INSIGHT-AHP: 臨床症状および AHP と一致する病歴を持つ患者における急性肝性ポルフィリン症 (AHP) の有病率を特徴付ける研究
2019年1月24日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
INSIGHT-AHP: 臨床症状と AHP と一致する病歴を持つ患者における急性肝性ポルフィリン症 (AHP) の有病率を特徴付ける研究
この研究では、急性肝性ポルフィリン症（AHP）に典型的な症状を経験している患者グループに特定の診断テストを使用して、その状態にある患者数を特定し、将来的に患者の診断プロセスを改善するのに役立つ可能性があります.
調査の概要
状態
終了しました
研究の種類
観察的
入学 (実際)
212
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Pasadena、California、アメリカ、91101
- Clinical Trial Site
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32256
- Clinical Trial Site
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Margate、Florida、アメリカ、33063
- Clinical Trial Site
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Iowa
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Ames、Iowa、アメリカ、50010
- Clinical Trial Site
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89106
- Clinical Trial Site
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New York
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Manhasset、New York、アメリカ、11030
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27103
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
- Clinical Trial Site
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Pottsville、Pennsylvania、アメリカ、17901
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37912
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77025
- Clinical Trial Site
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84124
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
急性肝性ポルフィリン症と一致する症状を呈する16歳以上の男性および女性の参加者 腹痛の再発および重度のエピソードなど。
説明
包含基準:
- 16歳以上
- 少なくとも 24 時間続く腹痛の再発性および重度のエピソード
- -過去12か月間に緊急の医療機関の訪問が必要な重度の腹痛のエピソードが少なくとも1回ある
- 医師があなたと話し合うAHPに関連するその他の症状
- -プロトコルに必要な評価を順守し、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある
除外基準:
- -AHPの既知の診断
- 代替診断に特有の治療に対する臨床的反応を伴う腹痛の代替説明
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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尿中アミノレブリン酸（ALA）またはポルフォビリノーゲン（PBG）値が正常上限（ULN）を超える、現在または過去の臨床的に症候性のAHPを持つ参加者の割合
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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ULNを超える尿中ALAまたはPBG値の存在下で病原性変異の可能性が高いAHPを持つ参加者の割合
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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ULNを超える尿中ALAおよびPBG値の存在下で病原性変異を有する患者の割合
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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ULNを超える尿中ALAおよびPBG値の存在下で、重要性が不明なバリアントを有する患者の割合
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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ULNを超える尿ALAまたはPBG値の存在下で遺伝子検査が陰性の患者の割合
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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参加者アンケートの症状の頻度と重症度によって測定された疾患の重症度と生化学的および遺伝子検査結果の相関
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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生化学的および遺伝子検査結果と、参加者アンケートでの医療利用によって測定された疾患の重症度との相関
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Quinn Dinh, MD、Alnylam Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月29日
一次修了 (実際)
2019年1月15日
研究の完了 (実際)
2019年1月15日
試験登録日
最初に提出
2018年5月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年6月4日
最初の投稿 (実際)
2018年6月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年1月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年1月24日
最終確認日
2019年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-AS1-NT-002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。