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Um estudo de acompanhamento para determinar a segurança e a tolerabilidade do transplante sub-retiniano de células epiteliais pigmentadas da retina derivadas de células-tronco embrionárias humanas (hESC-RPE) em pacientes com distrofia macular de Stargardt (SMD)

9 de dezembro de 2020 atualizado por: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Acompanhamento até 5 anos de um estudo prospectivo de Fase I/II, aberto, multicêntrico para determinar a segurança e a tolerabilidade do transplante sub-retiniano de células epiteliais pigmentadas da retina derivadas de células-tronco embrionárias humanas (hESC-RPE) em Pacientes com distrofia macular de Stargardt (SMD)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo da terapia celular hESC-RPE em pacientes com SMD avançado de 1 a 5 anos após o procedimento cirúrgico para implantar as células hESC-RPE.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um acompanhamento de longo prazo de um ensaio clínico multicêntrico de Fase I/II, aberto, não randomizado, de 4 coortes, escalonamento de dose (referido como ensaio principal ou protocolo principal) em no qual um máximo de 12 pacientes com SMD foram transplantados com doses sequenciais de células hESC-RPE, começando com uma dose de 50.000 células hESC-RPE transplantadas e aumentando até uma dose máxima de 200.000 células hESC-RPE transplantadas. Todos os pacientes que participam do protocolo básico são elegíveis para participação no protocolo de acompanhamento. A primeira visita deste protocolo de extensão corresponderá à última visita do protocolo central e ocorrerá 12 meses após a implantação da célula. O consentimento informado para este protocolo de acompanhamento será obtido na primeira visita que ocorrerá na visita de 12 meses do protocolo principal. Os pacientes serão avaliados aos 18, 24, 36, 48 e 60 meses pós-transplante (ou mais frequentemente conforme indicação clínica). O acompanhamento incluirá a obtenção de informações sobre achados oftalmológicos e eventos de interesse especial, conforme definido no Resultado Primário. Na última visita deste estudo de acompanhamento, seja 60 meses após o transplante ou na descontinuação precoce, os pacientes serão convidados a participar de uma pesquisa de saúde anual ao longo da vida, sob um protocolo separado, para monitorar ainda mais a segurança a longo prazo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

12

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1V2PD
        • Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
        • Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo é apenas por convite de participantes anteriores no protocolo principal.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Deve ter sido tratado com transplante de células hESC-RPE no protocolo principal.
  • Capaz de entender e disposto a assinar o consentimento informado para participar do estudo de acompanhamento.

Critério de exclusão:

  • Não há critérios de exclusão

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
injeção subretiniana uniocular de células hESC-RPE
Coorte 1. 50.000 células transplantadas; Coorte 2. 100.000 células transplantadas; Coorte 3. 150.000 células transplantadas; Coorte 4. 200.000 células transplantadas
Biológico: hESC-RPE
injeção sub-retiniana
Outros nomes:
  • ASP7316

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança avaliada por Eventos Adversos (EAs) de interesse especial em relação ao produto experimental
Prazo: 4 anos
Isso incluirá a obtenção de informações sobre Eventos Adversos Graves (SAEs) que são neurológicos, infecciosos, hematológicos ou fatais, qualquer Evento Adverso (EA) que faça com que o sujeito se retire do estudo, qualquer novo diagnóstico de um distúrbio ocular ou imunomediado, câncer (independentemente da história prévia), crescimento celular ectópico ou proliferativo (epitélio pigmentar da retina (RPE) ou não-RPE) com consequência clínica adversa, EA inesperado e clinicamente significativo possivelmente relacionado ao procedimento de transplante celular ou ao produto experimental (hESC-RPE células), Gravidez em um sujeito do sexo feminino ou o parceiro de um sujeito do sexo masculino e resultado da gravidez.
4 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de falha ou rejeição do enxerto
Prazo: 4 anos
As evidências de falha ou rejeição do enxerto podem consistir em: Presença de edema retiniano, edema macular cistóide, pontos brancos retinianos, hemorragia retiniana, descolamento seroso da retina, exsudatos sub-retinianos, fibrose sub-retiniana, vazamento ocular vascular e/ou do disco óptico e pressão intraocular elevada ou hipotonia. Evidência de inflamação ocular não infecciosa persistente ou crescente (por exemplo, vasculite, retinite, coroidite, vitrite, pars planitis, inflamação/uveíte do segmento anterior).
4 anos
Número de pacientes com alterações em exames ou imagens oculares
Prazo: 4 anos
O número de pacientes com valores absolutos clinicamente significativos ou alterações da linha de base na pressão intra-ocular (IOP) e na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) será resumido.
4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de janeiro de 2013

Conclusão Primária (Real)

2 de outubro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

2 de outubro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de outubro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de outubro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

21 de outubro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de dezembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 7316-CL-0006
  • 2012-002827-14 (Número EudraCT)
  • ACT-hESC-RPE-SMD-01FU EU (Outro identificador: Sponsor)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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