INSIGHT-AHP: En undersøgelse til at karakterisere forekomsten af akut hepatisk porfyri (AHP) hos patienter med klinisk præsentation og historie i overensstemmelse med AHP
24. januar 2019 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
Denne undersøgelse vil bruge specifikke diagnostiske test på en gruppe patienter, der oplever symptomer, der er typiske for akut hepatisk porfyri (AHP) for at bestemme, hvor mange der har tilstanden, og for potentielt at hjælpe med at forbedre den diagnostiske proces for patienter i fremtiden.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
212
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Pasadena, California, Forenede Stater, 91101
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32256
- Clinical Trial Site
-
Margate, Florida, Forenede Stater, 33063
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Ames, Iowa, Forenede Stater, 50010
- Clinical Trial Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27103
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pottsville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17901
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37912
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77025
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84124
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Mandlige og kvindelige deltagere i alderen ≥ 16 år, som har symptomer, der stemmer overens med akut hepatisk porfyri, såsom tilbagevendende og alvorlige episoder med mavesmerter.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- ≥ 16 år
- Tilbagevendende og alvorlige episoder med mavesmerter, der varer i mindst 24 timer
- Mindst 1 episode med svære mavesmerter, der krævede et akut besøg hos lægen inden for de seneste 12 måneder
- Andre symptomer relateret til AHP, som din læge vil diskutere med dig
- Villig og i stand til at overholde protokol krævede vurderinger og give skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Kendt diagnose af AHP
- Alternativ forklaring på mavesmerter med klinisk respons på behandling specifik for alternativ diagnose
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af deltagere med nuværende eller tidligere klinisk symptomatisk AHP med urin-aminolevulinsyre (ALA) eller porfobilinogen (PBG) værdier over den øvre grænse for normal (ULN)
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af deltagere med AHP'er, der indeholder sandsynlige patogene mutationer i tilstedeværelse af urin ALA- eller PBG-værdier over ULN
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Andel af patienter med patogen(e) mutation(er) i tilstedeværelse af urin ALA og PBG værdier over ULN
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Andel af patienter med varianter af ukendt betydning ved tilstedeværelse af urin ALA og PBG værdier over ULN
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Andel af patienter med negative genetiske test i tilstedeværelse af urin ALA eller PBG værdier over ULN
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Korrelation af biokemiske og genetiske testresultater med sygdommens sværhedsgrad målt ved symptomhyppighed og sværhedsgrad i deltagerspørgeskemaet
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Korrelation af biokemiske og genetiske testresultater med sygdommens sværhedsgrad målt ved brug af sundhedsydelser i deltagerspørgeskemaet
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Quinn Dinh, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. maj 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
15. januar 2019
Studieafslutning (Faktiske)
15. januar 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. maj 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. juni 2018
Først opslået (Faktiske)
6. juni 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. januar 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. januar 2019
Sidst verificeret
1. januar 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-AS1-NT-002
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .