ikke-randomiseret, 4-kohort, dosiseskalering, multicenter klinisk forsøg (benævnt kerneforsøget eller kerneprotokol) i hvor maksimalt 12 SMD-patienter blev transplanteret med sekventielle doser af hESC-RPE-celler, startende med en dosis på 50.000 transplanterede hESC-RPE-celler og stigende til en maksimal dosis på 200.000 transplanterede hESC-RPE-celler.
Alle patienter, der deltager i kerneprotokollen, er berettiget til deltagelse i opfølgningsprotokollen.
Det første besøg i denne forlængelsesprotokol vil svare til det sidste besøg i kerneprotokollen og vil finde sted 12 måneder efter celleimplantation.
Informeret samtykke til denne opfølgningsprotokol vil blive opnået ved det første besøg, som vil finde sted ved det 12-måneders besøg i kerneprotokollen.
Patienterne vil blive evalueret 18, 24, 36, 48 og 60 måneder efter transplantation (eller hyppigere som klinisk indiceret).
Opfølgning vil omfatte indhentning af information om oftalmologiske fund og begivenheder af særlig interesse som defineret i det primære resultat.
Ved det sidste besøg i denne opfølgningsundersøgelse, hvad enten det er 60 måneder efter transplantationen eller ved tidlig seponering, vil patienter blive inviteret til at deltage i en livslang årlig sundhedsundersøgelse under en separat protokol for yderligere at overvåge langsigtet sikkerhed.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
12
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, EC1V2PD
- Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
- Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Studiepopulationen er kun efter invitation fra tidligere deltagere i kerneprotokollen.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal have været behandlet med hESC-RPE-celletransplantation i kerneprotokollen.
- I stand til at forstå og villig til at underskrive det informerede samtykke til at deltage i opfølgningsundersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Der er ingen udelukkelseskriterier
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
uniokulær subretinal injektion af hESC-RPE-celler
Kohorte 1. 50.000 celler transplanteret; Kohorte 2. 100.000 celler transplanteret; Kohorte 3. 150.000 celler transplanteret; Kohorte 4. 200.000 celler transplanteret
|
sub-retinal injektion
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed vurderet ved uønskede hændelser (AE'er) af særlig interesse i forhold til forsøgsproduktet
Tidsramme: 4 år
|
Dette vil omfatte indhentning af oplysninger om alvorlige bivirkninger (SAE'er), som er neurologiske, infektiøse, hæmatologiske eller dødelige, enhver bivirkning (AE), der får forsøgspersonen til at trække sig fra undersøgelsen, enhver ny diagnose af en øjen- eller immunmedieret lidelse, cancer (uanset tidligere historie), ektopisk eller proliferativ cellevækst (retinalt pigmentepitel (RPE) eller ikke-RPE) med uønsket klinisk konsekvens, uventet, klinisk signifikant AE, muligvis relateret til celletransplantationsproceduren eller forsøgsproduktet (hESC-RPE) celler), Graviditet hos et kvindeligt forsøgsperson eller en mands partner og graviditetsresultat.
|
4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af graftsvigt eller afstødning
Tidsramme: 4 år
|
Bevis på graftsvigt eller afstødning kan bestå af: Tilstedeværelse af retinal ødem, cystoid makulaødem, retinale hvide prikker, retinal blødning, serøs nethindeløsning, sub-retinale ekssudater, sub-retinal fibrose, okulær vaskulær og/eller optisk diskudsivning og forhøjet intraokulært tryk eller hypotoni.
Bevis på uventet og vedvarende eller stigende ikke-infektiøs øjenbetændelse (f.eks. vaskulitis, retinitis, choroiditis, vitritis, pars planitis, anterior segment inflammation/uveitis).
|
4 år
|
|
Antal patienter med ændringer i øjenundersøgelser eller billeder
Tidsramme: 4 år
|
Antallet af patienter med klinisk signifikante absolutte værdier eller ændringer fra baseline i intraokulært tryk (IOP) og Best Corrected Visual Acuity (BCVA) vil blive opsummeret.
|
4 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. januar 2013
Primær færdiggørelse (Faktiske)
2. oktober 2019
Studieafslutning (Faktiske)
2. oktober 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. oktober 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. oktober 2016
Først opslået (Skøn)
21. oktober 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. december 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. december 2020
Sidst verificeret
1. december 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 7316-CL-0006
- 2012-002827-14 (EudraCT nummer)
- ACT-hESC-RPE-SMD-01FU EU (Anden identifikator: Sponsor)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .