Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Seurantatutkimus ihmisen alkion kantasoluista peräisin olevien verkkokalvon pigmentoituneiden epiteelisolujen (hESC-RPE) verkkokalvon alle siirron turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi potilailla, joilla on Stargardtin makuladystrofia (SMD)

keskiviikko 9. joulukuuta 2020 päivittänyt: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Vaiheen I/II seuranta 5 vuoden ajan, avoin, monikeskus, tuleva tutkimus ihmisalkion kantasoluista peräisin olevien verkkokalvon pigmentoituneiden epiteelisolujen (hESC-RPE) verkkokalvon alle siirrettävien solujen turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi Potilaat, joilla on Stargardtin makuladystrofia (SMD)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida hESC-RPE-soluhoidon pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on pitkälle edennyt SMD 1-5 vuoden ajan hESC-RPE-solujen implantointikirurgisen toimenpiteen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on pitkäaikainen seuranta vaiheen I/II avoimelle, ei-satunnaistetulle, 4-kohortiselle, annoksen korottamiselle, monikeskustutkimukselle (jota kutsutaan ydintutkimukseksi tai ydinprotokollaksi) jossa enintään 12 SMD-potilasta siirrettiin peräkkäisillä annoksilla hESC-RPE-soluja, alkaen 50 000 siirretyn hESC-RPE-solun annoksesta ja kasvaen 200 000 siirretyn hESC-RPE-solun maksimiannokseen. Kaikki perusprotokollaan osallistuvat potilaat ovat oikeutettuja osallistumaan seurantaohjelmaan. Tämän laajennusprotokollan ensimmäinen käynti vastaa ydinprotokollan viimeistä käyntiä, ja se tapahtuu 12 kuukautta solun istutuksen jälkeen. Tietoinen suostumus tälle seurantaprotokollalle hankitaan ensimmäisellä vierailulla, joka tapahtuu ydinprotokollan 12 kuukauden käynnillä. Potilaat arvioidaan 18, 24, 36, 48 ja 60 kuukauden kuluttua siirrosta (tai useammin kliinisen tarpeen mukaan). Seuranta sisältää tietojen hankkimisen silmälääketieteellisistä löydöksistä ja ensisijaisessa tuloksessa määritellyistä erityisen kiinnostavista tapahtumista. Tämän seurantatutkimuksen viimeisellä käynnillä, joko 60 kuukautta siirron jälkeen tai varhaisen lopettamisen jälkeen, potilaat kutsutaan osallistumaan elinikäiseen vuotuiseen terveystutkimukseen erillisen protokollan mukaisesti pitkän aikavälin turvallisuuden seuraamiseksi edelleen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V2PD
        • Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatio on vain aiempien ydinprotokollan osallistujien kutsusta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • On täytynyt hoitaa hESC-RPE-solusiirrolla ydinprotokollassa.
  • Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen osallistua seurantatutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Poissulkemiskriteereitä ei ole

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
hESC-RPE-solujen yksisilmäinen subretinaalinen injektio
Kohortti 1. 50 000 solua siirretty; Kohortti 2. 100 000 solua siirretty; Kohortti 3. 150 000 solua siirretty; Kohortti 4. 200 000 solua siirretty
Biologinen: hESC-RPE
verkkokalvon alainen injektio
Muut nimet:
  • ASP7316

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimustuotteen kannalta erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AE) arvioima turvallisuus
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Tämä sisältää tietojen hankkimisen vakavista haittatapahtumista (SAE), jotka ovat neurologisia, tarttuvia, hematologisia tai kuolemaan johtavia, kaikista haittatapahtumista (AE), jotka saavat potilaan vetäytymään tutkimuksesta, kaikista uudesta diagnoosista silmä- tai immuunivälitteisestä häiriöstä, syöpä (aiempaa historiasta riippumatta), kohdunulkoinen tai proliferatiivinen solukasvu (verkkokalvon pigmenttiepiteeli (RPE) tai ei-RPE), jolla on haitallisia kliinisiä seurauksia, odottamaton, kliinisesti merkittävä haittavaikutus, joka mahdollisesti liittyy solunsiirtotoimenpiteeseen tai tutkimustuotteeseen (hESC-RPE) solut), naishenkilön tai miespuolisen kumppanin raskaus ja raskauden lopputulos.
4 Vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirteen epäonnistumisen tai hylkimisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Todisteita siirteen vajaatoiminnasta tai hylkimisreaktiosta voivat olla: verkkokalvon turvotus, kystoidinen makulaturvotus, verkkokalvon valkoiset pisteet, verkkokalvon verenvuoto, verkkokalvon seroosi irto, verkkokalvon alaisia ​​eritteitä, verkkokalvon alainen fibroosi, silmän verisuonten ja/tai optisen levyn vuoto ja kohonnut silmänpaine tai hypotonia. Todisteet odottamattomasta ja jatkuvasta tai lisääntyvästä ei-tarttuvasta silmätulehduksesta (esim. vaskuliitti, verkkokalvotulehdus, suonikalvontulehdus, vitriitti, pars planitis, etuosan tulehdus/uveiitti).
4 Vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on muutoksia silmätutkimuksissa tai kuvissa
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Yhteenveto tehdään niiden potilaiden lukumäärästä, joilla on kliinisesti merkitseviä absoluuttisia arvoja tai muutoksia lähtötasosta silmänsisäisissä paineissa (IOP) ja parhaiten korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA).
4 Vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 16. tammikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 2. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 2. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. lokakuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 21. lokakuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 7316-CL-0006
  • 2012-002827-14 (EudraCT-numero)
  • ACT-hESC-RPE-SMD-01FU EU (Muu tunniste: Sponsor)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Stargardtin makuladystrofia

Kliiniset tutkimukset hESC-RPE

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovakia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa