Následná studie ke stanovení bezpečnosti a snášenlivosti subretinální transplantace buněk retinálních pigmentových epiteliálních buněk derivovaných z lidských embryonálních kmenových buněk (hESC-RPE) u pacientů s Stargardtovou makulární dystrofií (SMD)

Tato studie je dlouhodobým sledováním fáze I/II, otevřené, nerandomizované, 4kohortní, multicentrické klinické studie s eskalací dávky (označované jako základní studie nebo základní protokol) v kterým bylo maximálně 12 pacientům s SMD transplantováno sekvenční dávky buněk hESC-RPE, počínaje dávkou 50 000 transplantovaných buněk hESC-RPE a zvyšující se na maximální dávku 200 000 transplantovaných buněk hESC-RPE. Všichni pacienti, kteří se účastní základního protokolu, jsou způsobilí pro účast v protokolu sledování. První návštěva tohoto rozšířeného protokolu bude odpovídat poslední návštěvě základního protokolu a proběhne 12 měsíců po implantaci buněk. Informovaný souhlas s tímto kontrolním protokolem bude získán při první návštěvě, která proběhne při 12měsíční návštěvě základního protokolu. Pacienti budou hodnoceni 18, 24, 36, 48 a 60 měsíců po transplantaci (nebo častěji podle klinické indikace). Následná opatření budou zahrnovat získání informací o oftalmologických nálezech a událostech zvláštního zájmu, jak jsou definovány v Primárním výsledku. Při poslední návštěvě této následné studie, ať už 60 měsíců po transplantaci nebo při předčasném přerušení, budou pacienti pozváni k účasti na celoživotním ročním zdravotním průzkumu podle samostatného protokolu za účelem dalšího sledování dlouhodobé bezpečnosti.