Eine Folgestudie zur Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit der subretinalen Transplantation von menschlichen embryonalen Stammzellen, die aus retinalen pigmentierten Epithelzellen (hESC-RPE) bei Patienten mit Stargardt-Makuladystrophie (SMD) stammen
9. Dezember 2020 aktualisiert von: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Follow-up bis 5 Jahre einer offenen, multizentrischen, prospektiven Phase-I/II-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit der subretinalen Transplantation von humanen embryonalen Stammzellen, die aus retinalen pigmentierten Epithelzellen (hESC-RPE) stammen, in Patienten mit Stargardt-Makuladystrophie (SMD)
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit der hESC-RPE-Zelltherapie bei Patienten mit fortgeschrittener SMD von 1 bis 5 Jahren nach dem chirurgischen Eingriff zur Implantation der hESC-RPE-Zellen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie ist ein langfristiges Follow-up einer offenen, nicht randomisierten, multizentrischen klinischen Phase-I/II-Studie mit 4 Kohorten und Dosiseskalation (als Kernstudie oder Kernprotokoll bezeichnet). wobei maximal 12 SMD-Patienten mit aufeinanderfolgenden Dosen von hESC-RPE-Zellen transplantiert wurden, beginnend mit einer Dosis von 50.000 transplantierten hESC-RPE-Zellen und ansteigend bis zu einer maximalen Dosis von 200.000 transplantierten hESC-RPE-Zellen.
Alle Patienten, die am Kernprotokoll teilnehmen, sind zur Teilnahme am Nachsorgeprotokoll berechtigt.
Der erste Besuch dieses Erweiterungsprotokolls entspricht dem letzten Besuch des Kernprotokolls und findet 12 Monate nach der Zellimplantation statt.
Die Einverständniserklärung für dieses Nachsorgeprotokoll wird beim ersten Besuch eingeholt, der beim 12-Monats-Besuch des Kernprotokolls stattfindet.
Die Patienten werden 18, 24, 36, 48 und 60 Monate nach der Transplantation (oder häufiger, je nach klinischer Indikation) untersucht.
Die Nachsorge umfasst das Einholen von Informationen über ophthalmologische Befunde und Ereignisse von besonderem Interesse, wie im primären Ergebnis definiert.
Beim letzten Besuch dieser Folgestudie, sei es 60 Monate nach der Transplantation oder bei vorzeitigem Absetzen, werden die Patienten zur Teilnahme an einer lebenslangen jährlichen Gesundheitsumfrage im Rahmen eines separaten Protokolls eingeladen, um die Langzeitsicherheit weiter zu überwachen.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
12
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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London, Vereinigtes Königreich, EC1V2PD
- Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
- Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Studienpopulation wird nur auf Einladung von früheren Teilnehmern des Kernprotokolls aufgenommen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Muss im Kernprotokoll mit einer hESC-RPE-Zelltransplantation behandelt worden sein.
- Kann die Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Folgestudie verstehen und ist bereit, diese zu unterzeichnen.
Ausschlusskriterien:
- Es gibt keine Ausschlusskriterien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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unokulare subretinale Injektion von hESC-RPE-Zellen
Kohorte 1. 50.000 Zellen transplantiert; Kohorte 2. 100.000 Zellen transplantiert; Kohorte 3. 150.000 Zellen transplantiert; Kohorte 4. 200.000 Zellen transplantiert
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subretinale Injektion
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit bewertet durch unerwünschte Ereignisse (AEs) von besonderem Interesse in Bezug auf das Prüfprodukt
Zeitfenster: 4 Jahre
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Dazu gehört das Einholen von Informationen über schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs), die neurologisch, infektiös, hämatologisch oder tödlich sind, alle unerwünschten Ereignisse (AE), die dazu führen, dass der Patient aus der Studie ausscheidet, jede neue Diagnose einer Augen- oder immunvermittelten Erkrankung, Krebs (unabhängig von der Vorgeschichte), ektopisches oder proliferatives Zellwachstum (Retinales Pigmentepithel (RPE) oder Nicht-RPE) mit negativen klinischen Folgen, unerwartete, klinisch signifikante UE, die möglicherweise mit dem Zelltransplantationsverfahren oder dem Prüfprodukt (hESC-RPE Zellen), Schwangerschaft bei einem weiblichen Probanden oder dem Partner eines männlichen Probanden und Schwangerschaftsausgang.
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4 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Auftreten von Transplantatversagen oder Abstoßung
Zeitfenster: 4 Jahre
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Anzeichen für ein Versagen oder eine Abstoßung des Transplantats können sein: Vorhandensein eines Netzhautödems, zystoides Makulaödem, weiße Netzhautflecken, Netzhautblutung, seröse Netzhautablösung, subretinale Exsudate, subretinale Fibrose, okulare Gefäß- und/oder Papillenleckage und erhöhter Augeninnendruck oder Hypotonie.
Anzeichen einer unerwarteten und anhaltenden oder zunehmenden nicht-infektiösen Augenentzündung (z. B. Vaskulitis, Retinitis, Choroiditis, Vitritis, Pars planitis, Entzündung des vorderen Segments/Uveitis).
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4 Jahre
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Anzahl der Patienten mit Veränderungen bei Augenuntersuchungen oder Bildern
Zeitfenster: 4 Jahre
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Die Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten absoluten Werten oder Änderungen gegenüber dem Ausgangswert des Augeninnendrucks (IOP) und der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) wird zusammengefasst.
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4 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
16. Januar 2013
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
2. Oktober 2019
Studienabschluss (Tatsächlich)
2. Oktober 2019
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. Oktober 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Oktober 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
21. Oktober 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. Dezember 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
9. Dezember 2020
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 7316-CL-0006
- 2012-002827-14 (EudraCT-Nummer)
- ACT-hESC-RPE-SMD-01FU EU (Andere Kennung: Sponsor)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Unentschieden
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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