Badanie uzupełniające mające na celu określenie bezpieczeństwa i tolerancji przeszczepu podsiatkówkowego ludzkich embrionalnych komórek macierzystych pochodzących z barwnikowego nabłonka siatkówki (hESC-RPE) u pacjentów z dystrofią plamki Stargardta (SMD)
9 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Obserwacja do 5 lat otwartego, wieloośrodkowego, prospektywnego badania fazy I/II w celu określenia bezpieczeństwa i tolerancji przeszczepu podsiatkówkowego komórek nabłonka barwnikowego siatkówki pochodzących z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych (hESC-RPE) w Pacjenci z dystrofią plamki żółtej Stargardta (SMD)
Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji terapii komórkowej hESC-RPE u pacjentów z zaawansowaną SMD od 1 do 5 lat po zabiegu chirurgicznym wszczepienia komórek hESC-RPE.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie jest długoterminową kontynuacją otwartego, nierandomizowanego, 4-kohortowego, wieloośrodkowego badania klinicznego fazy I/II (nazywanego badaniem głównym lub protokołem głównym) w którym maksymalnie 12 pacjentom z SMD przeszczepiono kolejne dawki komórek hESC-RPE, zaczynając od dawki 50 000 przeszczepionych komórek hESC-RPE i zwiększając dawkę do maksymalnej dawki 200 000 przeszczepionych komórek hESC-RPE.
Wszyscy pacjenci, którzy uczestniczą w protokole podstawowym, kwalifikują się do udziału w protokole kontrolnym.
Pierwsza wizyta w ramach tego protokołu przedłużenia będzie odpowiadać ostatniej wizycie w ramach protokołu podstawowego i odbędzie się 12 miesięcy po wszczepieniu komórek.
Świadoma zgoda na ten protokół kontrolny zostanie uzyskana podczas pierwszej wizyty, która odbędzie się podczas 12-miesięcznej wizyty w ramach protokołu podstawowego.
Pacjenci będą oceniani po 18, 24, 36, 48 i 60 miesiącach po przeszczepie (lub częściej, jeśli istnieją wskazania kliniczne).
Kontynuacja będzie obejmowała uzyskanie informacji o objawach okulistycznych i zdarzeniach o szczególnym znaczeniu, jak określono w pierwotnym wyniku.
Podczas ostatniej wizyty w tym badaniu kontrolnym, czy to 60 miesięcy po przeszczepie, czy przy wczesnym przerwaniu leczenia, pacjenci zostaną zaproszeni do wzięcia udziału w corocznej ankiecie dotyczącej stanu zdrowia przez całe życie, zgodnie z odrębnym protokołem, w celu dalszego monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1V2PD
- Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
- Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Badana populacja pochodzi wyłącznie na zaproszenie od poprzednich uczestników protokołu podstawowego.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Musi być leczony przeszczepem komórek hESC-RPE w protokole podstawowym.
- Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania świadomej zgody na udział w badaniu kontrolnym.
Kryteria wyłączenia:
- Nie ma kryteriów wykluczenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
jednooczne wstrzyknięcie podsiatkówkowe komórek hESC-RPE
Kohorta 1. 50 000 przeszczepionych komórek; Kohorta 2. 100 000 przeszczepionych komórek; Kohorta 3. 150 000 przeszczepionych komórek; Kohorta 4. 200 000 przeszczepionych komórek
|
zastrzyk podsiatkówkowy
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych (AE) o szczególnym znaczeniu w odniesieniu do badanego produktu
Ramy czasowe: 4 lata
|
Obejmuje to uzyskanie informacji o poważnych zdarzeniach niepożądanych (SAE), które są neurologiczne, zakaźne, hematologiczne lub śmiertelne, wszelkich zdarzeniach niepożądanych (AE), które powodują wycofanie się uczestnika z badania, wszelkich nowych diagnozach zaburzeń ocznych lub o podłożu immunologicznym, rak (niezależnie od wcześniejszego wywiadu), ektopowy lub proliferacyjny wzrost komórek (nabłonek barwnikowy siatkówki (RPE) lub inny niż RPE) z niepożądanymi konsekwencjami klinicznymi, nieoczekiwane, istotne klinicznie zdarzenie niepożądane prawdopodobnie związane z procedurą przeszczepu komórek lub badanym produktem (hESC-RPE komórek), ciąża u pacjentki lub partnera osobnika płci męskiej i wynik ciąży.
|
4 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość niepowodzeń lub odrzucenia przeszczepu
Ramy czasowe: 4 lata
|
Dowody niepowodzenia przeszczepu lub odrzucenia przeszczepu mogą obejmować: obecność obrzęku siatkówki, torbielowatego obrzęku plamki żółtej, białych kropek na siatkówce, krwotoku siatkówkowego, surowiczego odwarstwienia siatkówki, wysięków podsiatkówkowych, zwłóknienia podsiatkówkowego, wycieku z naczyń oka i/lub tarczy nerwu wzrokowego oraz podwyższone ciśnienie wewnątrzgałkowe lub hipotonia.
Dowody na nieprzewidziane i uporczywe lub nasilające się niezakaźne zapalenie oka (np. zapalenie naczyń, zapalenie siatkówki, zapalenie naczyniówki, zapalenie ciała szklistego, zapalenie części płaskiej oka, zapalenie przedniego odcinka oka/zapalenie błony naczyniowej oka).
|
4 lata
|
|
Liczba pacjentów ze zmianami w badaniach okulistycznych lub obrazach
Ramy czasowe: 4 lata
|
Podsumowana zostanie liczba pacjentów z klinicznie istotnymi wartościami bezwzględnymi lub zmianami ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP) i najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) względem wartości wyjściowych.
|
4 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 stycznia 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
2 października 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
2 października 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 października 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 października 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
21 października 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 grudnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 grudnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 7316-CL-0006
- 2012-002827-14 (Numer EudraCT)
- ACT-hESC-RPE-SMD-01FU EU (Inny identyfikator: Sponsor)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Niezdecydowany
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .