INSIGHT-AHP: Studie k charakterizaci prevalence akutní jaterní porfyrie (AHP) u pacientů s klinickou prezentací a anamnézou konzistentní s AHP
24. ledna 2019 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
Tato studie bude používat specifické diagnostické testy na skupině pacientů, kteří pociťují příznaky typické pro akutní jaterní porfyrii (AHP), aby určila, kolik z nich má tento stav, a potenciálně pomůže zlepšit diagnostický proces pro pacienty v budoucnu.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
212
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Pasadena, California, Spojené státy, 91101
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32256
- Clinical Trial Site
-
Margate, Florida, Spojené státy, 33063
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Ames, Iowa, Spojené státy, 50010
- Clinical Trial Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27103
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pottsville, Pennsylvania, Spojené státy, 17901
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37912
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77025
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84124
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci mužského a ženského pohlaví ve věku ≥ 16 let s příznaky odpovídajícími akutní jaterní porfyrii, jako jsou opakující se a závažné epizody bolesti břicha.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ≥ 16 let
- Opakované a závažné epizody bolesti břicha, které trvají alespoň 24 hodin
- Minimálně 1 epizoda silné bolesti břicha, která si vyžádala naléhavou lékařskou prohlídku za posledních 12 měsíců
- Další příznaky související s AHP, které s vámi lékař prodiskutuje
- Ochota a schopnost splnit protokolem požadovaná hodnocení a poskytnout písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Známá diagnóza AHP
- Alternativní vysvětlení bolesti břicha s klinickou odpovědí na léčbu specifickou pro alternativní diagnózu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl účastníků se současným nebo minulým klinicky symptomatickým AHP s hodnotami močové kyseliny aminolevulové (ALA) nebo porfobilinogenu (PBG) nad horní hranicí normálu (ULN)
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl účastníků s AHP, které obsahují pravděpodobné patogenní mutace v přítomnosti hodnot ALA nebo PBG v moči nad ULN
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
Podíl pacientů s patogenní mutací (mutacemi) v přítomnosti hodnot ALA a PBG v moči nad ULN
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
Podíl pacientů s variantami neznámého významu v přítomnosti hodnot ALA a PBG v moči nad ULN
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
Podíl pacientů s negativními genetickými testy v přítomnosti hodnot ALA nebo PBG v moči nad ULN
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
Korelace výsledků biochemických a genetických testů se závažností onemocnění měřenou frekvencí příznaků a závažností v dotazníku účastníků
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
Korelace výsledků biochemických a genetických testů se závažností onemocnění měřenou využíváním zdravotní péče v účastnickém dotazníku
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Quinn Dinh, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. května 2018
Primární dokončení (Aktuální)
15. ledna 2019
Dokončení studie (Aktuální)
15. ledna 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. května 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. června 2018
První zveřejněno (Aktuální)
6. června 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. ledna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. ledna 2019
Naposledy ověřeno
1. ledna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-AS1-NT-002
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .