一项确定人胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮 (hESC-RPE) 细胞在 Stargardt 黄斑营养不良 (SMD) 患者视网膜下移植的安全性和耐受性的后续研究
2020年12月9日 更新者：Astellas Institute for Regenerative Medicine
I/II 期、开放标签、多中心、前瞻性研究的 5 年随访，以确定人类胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮 (hESC-RPE) 细胞视网膜下移植的安全性和耐受性Stargardt 黄斑营养不良 (SMD) 患者
本研究的目的是评估晚期 SMD 患者在植入 hESC-RPE 细胞手术后 1 至 5 年的 hESC-RPE 细胞疗法的长期安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
本研究是 I/II 期、开放标签、非随机、4 队列、剂量递增、多中心临床试验（称为核心试验或核心方案）的长期随访研究其中最多 12 名 SMD 患者被移植了连续剂量的 hESC-RPE 细胞，从移植的 50,000 个 hESC-RPE 细胞的剂量开始，并增加到最大剂量的 200,000 个移植的 hESC-RPE 细胞。
所有参与核心方案的患者都有资格参与后续方案。
此扩展协议的第一次访问将对应于核心协议的最后一次访问，并将在细胞植入后 12 个月进行。
将在核心协议的 12 个月访问时的第一次访问中获得对该后续协议的知情同意。
患者将在移植后 18、24、36、48 和 60 个月（或根据临床指示更频繁）接受评估。
后续行动将包括获取有关眼科发现和主要结果中定义的特别关注事件的信息。
在这项后续研究的最后一次访问中，无论是在移植后 60 个月还是在早期停止时，患者都将被邀请参加一项终身年度健康调查，根据单独的协议，以进一步监测长期安全性。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
12
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
London、英国、EC1V2PD
- Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne、英国、NE7 7DN
- Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
研究人群仅受核心协议以前参与者的邀请。
描述
纳入标准：
- 必须在核心方案中用 hESC-RPE 细胞移植进行治疗。
- 能够理解并愿意签署知情同意书参加后续研究。
排除标准：
- 没有排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
单眼视网膜下注射 hESC-RPE 细胞
队列 1. 移植了 50,000 个细胞；队列 2. 移植了 100,000 个细胞；队列 3. 移植了 150,000 个细胞；队列 4. 移植了 200,000 个细胞
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视网膜下注射
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过对研究产品特别感兴趣的不良事件 (AE) 评估的安全性
大体时间：4年
|
这将包括获取有关神经系统、传染性、血液学或致命的严重不良事件 (SAE) 的信息，导致受试者退出研究的任何不良事件 (AE)，眼部或免疫介导疾病的任何新诊断，癌症（无论既往病史）、异位或增殖性细胞生长（视网膜色素上皮细胞 (RPE) 或非 RPE），具有不良临床后果、可能与细胞移植程序或研究产品 (hESC-RPE) 相关的意想不到的、具有临床意义的 AE细胞），女性受试者或男性受试者的伴侣怀孕和妊娠结果。
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4年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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移植物失败或排斥的发生率
大体时间：4年
|
移植物失败或排斥的证据可能包括：存在视网膜水肿、黄斑囊样水肿、视网膜白点、视网膜出血、浆液性视网膜脱离、视网膜下渗出液、视网膜下纤维化、眼血管和/或视盘渗漏，以及眼内压升高或眼压降低。
非预期和持续或增加的非感染性眼部炎症的证据（例如，血管炎、视网膜炎、脉络膜炎、玻璃体炎、睫状体平坦部炎、眼前段炎症/葡萄膜炎）。
|
4年
|
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眼科检查或影像发生变化的患者人数
大体时间：4年
|
将汇总眼内压 (IOP) 和最佳矫正视力 (BCVA) 具有临床显着绝对值或相对于基线变化的患者数量。
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4年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年1月16日
初级完成 (实际的)
2019年10月2日
研究完成 (实际的)
2019年10月2日
研究注册日期
首次提交
2016年10月20日
首先提交符合 QC 标准的
2016年10月20日
首次发布 (估计)
2016年10月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月9日
最后验证
2020年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 7316-CL-0006
- 2012-002827-14 (EudraCT编号)
- ACT-hESC-RPE-SMD-01FU EU (其他标识符：Sponsor)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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