Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyomon követési vizsgálat az emberi embrionális őssejtből származó retinális pigmentált hámsejtek (hESC-RPE) szubretinális transzplantációjának biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására Stargardt-féle makuladystrophiában (SMD) szenvedő betegeknél

2020. december 9. frissítette: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Fázis I/II, nyílt, többközpontú, prospektív vizsgálat 5 éves követése a humán embrionális őssejtből származó retinális pigmentált epiteliális (hESC-RPE) sejtek retina alatti transzplantációjának biztonságának és tolerálhatóságának meghatározására Stargardt-féle makuladystrophiában (SMD) szenvedő betegek

A tanulmány célja a hESC-RPE sejtterápia hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése előrehaladott SMD-ben szenvedő betegeknél a hESC-RPE sejtek beültetése utáni sebészeti beavatkozást követő 1-5 éven belül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy I/II. fázisú, nyílt elrendezésű, nem randomizált, 4 kohorszos, dóziseszkalációs, többközpontú klinikai vizsgálat (a továbbiakban: alapvizsgálat vagy alapprotokoll) hosszú távú nyomon követése. amelyből legfeljebb 12 SMD-beteget ültettek át hESC-RPE sejtek szekvenciális dózisaival, 50 000 transzplantált hESC-RPE sejt dózisától kezdve, és 200 000 transzplantált hESC-RPE sejt maximális dózisáig növelve. Minden beteg, aki részt vesz az alapprotokollban, jogosult a nyomon követési protokollban való részvételre. Ennek a kiterjesztési protokollnak az első látogatása megfelel az alapprotokoll utolsó látogatásának, és 12 hónappal a sejtbeültetés után kerül sor. Az ehhez a nyomon követési protokollhoz való tájékozott beleegyezést az első látogatás alkalmával kell beszerezni, amely az alapprotokoll 12 hónapos látogatása során történik. A betegeket a transzplantáció után 18, 24, 36, 48 és 60 hónappal (vagy klinikailag indokolt gyakrabban) értékelik. A nyomon követés magában foglalja az elsődleges eredményben meghatározott szemészeti leletekkel és különleges érdeklődésre számot tartó eseményekkel kapcsolatos információk megszerzését. A nyomon követési vizsgálat utolsó látogatásakor, akár 60 hónappal a transzplantáció után, akár a kezelés korai abbahagyásakor, a betegeket felkérik, hogy vegyenek részt egy élethosszig tartó éves egészségügyi felmérésben, külön protokoll alapján a hosszú távú biztonság további nyomon követése érdekében.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

12

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, EC1V2PD
        • Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE7 7DN
        • Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A vizsgálati populáció csak az alapprotokoll korábbi résztvevőitől kapott meghívást.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Biztosan hESC-RPE sejttranszplantációval kezelték az alapprotokollban.
  • Képes megérteni és aláírni az utóvizsgálatban való részvételhez való tájékozott hozzájárulást.

Kizárási kritériumok:

  • Nincsenek kizárási kritériumok

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
hESC-RPE sejtek egyszemű szubretinális injekciója
1. kohorsz. 50 000 átültetett sejt; 2. kohorsz. 100 000 sejt átültetett; 3. kohorsz. 150 000 sejt átültetett; 4. kohorsz. 200 000 sejt átültetett
Biológiai: hESC-RPE
szubretinális injekció
Más nevek:
  • ASP7316

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizsgálati készítményre vonatkozó különleges érdeklődésre számot tartó mellékhatások (AE) által értékelt biztonságosság
Időkeret: 4 év
Ez magában foglalja a neurológiai, fertőző, hematológiai vagy végzetes súlyos nemkívánatos eseményekről (SAE), minden olyan nemkívánatos eseményről (AE), amely az alanynak a vizsgálatból való kivonását idézi elő, valamint egy szem- vagy immunmediált rendellenesség minden új diagnózisáról, rák (függetlenül az anamnézistől), méhen kívüli vagy proliferatív sejtnövekedés (retina pigment epitélium (RPE) vagy nem RPE), káros klinikai következményekkel, váratlan, klinikailag jelentős mellékhatás, amely valószínűleg a sejtátültetési eljáráshoz vagy a vizsgálati termékhez köthető (hESC-RPE) sejtek), Női alany vagy férfi alany partnerének terhessége és a terhesség kimenetele.
4 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A graft elégtelensége vagy kilökődése
Időkeret: 4 év
A graft elégtelensége vagy kilökődése a következőkből állhat: retina ödéma, cystoid makulaödéma, retina fehér pöttyök, retinavérzés, savós retinaleválás, subretinalis váladékok, szubretinális fibrózis, szem vaszkuláris és/vagy látólemez szivárgása, és emelkedett intraokuláris nyomás vagy hipotónia. Váratlan és tartós vagy fokozódó, nem fertőző szemgyulladásra utaló jelek (pl. vasculitis, retinitis, choroiditis, vitritis, pars planitis, anterior segment gyulladás/uveitis).
4 év
Azon betegek száma, akiknél megváltozott a szemvizsgálat vagy a kép
Időkeret: 4 év
Az intraokuláris nyomás (IOP) és a legjobb korrigált látásélesség (BCVA) klinikailag szignifikáns abszolút értékeivel vagy a kiindulási értékhez képest megváltozott betegek száma összegzésre kerül.
4 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. január 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. október 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. október 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. október 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 20.

Első közzététel (Becslés)

2016. október 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. december 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 9.

Utolsó ellenőrzés

2020. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 7316-CL-0006
  • 2012-002827-14 (EudraCT szám)
  • ACT-hESC-RPE-SMD-01FU EU (Egyéb azonosító: Sponsor)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Stargardt makula-disztrófiája

Klinikai vizsgálatok a hESC-RPE

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belarus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel