Uno studio di follow-up per determinare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto sottoretinico di cellule epiteliali pigmentate retiniche derivate da cellule staminali embrionali umane (hESC-RPE) in pazienti con distrofia maculare di Stargardt (SMD)
9 dicembre 2020 aggiornato da: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Follow-up fino a 5 anni di uno studio prospettico di fase I/II, in aperto, multicentrico, per determinare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto sottoretinico di cellule epiteliali pigmentate retiniche derivate da cellule staminali embrionali umane (hESC-RPE) in Pazienti con distrofia maculare di Stargardt (SMD)
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della terapia cellulare hESC-RPE in pazienti con SMD avanzata da 1 a 5 anni dopo la procedura chirurgica per impiantare le cellule hESC-RPE.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è un follow-up a lungo termine di uno studio clinico multicentrico di fase I/II, in aperto, non randomizzato, a 4 coorti, con incremento della dose (denominato studio principale o protocollo principale) in che un massimo di 12 pazienti SMD sono stati trapiantati con dosi sequenziali di cellule hESC-RPE, partendo da una dose di 50.000 cellule hESC-RPE trapiantate e aumentando fino a una dose massima di 200.000 cellule hESC-RPE trapiantate.
Tutti i pazienti che partecipano al protocollo principale sono idonei per la partecipazione al protocollo di follow-up.
La prima visita di questo protocollo di estensione corrisponderà all'ultima visita del protocollo di base e si svolgerà a 12 mesi dall'impianto cellulare.
Il consenso informato per questo protocollo di follow-up sarà ottenuto alla prima visita che avverrà alla visita di 12 mesi del protocollo principale.
I pazienti saranno valutati a 18, 24, 36, 48 e 60 mesi dopo il trapianto (o più frequentemente come clinicamente indicato).
Il follow-up includerà l'ottenimento di informazioni sui risultati oftalmologici e sugli eventi di particolare interesse come definito nell'esito primario.
All'ultima visita di questo studio di follow-up, a 60 mesi dal trapianto o all'interruzione anticipata, i pazienti saranno invitati a partecipare a un'indagine sanitaria annuale per tutta la vita, nell'ambito di un protocollo separato, per monitorare ulteriormente la sicurezza a lungo termine.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
12
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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London, Regno Unito, EC1V2PD
- Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
- Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione in studio è solo su invito di precedenti partecipanti al protocollo principale.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve essere stato trattato con trapianto di cellule hESC-RPE nel protocollo principale.
- In grado di comprendere e disposto a firmare il consenso informato per partecipare allo studio di follow-up.
Criteri di esclusione:
- Non ci sono criteri di esclusione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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iniezione sottoretinica unioculare di cellule hESC-RPE
Coorte 1. 50.000 cellule trapiantate; Coorte 2. 100.000 cellule trapiantate; Coorte 3. 150.000 cellule trapiantate; Coorte 4. 200.000 cellule trapiantate
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iniezione sottoretinica
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza valutata da eventi avversi (AE) di particolare interesse per quanto riguarda il prodotto sperimentale
Lasso di tempo: 4 anni
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Ciò includerà l'ottenimento di informazioni su eventi avversi gravi (SAE) che sono neurologici, infettivi, ematologici o fatali, qualsiasi evento avverso (EA) che induce il soggetto a ritirarsi dallo studio, qualsiasi nuova diagnosi di un disturbo oculare o immuno-mediato, cancro (indipendentemente dall'anamnesi precedente), crescita cellulare ectopica o proliferativa (epitelio pigmentato retinico (RPE) o non-RPE) con conseguenze cliniche avverse, eventi avversi inattesi, clinicamente significativi possibilmente correlati alla procedura di trapianto cellulare o al prodotto sperimentale (hESC-RPE cellule), Gravidanza in un soggetto di sesso femminile o nel partner di un soggetto di sesso maschile ed esito della gravidanza.
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4 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di fallimento o rigetto del trapianto
Lasso di tempo: 4 anni
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L'evidenza di fallimento o rigetto del trapianto può consistere in: Presenza di edema retinico, edema maculare cistoide, punti bianchi retinici, emorragia retinica, distacco sieroso della retina, essudati subretinici, fibrosi subretinica, perdite oculari vascolari e/o del disco ottico e pressione intraoculare elevata o ipotonia.
Evidenza di infiammazione oculare non infettiva imprevista e persistente o in aumento (ad es. vasculite, retinite, coroidite, vitrite, pars planite, infiammazione del segmento anteriore/uveite).
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4 anni
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Numero di pazienti con alterazioni degli esami o delle immagini oculari
Lasso di tempo: 4 anni
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Verrà riassunto il numero di pazienti con valori assoluti clinicamente significativi o variazioni rispetto al basale della pressione intraoculare (IOP) e della migliore acuità visiva corretta (BCVA).
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4 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 gennaio 2013
Completamento primario (Effettivo)
2 ottobre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
2 ottobre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 ottobre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 ottobre 2016
Primo Inserito (Stima)
21 ottobre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 dicembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 dicembre 2020
Ultimo verificato
1 dicembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 7316-CL-0006
- 2012-002827-14 (Numero EudraCT)
- ACT-hESC-RPE-SMD-01FU EU (Altro identificatore: Sponsor)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Indeciso
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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